Utvärdering av säkerheten och effekten av Eneboparatid (AZP-3601) hos patienter med kronisk hypoparatyreos (CALYPSO)
25 september 2025 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3 multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Eneboparatid (AZP-3601), en paratyreoideahormonreceptoragonist, hos patienter med kronisk hypoparatyreos (CALYPSO)
Denna studie undersöker säkerheten och effekten av eneboparatid (AZP-3601) hos patienter med kronisk hypoparatyreos (cHP).
Under de första 24 veckorna av studien kommer deltagarna att randomiseras för att få eneboparatid eller placebo. Studiebehandlingen är förblindad: patienter och läkare kommer inte att veta vilken grupp varje patient har randomiserats till. Alla patienter kommer att börja med en fast dos av studiebehandling (eneboparatid eller placebo), administrerad subkutant med en förfylld penna. Studiebehandlingen kommer att titreras individuellt.
Efter slutförandet av de första 24 veckorna kommer patienterna att behandlas i den öppna förlängningsdelen av studien i 28 veckor. Under denna fas kommer alla patienter (inklusive patienter som var i placebogruppen) att få eneboparatid.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
165
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhaus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13385
- Hopital de la Conception-APHM
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
-
Paris, Frankrike, 94275
- Hospital Bicetre AP-HP
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90502
- Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80113
- Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University of Chicago - Medical Center
-
Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60201
- North Shore University Health System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University (IU) Health University Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Förenta staterna, 89511
- Northern Nevada Endocrinology
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Colombia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- Physician's East Endocrinology
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children's Hospital of Philadephia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Förenta staterna, 79935
- Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Arthritis Northwest, PLLC
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
-
Florence, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
-
Pisa, Italien, 56124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
-
Roma, Italien, 00128
- Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
-
-
-
-
-
Chiba, Japan
- Teikyo University Chiba Medical Center
-
Kanazawa, Japan
- Kanazawa University Hospital
-
Osaka, Japan
- Osaka Metropolital University Hospital
-
Osaka, Japan
- Osaka City Hospital
-
Tokushima, Japan
- Tokushima University Hospital
-
Tottori, Japan
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4G2
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
- Bone Research and Education Center
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna, 2333
- Leiden University Medical Center
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
- Eramus MC - University Medical Center
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-688
- Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
-
Lodz, Polen, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
-
Warsaw, Polen, 00189
- Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1500-650
- Hospital da Luz Lisboa
-
Porto, Portugal, 4434-502
- Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Pamplona, Spanien, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
-
Norwich, Storbritannien, NR4 7UQ
- Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
-
Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
- Churchill Hospital
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Munich, Tyskland, 81667
- Medicover Neuroendokrinologie MVZ
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1083
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
-
Pécs, Ungern, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar och kvinnor, 18-80 år
- Patienter med CHP i ≥12 månader vid tidpunkten för screening
- Två parade mätningar av att visa lågt bisköldkörtelhormon (PTH) och serumkalcium antingen under det normala eller inom det normala under standardvård
- Krav på terapi med kalcitriol ≥0,5 mcg per dag eller alfakalcidol ≥1 mcg per dag, och krav på kompletterande oral kalciumbehandling ≥1 000 mg per dag utöver patientens kalciumintag i kosten vid dag 1 besök
- Framgångsrikt slutförande av optimeringsperioden baserat på två på varandra följande mätningar av albuminjusterat serumkalcium med minst 1 veckas mellanrum inom intervallet 7,8 till 9,0 mg/dL och med högst 25 % förändring i den dagliga dosen av något aktivt vitamin D och orala kalciumtillskott mellan de två mätningarna
- Sköldkörtelstimulerande hormon (TSH) inom den nedre normalgränsen och 1,5 gånger den övre normalgränsen vid screening; om undertryckande terapi för en historia av sköldkörtelcancer måste TSH-nivån vara ≥0,2 mIU/ml och sköldkörtelläkemedlet bör vara stabilt i minst 6 veckor före behandling
Innan behandlingen påbörjas:
- Magnesiumnivå inom laboratoriets normala gränser
- 25(OH) vitamin D-nivåer på 30-70 ng/ml (75-175 nmol/L)
- eGFR ≥30 ml/min/1,73 m² under screening
- Kunna utföra dagliga subkutana självinjektioner av studieläkemedlet (eller ha en utsedd person att utföra injektioner) via en förfylld injektionspenna
- Kvinnliga patienter som inte är fertila eller använder en effektiv preventivmetod under hela studien. Kvinnor i fertil ålder bör ha ett negativt graviditetstest.
- Kan och vill ge skriftligt och undertecknat informerat samtycke i enlighet med GCP
Exklusions kriterier:
- Mental oförmåga, ovilja eller språkbarriärer som hindrar adekvat förståelse eller samarbete
- Kliniskt signifikanta onormala värden vid screening för hematologi, klinisk kemi, koagulation eller urinanalys
- Onormalt artärtryck vid screening, definierat som (1) systoliskt blodtryck <100 mmHg, eller (2) systoliskt blodtryck >150 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck >100 mmHg.
- Puls i vila utanför intervallet 50-100 slag/minut vid screening
- Kliniskt signifikant onormal standard 12-avledningselektrokardiogram som tyder på allvarlig hjärtsjukdom
- Känd historia av autosomal-dominant hypokalcemi eller känd pseudohypoparatyreos (försämrad känslighet för PTH)
- Alla aktuella sjukdomar (förutom hypoparatyreos) som kan påverka kalciummetabolismen, kalciumfosfathomeostas eller PTH-nivåer
- Patienter med ökad risk för osteosarkom
- Aktuella okontrollerade aktiva sjukdomsprocesser som kan påverka gastrointestinal absorption negativt
- Historik av cerebrovaskulär olycka inom 6 månader före screening
- Historik av aktiv okontrollerad malignitet under de senaste 2 åren vid tidpunkten för screening
- Historik av annan cancer än sköldkörtelcancer (förutom basalcellshudcancer eller skivepitelcancer) som inte har varit sjukdomsfri under en period på minst 2 år vid tidpunkten för screening
- Akut gikt <2 månader före screening
- Beroende på parenterala kalciuminfusioner för att upprätthålla kalciumhomeostas
- Användning av läkemedel som loop- och tiaziddiuretika, raloxifenhydroklorid, litium, metotrexat, hjärtglykosider eller systemiska kortikosteroider inom 4 veckor före behandlingsstart
- Tidigare behandling med PTH/paratyreoideahormonrelaterade proteinliknande läkemedel, inklusive PTH(1-84) och PTH(1-34) inom 3 månader efter screening
- Användning av andra läkemedel som är kända för att påverka kalcium- och benmetabolismen inom 4 veckor efter screening
- Användning av orala bisfosfonater inom 6 månader efter screening eller intravenösa bisfosfonater inom 12 månader efter screening
- Användning av denosumab inom 18 månader efter screening
- Anfallsstörning/epilepsi med anamnes på ett anfall inom 6 månader efter screening
- Historik av symtomatiska urinvägsstenar inom 3 månader efter screening
- Bestrålning till skelettet inom 2 år efter screening
- Gravida eller ammande kvinnliga patienter
- Deltagande i någon annan interventionsstudie där patienten fick ett prövningsläkemedel eller apparat inom 2 månader eller inom 5 gånger halveringstiden för prövningsläkemedlet (beroende på vilket som inträffar först) före screening
- Varje sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan kräva behandling eller göra att försökspersonen sannolikt inte kommer att fullfölja prövningen helt, eller något tillstånd som utgör en överdriven risk från studiebehandlingen eller -procedurerna, inklusive behandlade maligniteter som sannolikt kommer att återkomma inom den ungefärliga varaktigheten av rättegången
- Alla andra skäl som enligt utredarens åsikt skulle hindra försökspersonen från att slutföra deltagandet eller följa provschemat
- Känd allergi eller känslighet mot PTH eller något av hjälpämnena
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: eneboparatid
Startdos på 20 mcg; Administreras en gång dagligen genom subkutan injektion
|
Levereras som en lösning (koncentration av 250 mcg/ml eller 500 mcg/ml) i förfyllda pennor för engångsbruk
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Administreras en gång dagligen genom subkutan injektion
|
Placebo tillhandahålls som en lösning (innehåller hjälpämneslösningen för eneboparatid) i förfyllda injektionspennor för engångsbruk
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektivitet - Primär slutpunkt
Tidsram: 24 veckor
|
Efter 24 veckors behandling var andelen patienter i eneboparatidbehandlingsgruppen jämfört med placebo:
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hyperkalciuri
Tidsram: 24 veckor
|
Andel patienter som hade hyperkalciuri vid baslinjen och normaliserat 24-timmars urinkalciumutsöndring (dvs uppnå <250 mg/24 timmar för kvinnor eller <300 mg/24 timmar för män)
|
24 veckor
|
|
Ändring från baslinjen i HPT-DD-SE - Physical Domain-poäng
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring från baslinjen i patientens symtom, bedömd av den genomsnittliga veckovisa HPT-DD-SE fysiska domänpoängen i eneboparatid-behandlingsgruppen jämfört med placebo
|
24 veckor
|
|
Ändring från baslinjen i HPT-DD-SE - Cognitive Domain-poäng
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring från baslinjen i patientens symtom, bedömd av den genomsnittliga veckovisa HPT-DD-SE kognitiva domänpoängen i eneboparatid-behandlingsgruppen jämfört med placebo
|
24 veckor
|
|
Ändring från baslinjen i HPT-LIQ - Physical Functioning Domain-poängen
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring från baslinjen i HPT-LIQ Physical Functioning-domänpoäng, i eneboparatid-behandlingsgruppen jämfört med placebo
|
24 veckor
|
|
Ändring från baslinjen i SF-36 Physical Functioning subpoäng
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring från baslinjen i SF-36 fysiskt fungerande subpoäng i eneboparatidbehandlingsgruppen jämfört med placebo
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Soraya Allas, MD, Amolyt Pharma
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 juni 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
15 november 2024
Avslutad studie (Beräknad)
16 juni 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 mars 2023
Första postat (Faktisk)
21 mars 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
29 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 september 2025
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AZP-3601-CLI-002
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .