Eneboparatidin (AZP-3601) turvallisuuden ja tehon arviointi potilailla, joilla on krooninen hypoparatyreoosi (CALYPSO)
torstai 25. syyskuuta 2025 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 3 monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus lisäkilpirauhashormonireseptoriagonistin eneboparatidin (AZP-3601) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen hypoparatyreoosi (CALYPSO)
Tässä tutkimuksessa tutkitaan eneboparatidin (AZP-3601) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on krooninen hypoparatyreoosi (cHP).
Tutkimuksen ensimmäisten 24 viikon aikana osallistujat satunnaistetaan saamaan enoparatidia tai lumelääkettä. Tutkimushoito on sokeaa: potilaat ja lääkärit eivät tiedä, mihin ryhmään kukin potilas on satunnaistettu. Kaikki potilaat aloittavat kiinteällä tutkimusannoksella (eneboparatidi tai lumelääke), joka annetaan ihon alle esitäytetyllä kynällä. Tutkimushoito titrataan yksilöllisesti.
Ensimmäisen 24 viikon päätyttyä potilaita hoidetaan tutkimuksen avoimessa jatko-osassa 28 viikon ajan. Tämän vaiheen aikana kaikki potilaat (mukaan lukien potilaat, jotka olivat lumeryhmässä) saavat eneboparatidia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
165
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333
- Leiden University Medical Center
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Eramus MC - University Medical Center
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanja, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Pamplona, Espanja, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
-
Pisa, Italia, 56124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
-
Roma, Italia, 00128
- Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
-
-
-
-
-
Chiba, Japani
- Teikyo University Chiba Medical Center
-
Kanazawa, Japani
- Kanazawa University Hospital
-
Osaka, Japani
- Osaka Metropolital University Hospital
-
Osaka, Japani
- Osaka City Hospital
-
Tokushima, Japani
- Tokushima University Hospital
-
Tottori, Japani
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4G2
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
- Bone Research and Education Center
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1500-650
- Hospital da Luz Lisboa
-
Porto, Portugali, 4434-502
- Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 30-688
- Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
-
Lodz, Puola, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
-
Warsaw, Puola, 00189
- Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13385
- Hopital de la Conception-APHM
-
Nantes, Ranska, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
-
Paris, Ranska, 94275
- Hospital Bicetre AP-HP
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Munich, Saksa, 81667
- Medicover Neuroendokrinologie MVZ
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Aarhaus University Hospital
-
Copenhagen, Tanska
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1083
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
-
Pécs, Unkari, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
-
-
-
-
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
-
Norwich, Yhdistynyt kuningaskunta, NR4 7UQ
- Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
- Churchill Hospital
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago - Medical Center
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60201
- North Shore University Health System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University (IU) Health University Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89511
- Northern Nevada Endocrinology
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Colombia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Physician's East Endocrinology
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadephia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79935
- Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Arthritis Northwest, PLLC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset, 18-80-vuotiaat
- Potilaat, joilla on cHP ≥ 12 kuukautta seulonnan aikaan
- Kaksi parimittausta, joissa lisäkilpirauhashormonin (PTH) ja seerumin kalsiumpitoisuus on joko normaalin alapuolella tai normaalin rajoissa normaalihoidossa
- Kalsitriolihoidon tarve ≥ 0,5 mikrogrammaa päivässä tai alfakalsidolia ≥ 1 mikrogrammaa vuorokaudessa ja täydentävän oraalisen kalsiumin hoidon tarve ≥ 1 000 mg päivässä potilaan ruokavaliosta kalsiumin saannin lisäksi päivän 1 käynnillä
- Optimointijakson onnistunut loppuunsaattaminen perustuu kahteen peräkkäiseen albumiinilla säädetyn seerumin kalsiumin mittaukseen vähintään 1 viikon välein välillä 7,8-9,0 mg/dl ja enintään 25 %:n muutoksella minkään aktiivisen vitamiinin päiväannoksessa D ja suun kautta otettavat kalsiumlisät kahden mittauksen välillä
- Kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) seulonnassa normaalin alarajan sisällä ja 1,5-kertainen normaalin ylärajaan verrattuna; jos kilpirauhassyövän suppressiivisella hoidolla on TSH-tason oltava ≥0,2 mIU/ml ja kilpirauhaslääkityksen tulee olla vakaa vähintään 6 viikkoa ennen hoitoa
Ennen hoidon aloittamista:
- Magnesiumpitoisuus laboratorionormien rajoissa
- 25(OH) D-vitamiinitasot 30-70 ng/ml (75-175 nmol/l)
- eGFR ≥30 ml/min/1,73 m² seulonnan aikana
- Pystyy pistämään päivittäin ihon alle itse tutkimuslääkettä (tai saamaan injektiot suorittavan henkilön) esitäytetyn injektiokynän kautta
- Naispotilaat, jotka eivät ole raskaana tai käyttävät tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan. Hedelmällisessä iässä olevien naisten raskaustestin tulee olla negatiivinen.
- Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen ja allekirjoitetun tietoisen suostumuksen GCP:n mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tai kielimuurit estävät riittävän ymmärryksen tai yhteistyön
- Kliinisesti merkittävät epänormaalit arvot hematologian, kliinisen kemian, koagulaation tai virtsaanalyysin seulonnassa
- Epänormaali valtimopaine seulonnassa, joka määritellään (1) systoliseksi verenpaineeksi < 100 mmHg tai (2) systoliseksi verenpaineeksi > 150 mmHg ja/tai diastoliseksi verenpaineeksi > 100 mmHg.
- Syke levossa alueella 50-100 lyöntiä/minuutti seulonnassa
- Kliinisesti merkittävä poikkeava standardi 12-kytkentäinen EKG, joka viittaa vakavaan sydänsairauteen
- Tunnettu autosomaalisesti hallitseva hypokalsemia tai tunnettu pseudohypoparatyreoosi (heikentynyt vaste PTH:lle)
- Mikä tahansa nykyinen sairaus (muu kuin kilpirauhasen vajaatoiminta), joka saattaa vaikuttaa kalsiumaineenvaihduntaan, kalsiumfosfaatin homeostaasiin tai PTH-tasoihin
- Potilaat, joilla on lisääntynyt osteosarkooman riski
- Nykyiset hallitsemattomat aktiiviset sairausprosessit, jotka voivat vaikuttaa haitallisesti ruoansulatuskanavan imeytymiseen
- Aivojen verisuonionnettomuus 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Aktiivinen hallitsematon pahanlaatuisuus viimeisten 2 vuoden aikana seulonnan aikaan
- Aiemmin jokin muu syöpä kuin kilpirauhassyöpä (paitsi tyvisolu-ihosyöpä tai okasolusyöpä), joka ei ole ollut taudista vapaa vähintään 2 vuoteen seulonnan aikaan
- Akuutti kihti < 2 kuukautta ennen seulontaa
- Riippuu parenteraalisista kalsiuminfuusioista kalsiumin homeostaasin ylläpitämiseksi
- Lääkkeiden, kuten silmukka- ja tiatsididiureettien, raloksifeenihydrokloridin, litiumin, metotreksaatin, sydänglykosidien tai systeemisten kortikosteroidien käyttö 4 viikon sisällä ennen hoidon aloittamista
- Aiempi hoito PTH/lisäkilpirauhashormoniin liittyvillä proteiinin kaltaisilla lääkkeillä, mukaan lukien PTH(1-84) ja PTH(1-34) 3 kuukauden sisällä seulonnasta
- Muiden kalsiumin ja luun aineenvaihduntaan vaikuttavien lääkkeiden käyttö 4 viikon sisällä seulonnasta
- Oraalisten bisfosfonaattien käyttö 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai suonensisäisen bisfosfonaatin käyttö 12 kuukauden sisällä seulonnasta
- Denosumabin käyttö 18 kuukauden sisällä seulonnasta
- Kohtaushäiriö/epilepsia, jossa on ollut kohtauksia 6 kuukauden sisällä seulonnasta
- Aiempi oireinen virtsatiekivi 3 kuukauden sisällä seulonnasta
- Säteilytys luurankoon 2 vuoden sisällä seulonnasta
- Raskaana olevat tai imettävät naispotilaat
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen, jossa potilas sai tutkimuslääkettä tai -laitetta 2 kuukauden sisällä tai 5 kertaa tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi tulee ensin) ennen seulontaa
- Mikä tahansa sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa vaatia hoitoa tai tehdä siitä epätodennäköisen, että tutkittava saa tutkimuksen loppuun kokonaan, tai mikä tahansa tila, joka aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkimushoidosta tai -toimenpiteistä, mukaan lukien hoidetut pahanlaatuiset kasvaimet, jotka todennäköisesti uusiutuvat kokeen arvioitu kesto
- Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä estäisi tutkittavaa suorittamasta osallistumista tai noudattamasta tutkimusaikataulua
- Tunnettu allergia tai yliherkkyys PTH:lle tai jollekin apuaineelle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: eneboparatidi
Aloitusannos 20 mikrogrammaa; Annetaan kerran vuorokaudessa ihonalaisena injektiona
|
Toimitetaan liuoksena (pitoisuus 250 mcg/ml tai 500 mcg/ml) kertakäyttöisissä esitäytetyissä kynissä
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Annetaan kerran vuorokaudessa ihonalaisena injektiona
|
Placebo toimitetaan liuoksena (sisältää eneboparatidin apuaineliuoksen) kertakäyttöisissä esitäytetyissä kynissä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus – ensisijainen päätepiste
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikon hoidon jälkeen potilaiden osuus enoparatidihoitoryhmässä vs. lumelääke:
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyperkalsiuria
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joilla oli lähtötilanteessa hyperkalsiuria ja jotka normalisoivat 24 tunnin virtsan kalsiumin erittymistä (eli saavuttavat <250 mg/24 tuntia naisilla tai <300 mg/24 tuntia miehillä)
|
24 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta HPT-DD-SE - Physical Domain -pistemäärässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta potilaan oireissa, joka on arvioitu keskimääräisellä viikoittaisella HPT-DD-SE fyysisen alueen pistemäärällä enoparatidihoitoryhmässä vs. lumelääkettä
|
24 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta HPT-DD-SE - Cognitive Domain -pistemäärässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Potilaan oireiden muutos lähtötilanteesta mitattuna keskimääräisellä viikoittaisella HPT-DD-SE kognitiivisen domeenin pistemäärällä eneboparatidihoitoryhmässä vs. lumelääkkeeseen
|
24 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta HPT-LIQ - Physical Functioning Domain -pistemäärässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta HPT-LIQ Physical Functioning -alueen pistemäärässä, eneboparatidihoitoryhmässä vs. lumelääke
|
24 viikkoa
|
|
Muutos perustasosta SF-36 Physical Functioning -alipistemäärässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta SF-36:n fyysisen toiminnan alapisteessä eneboparatidihoitoryhmässä vs. lumelääke
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Soraya Allas, MD, Amolyt Pharma
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 15. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 16. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 29. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AZP-3601-CLI-002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .