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Eneboparatide (AZP-3601) 在慢性甲状旁腺功能减退症患者中的安全性和有效性评价 (CALYPSO)

2024年5月10日 更新者：Amolyt Pharma

一项评估 Eneboparatide (AZP-3601)（一种甲状旁腺激素受体激动剂）在慢性甲状旁腺功能减退症 (CALYPSO) 患者中的疗效和安全性的多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究

本研究旨在调查恩波帕肽 (AZP-3601) 在慢性甲状旁腺功能减退症 (cHP) 患者中的安全性和有效性。

在试验的前 24 周内，参与者将被随机分配接受恩波帕肽或安慰剂。 研究治疗是设盲的：患者和医生将不知道每个患者被随机分配到哪一组。 所有患者都将开始接受固定剂量的研究治疗（恩波帕肽或安慰剂），使用预充笔进行皮下给药。 研究治疗药物将单独滴定。

完成前 24 周后，患者将在研究的开放标签扩展部分接受为期 28 周的治疗。 在此阶段，所有患者（包括安慰剂组患者）都将接受依波帕肽治疗。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

165

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aarhus、丹麦、8200
        • Aarhaus University Hospital
      • Copenhagen、丹麦
        • Rigshospitalet
  • 加拿大
      • Québec、加拿大、G1V 4G2
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Newfoundland and Labrador
      • Saint John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
        • Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、加拿大、L6M 1M1
        • Bone Research and Education Center
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Semmelweis Egyetem Belgyogyaszati es Hematologiai Klinika
      • Pécs、匈牙利、7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • 德国
      • Dresden、德国、01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Munich、德国、81667
        • Medicover Neuroendokrinologie MVZ
      • Würzburg、德国、97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
      • Firenze、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Pisa、意大利、56124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
      • Roma、意大利、00128
        • Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
  • 法国
      • Marseille、法国、13385
        • Hopital de la Conception-APHM
      • Nantes、法国、44093
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
      • Paris、法国、94275
        • Hospital Bicetre AP-HP
  • 波兰
      • Kraków、波兰、30-688
        • Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
      • Warsaw、波兰、00189
        • Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
      • Łódź、波兰、93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
  • 美国
    • California
      • Torrance、California、美国、90502
        • Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80113
        • Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago - Medical Center
      • Evanston、Illinois、美国、60201
        • North Shore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University (IU) Health University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Reno、Nevada、美国、89511
        • Northern Nevada Endocrinology
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Colombia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Physician's East Endocrinology
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadephia
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • El Paso、Texas、美国、79935
        • Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Arthritis Northwest, PLLC
  • 英国
      • Leicester、英国、LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester Nhs Trust
      • Norwich、英国、NR4 7UQ
        • Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
      • Oxford、英国、OX3 7LE
        • Churchill Hospital
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333
        • Leiden University Medical Center
      • Rotterdam、荷兰、3015 GD
        • Eramus MC - University Medical Center
  • 葡萄牙
      • Lisboa、葡萄牙、1500-650
        • Hospital da Luz Lisboa
      • Porto、葡萄牙、4434-502
        • Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Coruña、西班牙、15006
        • Complejo Hospitalario Universitario de A Coruna
      • Pamplona、西班牙、31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 男性和女性，18-80 岁
  2. 筛选时患有 cHP ≥ 12 个月的患者
  3. 在护理标准下显示低甲状旁腺激素 (PTH) 和血清钙低于正常或在正常范围内的两项配对测量
  4. 骨化三醇每天≥0.5 mcg 或α骨化醇每天≥1 mcg 治疗的要求，以及补充口服钙治疗的要求每天 ≥ 1000 mg 超过患者在第 1 天就诊时的膳食钙摄入量
  5. 基于至少间隔 1 周的连续两次白蛋白校正血清钙测量值在 7.8 至 9.0 mg/dL 范围内且任何活性维生素日剂量变化不超过 25% 的优化期成功完成D、两次测量之间口服钙补充剂
  6. 筛选时促甲状腺激素 (TSH) 在正常下限和正常上限的 1.5 倍内；如果对甲状腺癌病史进行抑制治疗，TSH 水平必须≥0.2 mIU/mL，治疗前甲状腺药物治疗应稳定至少 6 周

  7. 治疗开始前：

    • 实验室正常范围内的镁水平
    • 25(OH) 维生素 D 水平为 30-70 ng/mL (75-175 nmol/L)
  8. eGFR ≥30 mL/min/1.73m² 放映期间
  9. 能够通过预装注射笔每天自行皮下注射研究药物（或由指定人员进行注射）
  10. 无生育能力或在整个研究期间使用有效避孕方法的女性患者。 有生育能力的女性妊娠试验应该呈阴性。
  11. 能够并愿意根据 GCP 提供书面和签署的知情同意书

排除标准：

  1. 精神上无行为能力、不愿意或语言障碍妨碍充分理解或合作
  2. 在筛查血液学、临床化学、凝血或尿液分析时具有临床意义的异常值
  3. 筛选时动脉压异常，定义为 (1) 收缩压 <100 mmHg，或 (2) 收缩压 >150 mmHg，和/或舒张压 >100 mmHg。
  4. 筛选时静息心率超出 50-100 次/分钟的范围
  5. 具有临床意义的异常标准 12 导联心电图指示严重心脏病
  6. 已知的常染色体显性遗传性低钙血症病史或已知的假性甲状旁腺功能减退症（对 PTH 的反应性受损）
  7. 任何可能影响钙代谢、磷酸钙稳态或 PTH 水平的当前疾病（甲状旁腺功能减退症除外）
  8. 骨肉瘤风险增加的患者
  9. 目前不受控制的活动性疾病过程可能对胃肠道吸收产生不利影响
  10. 筛选前6个月内有脑血管意外史
  11. 筛查时过去 2 年有未控制的活动性恶性肿瘤病史
  12. 除甲状腺癌（基底细胞皮肤癌或鳞状细胞皮肤癌除外）以外的任何其他癌症的病史，并且在筛选时至少 2 年未无疾病
  13. 筛选前 <2 个月的急性痛风
  14. 依赖肠外钙输注来维持钙稳态
  15. 开始治疗前 4 周内使用过药物，例如袢利尿剂和噻嗪类利尿剂、盐酸雷洛昔芬、锂盐、甲氨蝶呤、强心苷或全身性皮质类固醇
  16. 筛选前 3 个月内使用 PTH/甲状旁腺激素相关蛋白样药物治疗，包括 PTH(1-84) 和 PTH(1-34)
  17. 在筛选后 4 周内使用已知会影响钙和骨代谢的其他药物
  18. 筛选后 6 个月内使用口服双膦酸盐或筛选后 12 个月内静脉注射双膦酸盐
  19. 筛选后 18 个月内使用狄诺塞麦
  20. 筛选后 6 个月内有癫痫发作史的癫痫症/癫痫
  21. 筛选后 3 个月内有症状性尿路结石病史
  22. 筛选后 2 年内对骨骼的辐照
  23. 怀孕或哺乳期女性患者
  24. 参与任何其他干预性研究，其中患者在筛选前 2 个月内或在研究药物半衰期的 5 倍（以先到者为准）内接受研究药物或设备
  25. 研究者认为可能需要治疗或使受试者不太可能完全完成试验的任何疾病或病症，或研究治疗或程序带来不当风险的任何病症，包括可能在治疗期间复发的恶性肿瘤审判的大致持续时间
  26. 研究者认为会阻止受试者完成参与或遵循试验时间表的任何其他原因
  27. 已知对 PTH 或任何赋形剂过敏或敏感

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依波肽
起始剂量为 20 mcg；每天皮下注射一次
组合产品：依波肽
作为溶液（浓度为 250 mcg/mL 或 500 mcg/mL）在单个患者使用的预装笔中提供
其他名称：
  • AZP-3601
安慰剂比较：安慰剂
每天皮下注射一次
组合产品：安慰剂
安慰剂以单个患者使用的预装笔中的溶液（包含恩波帕肽的赋形剂溶液）的形式提供

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
疗效 - 主要终点
大体时间：24周

治疗 24 周后，恩波帕肽治疗组与安慰剂组的患者比例：

  • 实现完全独立于活性维生素 D；
  • 实现独立于治疗剂量的口服钙（即 服用口服元素钙补充剂≤600 毫克/天）；和
  • 白蛋白调整后的血清钙在正常范围内（8.3 至 10.6 mg/dL）。
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
高钙尿症
大体时间：24周
基线时患有高钙尿症且 24 小时尿钙排泄水平正常化（即，女性达到 <250 mg/24 小时或男性达到 <300 mg/24 小时）的患者比例
24周
HPT-DD-SE - 物理域分数相对于基线的变化
大体时间：24周
患者症状相对于基线的变化，根据恩波帕肽治疗组与安慰剂组每周平均 HPT-DD-SE 物理领域评分进行评估
24周
HPT-DD-SE - 认知领域得分相对于基线的变化
大体时间：24周
患者症状相对于基线的变化，根据恩波帕肽治疗组与安慰剂组的平均每周 HPT-DD-SE 认知领域评分进行评估
24周
HPT-LIQ - 身体机能领域得分相对于基线的变化
大体时间：24周
恩波帕肽治疗组与安慰剂组 HPT-LIQ 身体功能领域评分相对于基线的变化
24周
SF-36 身体机能子分数相对于基线的变化
大体时间：24周
与安慰剂相比，恩波帕肽治疗组 SF-36 身体机能子评分相对于基线的变化
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amolyt Pharma

调查人员

  • 研究主任：Soraya Allas, MD、Amolyt Pharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年6月7日

初级完成 (估计的)

2024年11月1日

研究完成 (估计的)

2025年6月1日

研究注册日期

首次提交

2023年3月9日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月9日

首次发布 (实际的)

2023年3月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月10日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AZP-3601-CLI-002

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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赞助者和合作者

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