Tutkimus, jossa arvioidaan GLPG3667:n vaikutuksia suun kautta jopa 24 viikon ajan aikuisilla, joilla on dermatomyosiitti (GALARISSO)
tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Galapagos NV
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus suun kautta annetun kerran päivässä 24 viikon ajan 24 viikon ajan annettavan GLPG3667:n tehon, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten aikuispotilailla, joilla on dermatomyosiitti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suun kautta annetun GLPG3667:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) kerran päivässä 24 viikon ajan aikuisilla, joilla on dermatomyosiitti (DM).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1426ABO
- Fundacion Respirar Consultorios Médicos Dr. Doreski
-
Córdoba, Argentiina, X5004CDT
- Hospital Cordoba
-
La Plata, Argentiina, B1900
- Hospital Italiano de La Plata
-
La Plata, Argentiina, B1902
- Framingham Centro Médico
-
Quilmes, Argentiina, B1878DVB
- Instituto Medico CER
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7500587
- Enroll SpA
-
Santiago, Chile, 7500710
- BioMedica Research Group Psicomedica Clinical and Research Group
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Internal Medicine Dept.
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona Servicio de Medicina Interna
-
L'Hospitalet de Llobregat, Espanja, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge Servicio de Cardiologia
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia (Presidio Spedali Civili) Medicina Interna
-
Catania, Italia, 95100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico. PO San Marco
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele U.O. di Medicina Gen. Ind. Immunologico-Clinica
-
Pisa, Italia, 56100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana U.O. Reumatologia Universitaria
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Rozzano, Italia, 20089
- Istituto Clinico Humanitas U.O. Reumatologia
-
Torino, Italia, 10154
- Ospedale San Giovanni Bosco
-
-
-
-
-
Barranquilla, Kolumbia, 80020
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
-
Barranquilla, Kolumbia, 080020
- Clínica de la Costa S.A.S
-
Zipaquirá, Kolumbia, 250252
- Healthy Medical Center
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Polyclinic Bonifarm
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Solmed Polyclinic
-
-
-
-
-
Mérida, Meksiko, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
-
México, Meksiko, 03720
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
-
México, Meksiko, 07760
- Consultorio de Reumatologia Hospital Angeles Lindavista
-
San Luis Potosí City, Meksiko, 78213
- Centro de Alta Especialidad en Reumatología e Investigación del Potosí S.C.
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-707
- Nova Reuma Domysławska i Rusiłowicz, Spółka Partnerska Lekarza Reumatologa i Fizjoterapeuty
-
Krakow, Puola, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Lublin, Puola, 20-582
- Zespol Poradni Specjalistycznych Reumed
-
Warsaw, Puola, 02-953
- Klinika Ambroziak ESTEDERM
-
-
-
-
-
Nice, Ranska, 06001
- CHU de Nice Hôpital Pasteur 2 Centre de Réf des Maladies Neuromusculaires et SLA
-
Paris, Ranska, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere service de médecine interne et immunologie cliniqu
-
Strasbourg, Ranska, 67091
- CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre service de rhumatologie
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 11172
- Spitalul Clinic 'Sf. Maria' Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
-
Bucharest, Romania, 020125
- Spitalul Clinic Colentina parent
-
Râmnicu Vâlcea, Romania, 240762
- SC Medaudio-Optica SRL
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Campus Charité Mitte - Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Gommern, Saksa, 39245
- Helios Fachklinik Vogelsang-Gommern
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen - Universitäts-Hautklinik
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 12850
- Revmatologicky Ustav
-
-
-
-
-
Chertsey, Yhdistynyt kuningaskunta, KT16 OPZ
- St. Peter´s Hospital Dept of Rheumatology
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
- Western General Hospital Dept of Rheumatology
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital Dept of Rheumatology
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Care Organisation Dept of Rheumatology
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- HonorHealth Neurology
-
-
California
-
Upland, California, Yhdysvallat, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials, Inc.
-
-
Florida
-
Kendall, Florida, Yhdysvallat, 33186
- New Access Research and Medical Center
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32808
- Omega Research Orlando, LLC
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Yhdysvallat, 55121
- St. Paul Rheumatology
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
- Northwell Health, LLC PRIME
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16635
- Altoona Center for Clinical Research, P.C.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujalla on todennäköinen tai varma DM ACR/EULAR-kriteerien mukaisesti vähintään 3 kuukauden ajan.
- Osallistujan, jolla on diagnosoitu DM 3 vuoden aikana ennen seulontaa, on oltava syöpäseulonta (paikallisen hoitostandardin tai sovellettavien ohjeiden mukaisesti) vuoden sisällä ennen seulontaa. Huomautus: Todisteet syöpäseulonnasta on dokumentoitava.
Osallistujan on esitettävä objektiiviset todisteet aktiivisesta taudista, sellaisena kuin se on määritelty täyttämällä yksi alla olevista kriteereistä (kuten sponsori on vahvistanut):
- DM-ihottuma, joka määritellään muunnetun ihon dermatomyosiittisairauden alueen ja vakavuusindeksin aktiivisuuspisteiden (m-CDASI-A) mukaan ≥ 6 seulonnassa, tai
- Kreatiinikinaasi (CK) > 4x normaalin yläraja (ULN) seulonnassa tai
- lihasbiopsian näyttö aktiivisesta sairaudesta 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa (määritelty aktiivisen tulehduksen esiintymiseksi lihaskoepalassa), tai
- lihasten magneettikuvaus, jossa näkyy proksimaalisten luustolihasten aktiivinen tulehdus (turvotus) 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa, tai
- elektromyografia, jossa näkyy akuutteja muutoksia, kuten spontaani aktiivisuus ja myopaattiset muutokset, jotka eivät selity muilla sairauksilla 3 kuukauden aikana ennen seulontaa, tai
- muut kliiniset todisteet aktiivisesta sairaudesta, jotka ohjauskomitea on vahvistanut.
Osallistujalla on heikentynyt lihasvoima (määritelty manuaaliseksi lihastestiksi 8 < 142/150) ja vähintään 2 ylimääräistä epänormaalia ydinsarjan mittausta seuraavista viidestä seulonnassa:
- Physician's Global Disease Activity -pistemäärä > 2/10 cm visuaalisella analogisella asteikolla (VAS),
- Potilaan yleisen sairauden aktiivisuuspisteet > 2/10 cm VAS:ssa,
- lihaksen ulkopuolisen sairauden aktiivisuus > 2/10 cm VAS:ssa,
- Terveysarviointikyselyn vammaisuusindeksin pistemäärä > 0,25,
- kohonneet lihasentsyymit (esim. aldolaasi, CK, ALT, AST ja laktaattidehydrogenaasi), joissa vähintään yksi lihasentsyymi > 1,5x ULN.
- Osallistuja on aiemmin osoittanut epäonnistuneen ensimmäisen linjan hoidon (määritelty oraalisiksi kortikosteroideiksi ja vähintään yhdeksi muuksi immunosuppressiiviseksi lääkkeeksi/hydroksiklorokiiniksi) tai sen intoleranssin TAI aktiivinen sairaus huolimatta hoidosta ensilinjan lääkkeillä. Tällä hetkellä osallistuja saa korkeintaan 2 DM-hoitoa (oraaliset kortikosteroidit ja/tai sallittu immunosuppressantti(t)/hydroksiklorokiini) vähintään 3 kuukauden ajan ja on vakaalla annoksella (määriteltynä: annoksessa ei muutu, antotapa tai annostusohjelma) vähintään 4 viikon ajan ennen seulontaa ja seulonnan aikana tutkimusprotokollassa määriteltyjen enimmäisannosten puitteissa. Huomautus: Osallistujat, jotka saavat yhden tai ei lainkaan samanaikaista DM-hoitoa, ovat myös kelpoisia.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on syöpään liittyvä myosiitti (määritelty myosiittiksi, joka on diagnosoitu 2 vuoden sisällä syöpädiagnoosista lukuun ottamatta tyvisolusyöpää, ihon okasolusyöpää tai in situ kohdunkaulan karsinoomaa, joka on leikattu ja parannettu). Huomautus: Vähintään 1 vuoden tyvisolusyövän ja okasolusyövän tai 5 vuoden in situ kohdunkaulan karsinooman kohdalla on oltava kulunut leikkauksesta.
- Osallistujalla on muita syitä myosiittiin (esim. sidekudossairaus) liittyvä DM, polymyosiitti, juveniili DM, inkluusiokappalemyosiitti tai nekrotisoivat idiopaattiset tulehdukselliset myopatiat (ihottuman kanssa tai ilman) lukuun ottamatta päällekkäisyyttä sekundaarisen Sjogrenin oireyhtymän kanssa.
- Osallistujalla on pysyvä lihasheikkous lihasvaurion vuoksi (esim. Osallistuja on pyörätuolissa tai hänellä on merkittävä lihasatrofia magneettikuvauksessa [MRI]) tai muu kuin DM-syy (lääkkeiden aiheuttama myopatia, mukaan lukien glukokortikoidi-indusoitu myopatia ensisijaisena lihasheikkouden syynä) tutkijan arvion mukaan.
- Osallistuja on ottanut kaikki kiellettyjä hoitoja määritettyjen huuhtoutumisjaksojen aikana ennen seulontaa ja seulonnan aikana tutkimusprotokollan mukaisesti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GLPG3667 DB + OLE:n aikana
Osallistujat saavat GLPG3667-annoksen A suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan kaksoissokkohoitojakson (DB) aikana.
Tukikelpoiset osallistujat siirtyvät avoimeen jatko-aikaan (OLE) saadakseen saman annoksen vielä 24 viikon ajan.
|
GLPG3667-kapseleita annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo DB:n aikana + GLPG3667 OLE:n aikana
Osallistujat saavat lumelääkettä GLPG3667:n kanssa suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan DB-hoitojakson aikana.
Kelpoiset osallistujat siirtyvät OLE-jaksoon saadakseen GLPG3667-annoksen A suun kautta kerran päivässä vielä 24 viikon ajan.
|
GLPG3667-kapseleita annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
GLPG3667-kapseleihin sopivaa lumelääkettä annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn aikataulun mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parannuspiste [TIS] American Reumatology College (ACR)/Euroopan liigan mukaan reumatismin vastaiset (EULUR) kriteerit
Aikaikkuna: Viikko 24
|
TIS on pisteet, jotka on johdettu myosiitin taudin aktiivisuuden 6 ydinjoukkojen (CSMS) tulosten arvioinnista: lääkärin globaalin taudin aktiivisuuden arviointi; Potilaan globaali taudin aktiivisuuden arviointi; Lihas manuaalinen testi-8 (MMT-8); Terveydenhuollon arviointi kyselylomakkeen ja disatiivisuusindeksi (HAQ-DI); Entsyymit (aldolaasi, kreatiinikinaasi (CK), alaniinin aminotransferaasi (ALT), aspartaatin aminotransferaasi (AST) ja laktaattidehydrogenaasi (LDH); ja ylimääräisen lihaksen sairauden aktiivisuus.
TIS on asteikko 0 - 100, joka mahdollistaa minimaalisen, kohtalaisen ja suuren vastaajan syrjinnän niiden paranemisesta riippuen yhdistetyssä 6 CSM: ssä.
|
Viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta modifioidun ihon DM-taudin alueen ja vakavuusindeksin aktiivisuuspisteissä (m-CDASI-A) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
CDASI on kliinikkojen arvioima yksisivuinen instrumentti, joka mittaa erikseen aktiivisuutta (m-CDASI-A) ja vaurioita (m-CDASI-D) DM-osallistujien ihossa.
m-CDASI-A koostuu 3 aktiivisuusmittasta (punoitus, skaala ja eroosio/haavauma), jotka on arvioitu 15 kehon alueella, sekä Gottronin näppylöiden aktiivisuus käsissä ja kynnen ympärillä tapahtuvien muutosten ja hiustenlähtö.
m-CDASI-A vaihtelee välillä 0-100.
Korkeammat pisteet osoittavat enemmän taudin aktiivisuutta.
|
Viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta Health Assessment Questionnaire-Disability -indeksissä (HAQ-DI) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
HAQ-DI on geneerinen eikä sairauskohtainen instrumentti, joka koostuu kahdeksasta osasta: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit.
Jokaisessa osiossa on 2 tai 3 kysymystä.
Pistemäärä kussakin osiossa on 0 [ilman vaikeuksia] 3:een [ei voi tehdä].
Jokaiselle osuudelle annettu pistemäärä on osion huonoin pistemäärä.
8 osion 8 pistettä lasketaan yhteen ja jaetaan kahdeksalla.
|
Viikko 24
|
|
Muutos lähtötilanteesta manuaalisessa lihastestissä (MMT-8) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
MMT-8 on 8 nimetyn lihaksen sarja, joista 7 testataan kahdenvälisesti (potentiaaliset pisteet 0-140).
Mukana on aksiaalinen (niskan koukistajien) testaus, jotta mahdollinen maksimi MMT-8-pistemäärä = 150.
|
Viikko 24
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja hoidon lopettamiseen johtaneita TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 24 asti
|
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 24 asti
|
|
|
Plasman suurin pitoisuus (Cmax) GLPG3667
Aikaikkuna: Viikko 4
|
Viikko 4
|
|
|
GLPG3667:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Viikko 4
|
Viikko 4
|
|
|
Plasman pohjapitoisuus (Ctrough) GLPG3667:n vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Viikko 2 ennakkoannostus viikkoon 24 asti
|
Viikko 2 ennakkoannostus viikkoon 24 asti
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään minimaalinen parannus ACR/Eular -kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Pieni parannus ACR/EURL: n kohdalla määritettiin TI: ksi ≥ 20 pistettä.
TIS on pisteet, jotka on johdettu Myosiitti -taudin aktiivisuuden 6 CSMS: n tulosten arvioinnista: lääkärin globaalin taudin aktiivisuuden arviointi; Potilaan globaali taudin aktiivisuuden arviointi; MMT-8; Haq-di; Entsyymit (aldolaasi, CK, alt, AST ja LDH; ja lihaksista sairauden ulkopuolista aktiivisuutta.
TIS on asteikko 0 - 100, joka mahdollistaa minimaalisen, kohtalaisen ja suuren vastaajan syrjinnän niiden paranemisesta riippuen yhdistetyssä 6 CSM: ssä.
|
Viikko 24
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja hoidon lopettamiseen johtaneita TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52 asti
|
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Galapagos Study Director, Galapagos NV
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. huhtikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 13. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 25. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 14. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GLPG3667-CL-214
- 2022-501097-19-00 (Ctis: CTIS - euclinicaltrials.eu)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .