Avaliação da Segurança e Eficácia da Eneboparatida (AZP-3601) em Pacientes com Hipoparatireoidismo Crônico (CALYPSO)
25 de setembro de 2025 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo duplo-cego, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança da eneboparatida (AZP-3601), um agonista do receptor do hormônio da paratireoide, em pacientes com hipoparatireoidismo crônico (CALYPSO)
Este estudo está investigando a segurança e eficácia da eneboparatida (AZP-3601) em pacientes com hipoparatireoidismo crônico (cHP).
Durante as primeiras 24 semanas do estudo, os participantes serão randomizados para receber eneboparatida ou placebo. O tratamento do estudo é cego: pacientes e médicos não saberão para qual grupo cada paciente foi randomizado. Todos os pacientes começarão com uma dose fixa do tratamento do estudo (eneboparatida ou placebo), administrado por via subcutânea com uma caneta pré-cheia. O tratamento do estudo será titulado individualmente.
Após a conclusão das primeiras 24 semanas, os pacientes serão tratados na parte de extensão aberta do estudo por 28 semanas. Durante esta fase, todos os pacientes (incluindo os pacientes do grupo placebo) receberão eneboparatida.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
165
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Dresden, Alemanha, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Munich, Alemanha, 81667
- Medicover Neuroendokrinologie MVZ
-
Würzburg, Alemanha, 97080
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
-
-
-
-
-
Québec, Canadá, G1V 4G2
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
- Bone Research and Education Center
-
-
-
-
-
Aarhus, Dinamarca, 8200
- Aarhaus University Hospital
-
Copenhagen, Dinamarca
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanha, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña
-
Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Pamplona, Espanha, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
Seville, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago - Medical Center
-
Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
- North Shore University Health System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University (IU) Health University Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Estados Unidos, 89511
- Northern Nevada Endocrinology
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Colombia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Physician's East Endocrinology
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadephia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Estados Unidos, 79935
- Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Arthritis Northwest, PLLC
-
-
-
-
-
Marseille, França, 13385
- Hopital de la Conception-APHM
-
Nantes, França, 44093
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
-
Paris, França, 94275
- Hospital Bicetre AP-HP
-
-
-
-
-
Leiden, Holanda, 2333
- Leiden University Medical Center
-
Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Eramus MC - University Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria, 1083
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
-
Pécs, Hungria, 7624
- Pécsi Tudományegyetem
-
-
-
-
-
Bologna, Itália, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
-
Florence, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Itália, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
-
Pisa, Itália, 56124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
-
Roma, Itália, 00128
- Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
-
-
-
-
-
Chiba, Japão
- Teikyo University Chiba Medical Center
-
Kanazawa, Japão
- Kanazawa University Hospital
-
Osaka, Japão
- Osaka Metropolital University Hospital
-
Osaka, Japão
- Osaka City Hospital
-
Tokushima, Japão
- Tokushima University Hospital
-
Tottori, Japão
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polônia, 30-688
- Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
-
Lodz, Polônia, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
-
Warsaw, Polônia, 00189
- Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1500-650
- Hospital da Luz Lisboa
-
Porto, Portugal, 4434-502
- Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
-
-
-
-
-
Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
-
Norwich, Reino Unido, NR4 7UQ
- Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
-
Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
- Churchill Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres, de 18 a 80 anos
- Pacientes com cHP por ≥12 meses no momento da triagem
- Duas medições pareadas mostrando baixo nível de hormônio da paratireoide (PTH) e cálcio sérico abaixo do normal ou dentro do normal sob o padrão de atendimento
- Necessidade de terapia com calcitriol ≥0,5 mcg por dia ou alfacalcidol ≥1 mcg por dia e necessidade de tratamento suplementar de cálcio oral ≥1000 mg por dia além da ingestão dietética de cálcio do paciente na consulta do Dia 1
- Conclusão bem-sucedida do período de otimização com base em duas medições consecutivas de cálcio sérico ajustado por albumina com pelo menos 1 semana de intervalo dentro da faixa de 7,8 a 9,0 mg/dL e com não mais de 25% de alteração na dose diária de qualquer uma das vitaminas ativas D e suplementos orais de cálcio entre as duas medições
- Hormônio estimulante da tireoide (TSH) dentro do limite inferior do normal e 1,5 vezes do limite superior do normal na triagem; se estiver em terapia supressiva para história de câncer de tireoide, o nível de TSH deve ser ≥0,2 mIU/mL e a medicação para tireoide deve estar estável por pelo menos 6 semanas antes do tratamento
Antes do início do tratamento:
- Nível de magnésio dentro dos limites normais de laboratório
- Níveis de 25(OH) vitamina D de 30-70 ng/mL (75-175 nmol/L)
- eGFR ≥30 mL/min/1,73m² durante a triagem
- Capaz de realizar autoinjeções subcutâneas diárias do medicamento do estudo (ou ter um designado para realizar as injeções) por meio de uma caneta de injeção pré-cheia
- Pacientes do sexo feminino sem potencial para engravidar ou usando um método contraceptivo eficaz durante todo o estudo. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo.
- Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito e assinado de acordo com o GCP
Critério de exclusão:
- Incapacidade mental, falta de vontade ou barreiras linguísticas que impedem a compreensão ou cooperação adequada
- Valores anormais clinicamente significativos na triagem para hematologia, química clínica, coagulação ou urinálise
- Pressão arterial anormal na triagem, definida como (1) pressão arterial sistólica <100 mmHg, ou (2) pressão arterial sistólica >150 mmHg e/ou pressão arterial diastólica >100 mmHg.
- Frequência cardíaca em repouso fora da faixa de 50-100 batimentos/minuto na triagem
- Eletrocardiograma padrão de 12 derivações anormal clinicamente significativo indicativo de doença cardíaca grave
- História conhecida de hipocalcemia autossômica dominante ou pseudo-hipoparatireoidismo conhecido (responsividade prejudicada ao PTH)
- Qualquer doença atual (exceto hipoparatireoidismo) que possa afetar o metabolismo do cálcio, a homeostase do fosfato de cálcio ou os níveis de PTH
- Pacientes com risco aumentado de osteossarcoma
- Processos de doença ativos descontrolados atuais que podem afetar adversamente a absorção gastrointestinal
- Histórico de acidente vascular cerebral nos 6 meses anteriores à triagem
- História de malignidade ativa não controlada nos últimos 2 anos no momento da triagem
- História de qualquer outro câncer que não seja câncer de tireoide (exceto câncer de pele basocelular ou câncer de pele espinocelular) que não esteja livre de doença por um período de pelo menos 2 anos no momento da triagem
- Gota aguda <2 meses antes da triagem
- Dependente de infusões parenterais de cálcio para manter a homeostase do cálcio
- Uso de medicamentos como diuréticos de alça e tiazídicos, cloridrato de raloxifeno, lítio, metotrexato, glicosídeos cardíacos ou corticosteroides sistêmicos nas 4 semanas anteriores ao início do tratamento
- Tratamento anterior com PTH/medicamentos semelhantes a proteínas relacionadas ao hormônio da paratireoide, incluindo PTH(1-84) e PTH(1-34) dentro de 3 meses após a triagem
- Uso de outros medicamentos conhecidos por influenciar o cálcio e o metabolismo ósseo dentro de 4 semanas após a triagem
- Uso de bisfosfonatos orais dentro de 6 meses após a triagem ou bisfosfonato intravenoso dentro de 12 meses após a triagem
- Uso de denosumabe dentro de 18 meses após a triagem
- Distúrbio convulsivo/epilepsia com história de convulsão dentro de 6 meses após a triagem
- História de cálculos sintomáticos do trato urinário dentro de 3 meses após a triagem
- Irradiação para o esqueleto dentro de 2 anos após a triagem
- Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando
- Participação em qualquer outro estudo intervencional no qual o paciente recebeu um medicamento ou dispositivo em investigação em 2 meses ou em 5 vezes a meia-vida do medicamento em investigação (o que ocorrer primeiro) antes da triagem
- Qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa exigir tratamento ou tornar improvável que o sujeito conclua totalmente o estudo, ou qualquer condição que apresente risco indevido do tratamento ou procedimentos do estudo, incluindo malignidades tratadas com probabilidade de recorrência dentro de a duração aproximada do julgamento
- Qualquer outro motivo que, na opinião do investigador, impeça o sujeito de concluir a participação ou seguir o cronograma do estudo
- Alergia ou sensibilidade conhecida ao PTH ou a qualquer um dos excipientes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: eneboparatida
Dose inicial de 20 mcg; Administrado uma vez ao dia por injeção subcutânea
|
Fornecido como uma solução (concentração de 250 mcg/mL ou 500 mcg/mL) em canetas pré-cheias para uso em um único paciente
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Administrado uma vez ao dia por injeção subcutânea
|
O placebo é fornecido como uma solução (contendo a solução excipiente para eneboparatida) em canetas pré-cheias de uso único
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eficácia - Ponto Final Primário
Prazo: 24 semanas
|
Após 24 semanas de tratamento, a proporção de pacientes no grupo de tratamento com eneboparatida vs. placebo:
|
24 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Hipercalciúria
Prazo: 24 semanas
|
Proporção de pacientes que apresentavam hipercalciúria no início do estudo e normalizaram o nível de excreção urinária de cálcio em 24 horas (isto é, atingiram <250 mg/24 horas para mulheres ou <300 mg/24 horas para homens)
|
24 semanas
|
|
Mudança da linha de base no escore HPT-DD-SE - Domínio Físico
Prazo: 24 semanas
|
Mudança da linha de base nos sintomas do paciente, conforme avaliado pela pontuação semanal média do domínio físico HPT-DD-SE no grupo de tratamento com eneboparatida versus placebo
|
24 semanas
|
|
Mudança da linha de base no escore HPT-DD-SE - Domínio Cognitivo
Prazo: 24 semanas
|
Mudança da linha de base nos sintomas do paciente, conforme avaliado pela pontuação semanal média do domínio cognitivo HPT-DD-SE no grupo de tratamento com eneboparatida versus placebo
|
24 semanas
|
|
Mudança da linha de base na pontuação do HPT-LIQ - Domínio de Funcionamento Físico
Prazo: 24 semanas
|
Alteração da linha de base na pontuação do domínio Funcionamento físico do HPT-LIQ, no grupo de tratamento com eneboparatida versus placebo
|
24 semanas
|
|
Mudança da linha de base na subpontuação de Funcionamento Físico SF-36
Prazo: 24 semanas
|
Mudança da linha de base na subpontuação de Funcionamento Físico SF-36 no grupo de tratamento com eneboparatida vs. placebo
|
24 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Soraya Allas, MD, Amolyt Pharma
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de junho de 2023
Conclusão Primária (Real)
15 de novembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
16 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
21 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
29 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AZP-3601-CLI-002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .