Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Eneboparatid (AZP-3601) hos patienter med kronisk hypoparathyroidisme (CALYPSO)

25. september 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3 multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Eneboparatid (AZP-3601), en parathyroid hormonreceptoragonist, hos patienter med kronisk hypoparathyroidisme (CALYPSO)

Denne undersøgelse undersøger sikkerheden og effektiviteten af ​​eneboparatid (AZP-3601) hos patienter med kronisk hypoparathyroidisme (cHP).

I løbet af de første 24 uger af forsøget vil deltagerne blive randomiseret til at modtage eneboparatid eller placebo. Studiebehandlingen er blændet: Patienter og læger vil ikke vide, hvilken gruppe hver patient er blevet randomiseret til. Alle patienter vil starte med en fast dosis af undersøgelsesbehandling (eneboparatid eller placebo), indgivet subkutant med en fyldt pen. Studiebehandlingen vil blive titreret individuelt.

Efter afslutning af de første 24 uger vil patienterne blive behandlet i den åbne forlængelsesdel af undersøgelsen i 28 uger. I denne fase vil alle patienter (inklusive patienter, der var i placebogruppen) modtage eneboparatid.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

165

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Center
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhaus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • University Hospitals Of Leicester Nhs Trust
      • Norwich, Det Forenede Kongerige, NR4 7UQ
        • Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago - Medical Center
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • North Shore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University (IU) Health University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89511
        • Northern Nevada Endocrinology
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Colombia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Physician's East Endocrinology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadephia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79935
        • Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Arthritis Northwest, PLLC
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hopital de la Conception-APHM
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
      • Paris, Frankrig, 94275
        • Hospital Bicetre AP-HP
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333
        • Leiden University Medical Center
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Eramus MC - University Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Pisa, Italien, 56124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
      • Roma, Italien, 00128
        • Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Teikyo University Chiba Medical Center
      • Kanazawa, Japan
        • Kanazawa University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolital University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka City Hospital
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
      • Tottori, Japan
        • Tottori University Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-688
        • Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
      • Warsaw, Polen, 00189
        • Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1500-650
        • Hospital da Luz Lisboa
      • Porto, Portugal, 4434-502
        • Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Munich, Tyskland, 81667
        • Medicover Neuroendokrinologie MVZ
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og tæver, 18-80 år
  2. Patienter med chHP i ≥12 måneder på screeningstidspunktet
  3. To parrede målinger af at vise lavt parathyreoideahormon (PTH) og serumkalcium enten under normal eller inden for normal under standardbehandling
  4. Krav til behandling med calcitriol ≥0,5 mcg pr. dag eller alphacalcidol ≥1 mcg pr. dag og krav om supplerende oral calciumbehandling ≥1000 mg pr. dag ud over patientens diætcalciumindtag på dag 1 besøg
  5. Succesfuld afslutning af optimeringsperioden baseret på to på hinanden følgende målinger af albuminjusteret serumcalcium med mindst 1 uges mellemrum inden for intervallet 7,8 til 9,0 mg/dL og med ikke mere end 25 % af ændringen i den daglige dosis af et aktivt vitamin D og orale calciumtilskud mellem de to målinger
  6. Skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH) inden for den nedre grænse for normal og 1,5 gange af den øvre grænse for normal ved screening; hvis undertrykkende behandling for en historie med kræft i skjoldbruskkirtlen, skal TSH-niveauet være ≥0,2 mIU/ml, og thyreoideamedicin skal være stabil i mindst 6 uger før behandling

  7. Inden behandlingsstart:

    • Magnesiumniveau inden for laboratoriets normale grænser
    • 25(OH) vitamin D-niveauer på 30-70 ng/ml (75-175 nmol/L)
  8. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m² under screeningen
  9. I stand til at udføre daglige subkutane selvinjektioner af undersøgelseslægemidlet (eller have en udpeget til at udføre injektioner) via en fyldt injektionspen
  10. Kvindelige patienter i ikke-fertil alder eller bruger en effektiv præventionsmetode gennem hele undersøgelsen. Kvinder i den fødedygtige alder bør have en negativ graviditetstest.
  11. Kan og er villig til at give skriftligt og underskrevet informeret samtykke i overensstemmelse med GCP

Ekskluderingskriterier:

  1. Psykisk invaliditet, uvilje eller sprogbarrierer udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde
  2. Klinisk signifikante abnorme værdier ved screening for hæmatologi, klinisk kemi, koagulation eller urinanalyse
  3. Unormalt arterielt tryk ved screening, defineret som (1) systolisk blodtryk <100 mmHg eller (2) systolisk blodtryk >150 mmHg og/eller diastolisk blodtryk >100 mmHg.
  4. Hjertefrekvens i hvile uden for området 50-100 slag/minut ved screening
  5. Klinisk signifikant abnorm standard 12-aflednings elektrokardiogram, der indikerer alvorlig hjertesygdom
  6. Kendt historie med autosomal-dominant hypocalcæmi eller kendt pseudohypoparathyroidisme (forringet respons på PTH)
  7. Enhver aktuel sygdom (bortset fra hypoparathyroidisme), der kan påvirke calciummetabolisme, calciumphosphat-homeostase eller PTH-niveauer
  8. Patienter med øget risiko for osteosarkom
  9. Aktuelle ukontrollerede aktive sygdomsprocesser, der kan påvirke gastrointestinal absorption negativt
  10. Anamnese med cerebrovaskulær ulykke inden for 6 måneder før screening
  11. Anamnese med aktiv ukontrolleret malignitet over de seneste 2 år på tidspunktet for screening
  12. Anamnese med andre kræftformer end skjoldbruskkirtelkræft (undtagen basalcellehudkræft eller planocellulær hudkræft), som ikke har været sygdomsfri i en periode på mindst 2 år på screeningstidspunktet
  13. Akut gigt <2 måneder før screening
  14. Afhængig af parenterale calciuminfusioner for at opretholde calciumhomeostase
  15. Brug af medicin såsom loop- og thiaziddiuretika, raloxifenhydrochlorid, lithium, methotrexat, hjerteglykosider eller systemiske kortikosteroider inden for 4 uger før behandlingsstart
  16. Tidligere behandling med PTH/biskjoldbruskkirtelhormon-relaterede proteinlignende lægemidler, herunder PTH(1-84) og PTH(1-34) inden for 3 måneder efter screening
  17. Brug af andre lægemidler, der vides at påvirke calcium- og knoglemetabolismen inden for 4 uger efter screening
  18. Brug af orale bisfosfonater inden for 6 måneder efter screening eller intravenøse bisfosfonater inden for 12 måneder efter screening
  19. Brug af denosumab inden for 18 måneder efter screening
  20. Anfaldsforstyrrelse/epilepsi med anfald inden for 6 måneder efter screening
  21. Anamnese med symptomatisk urinvejssten inden for 3 måneder efter screening
  22. Bestråling til skelettet inden for 2 år efter screening
  23. Gravide eller ammende kvindelige patienter
  24. Deltagelse i enhver anden interventionsundersøgelse, hvor patienten modtog et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 2 måneder eller inden for 5 gange halveringstiden af ​​forsøgslægemidlet (alt efter hvad der kommer først) før screening
  25. Enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan kræve behandling eller gøre forsøgspersonen usandsynligt at fuldføre forsøget, eller enhver tilstand, der udgør en unødig risiko fra undersøgelsesbehandlingen eller -procedurerne, herunder behandlede maligniteter, der sandsynligvis vil gentage sig inden for den omtrentlige varighed af forsøget
  26. Enhver anden grund, som efter efterforskerens mening ville forhindre forsøgspersonen i at fuldføre deltagelse eller følge forsøgsplanen
  27. Kendt allergi eller følsomhed over for PTH eller et eller flere af hjælpestofferne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: eneboparatid
Startdosis på 20 mcg; Indgives en gang dagligt ved subkutan injektion
Kombinationsprodukt: eneboparatid
Leveres som en opløsning (koncentration på 250 mcg/mL eller 500 mcg/mL) i fyldte penne til engangsbrug
Andre navne:
  • AZP-3601
Placebo komparator: Placebo
Indgives en gang dagligt ved subkutan injektion
Kombinationsprodukt: Placebo
Placebo leveres som en opløsning (indeholder hjælpestofopløsningen til eneboparatid) i fyldte penne til engangsbrug.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet - Primært endepunkt
Tidsramme: 24 uger

Efter 24 ugers behandling var andelen af ​​patienter i eneboparatid-behandlingsgruppen vs. placebo:

  • Opnå fuldstændig uafhængighed af aktivt D-vitamin;
  • Opnåelse af uafhængighed af terapeutiske doser af oral calcium (dvs. tager oralt elementært calciumtilskud ≤600 mg/dag); og
  • Med albuminjusteret serumcalcium inden for normalområdet (8,3 til 10,6 mg/dL).
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hypercalciuri
Tidsramme: 24 uger
Andel af patienter, der havde hypercalciuri ved baseline og normaliserede 24-timers urincalciumudskillelsesniveau (dvs. opnå <250 mg/24 timer for kvinder eller <300 mg/24 timer for mænd)
24 uger
Ændring fra baseline i HPT-DD-SE - Physical Domain score
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomer, som vurderet ved den gennemsnitlige ugentlige HPT-DD-SE fysiske domæne-score i eneboparatid-behandlingsgruppen vs. placebo
24 uger
Ændring fra baseline i HPT-DD-SE - Cognitive Domain score
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomer, som vurderet ved den gennemsnitlige ugentlige HPT-DD-SE kognitive domæne-score i eneboparatid-behandlingsgruppen vs. placebo
24 uger
Ændring fra baseline i HPT-LIQ - Physical Functioning Domain score
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i HPT-LIQ Physical Functioning domæne-score, i eneboparatid-behandlingsgruppen vs. placebo
24 uger
Ændring fra baseline i SF-36 Physical Functioning subscore
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i SF-36 Physical Functioning subscore i eneboparatid-behandlingsgruppen vs. placebo
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Amolyt Pharma

Efterforskere

  • Studieleder: Soraya Allas, MD, Amolyt Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

16. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

21. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZP-3601-CLI-002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i det endokrine system

Kliniske forsøg med eneboparatid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner