Un estudio que evalúa los efectos de GLPG3667 administrado como tratamiento oral durante hasta 24 semanas en adultos con dermatomiositis (GALARISSO)

Criterios clave de inclusión:

• El participante tiene DM probable o definitiva de acuerdo con los criterios ACR/EULAR durante al menos 3 meses.
• El participante con DM diagnosticada en los 3 años anteriores a la selección debe haberse sometido a una prueba de detección de cáncer (según el estándar local de atención o las pautas aplicables) dentro de 1 año antes de la prueba. Nota: La evidencia de detección de cáncer debe estar documentada.

• El participante debe presentar evidencia objetiva de enfermedad activa según lo definido por el cumplimiento de 1 de los siguientes criterios (según lo confirmado por el patrocinador):

  • Erupción de la DM definida por el área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea modificada y la puntuación de actividad del índice de gravedad (m-CDASI-A) ≥ 6 en la selección, o
  • Creatina cinasa (CK) > 4 veces el límite superior normal (LSN) en la selección, o
  • evidencia de biopsia muscular de enfermedad activa dentro de los 3 meses anteriores a la selección (definida como presencia de inflamación activa en la biopsia muscular), o
  • resonancia magnética muscular que muestre inflamación activa (edema) de los músculos esqueléticos proximales dentro de los 3 meses anteriores a la selección, o
  • electromiografía que muestre cambios agudos, como actividad espontánea y cambios miopáticos no explicados por otras enfermedades dentro de los 3 meses anteriores a la selección, o
  • cualquier otra evidencia clínica de enfermedad activa confirmada por el comité directivo.

• El participante tiene fuerza muscular reducida (definida como Manual Muscle Test-8 < 142/150) y al menos 2 mediciones anormales adicionales de la serie básica de las 5 siguientes en la selección:

  • Puntuación de actividad global de la enfermedad del médico > 2/10 cm en la escala analógica visual (VAS),
  • Puntuación de actividad global de la enfermedad del paciente > 2/10 cm en VAS,
  • actividad de la enfermedad extramuscular > 2/10 cm en EVA,
  • Cuestionario de evaluación de la salud: puntuación del índice de discapacidad > 0,25,
  • enzimas musculares elevadas (p. aldolasa, CK, ALT, AST y lactato deshidrogenasa) con al menos 1 enzima muscular > 1,5x LSN.
• El participante demostró previamente fracaso o intolerancia al tratamiento de primera línea (definido como corticosteroides orales y al menos otro inmunosupresor/hidroxicloroquina) O enfermedad activa a pesar del tratamiento con medicamentos de primera línea. Actualmente, el participante está recibiendo un máximo de 2 tratamientos para la DM (corticosteroides orales y/o inmunosupresores permitidos/hidroxicloroquina) durante al menos 3 meses y está en una dosis estable (definida como sin cambios en la dosis, tipo de administración , o régimen de dosis) durante al menos 4 semanas antes de la selección y durante la selección dentro de las dosis máximas permitidas según lo especificado en el protocolo del estudio. Nota: Los participantes que reciben 1 o ningún tratamiento concomitante para la DM también son elegibles.

Criterios clave de exclusión:

• La participante tiene miositis asociada con el cáncer (definida como miositis diagnosticada dentro de los 2 años posteriores al diagnóstico de cáncer, con la excepción del carcinoma de células basales, el carcinoma de células escamosas de la piel o el carcinoma de cuello uterino in situ que se extirpó y se curó). Nota: Debe haber pasado al menos 1 año para el carcinoma de células basales y el carcinoma de células escamosas o 5 años para el carcinoma de cuello uterino in situ desde la escisión.
• El participante tiene otras causas de miositis (p. enfermedad del tejido conjuntivo) DM asociada, polimiositis, DM juvenil, miositis por cuerpos de inclusión o miopatías inflamatorias idiopáticas necrosantes (con o sin exantema) con la excepción de la superposición con el síndrome de Sjogren secundario.
• El participante tiene debilidad muscular permanente debido al daño muscular (p. el participante está en silla de ruedas o tiene una atrofia muscular significativa en la imagen por resonancia magnética [IRM]) o una causa no relacionada con la DM (miopatía inducida por fármacos, incluida la miopatía inducida por glucocorticoides como causa principal de debilidad muscular), según el criterio del investigador.
• El participante ha tomado cualquier terapia prohibida dentro de los períodos de lavado definidos antes de la selección y durante la selección como se indica en el protocolo del estudio.