Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti Eneboparatidu (AZP-3601) u pacientů s chronickou hypoparatyreózou (CALYPSO)

25. září 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Eneboparatidu (AZP-3601), agonisty parathormonového receptoru, u pacientů s chronickou hypoparatyreózou (CALYPSO)

Tato studie zkoumá bezpečnost a účinnost eneboparatidu (AZP-3601) u pacientů s chronickou hypoparatyreózou (cHP).

Během prvních 24 týdnů studie budou účastníci randomizováni, aby dostávali eneboparatid nebo placebo. Studovaná léčba je zaslepená: pacienti a lékaři nebudou vědět, do které skupiny byl každý pacient randomizován. Všichni pacienti začnou s fixní dávkou studijní léčby (eneboparatide nebo placebo), podávanou subkutánně předplněným perem. Studovaná léčba bude individuálně titrována.

Po dokončení prvních 24 týdnů budou pacienti léčeni v otevřené prodloužené části studie po dobu 28 týdnů. Během této fáze budou všichni pacienti (včetně pacientů, kteří byli ve skupině s placebem) dostávat eneboparatid.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

165

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Aarhaus University Hospital
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hopital de la Conception-APHM
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
      • Paris, Francie, 94275
        • Hospital Bicetre AP-HP
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Leiden University Medical Center
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Eramus MC - University Medical Center
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
      • Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
      • Roma, Itálie, 00128
        • Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko
        • Teikyo University Chiba Medical Center
      • Kanazawa, Japonsko
        • Kanazawa University Hospital
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka Metropolital University Hospital
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka City Hospital
      • Tokushima, Japonsko
        • Tokushima University Hospital
      • Tottori, Japonsko
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Center
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
      • Pécs, Maďarsko, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Munich, Německo, 81667
        • Medicover Neuroendokrinologie MVZ
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 30-688
        • Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
      • Warsaw, Polsko, 00189
        • Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1500-650
        • Hospital da Luz Lisboa
      • Porto, Portugalsko, 4434-502
        • Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
  • Spojené království
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • University Hospitals Of Leicester Nhs Trust
      • Norwich, Spojené království, NR4 7UQ
        • Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago - Medical Center
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • North Shore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University (IU) Health University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89511
        • Northern Nevada Endocrinology
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Colombia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Physician's East Endocrinology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadephia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79935
        • Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Arthritis Northwest, PLLC
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy, 18-80 let
  2. Pacienti s cHP po dobu ≥12 měsíců v době screeningu
  3. Dvě párová měření ukazující nízkou hladinu parathormonu (PTH) a sérového vápníku buď pod normální, nebo v rámci normy při standardní péči
  4. Požadavek na léčbu kalcitriolem ≥ 0,5 mcg denně nebo alfakalcidolem ≥ 1 mcg za den a požadavek na doplňkovou perorální léčbu vápníkem ≥ 1 000 mg za den nad rámec dietního příjmu vápníku pacienta v den 1 návštěvy
  5. Úspěšné dokončení optimalizačního období na základě dvou po sobě jdoucích měření sérového vápníku upraveného na albumin s odstupem alespoň 1 týdne v rozmezí 7,8 až 9,0 mg/dl a s ne více než 25% změnou v denní dávce některého z aktivních vitamínů D a perorální doplňky vápníku mezi dvěma měřeními
  6. Hormon stimulující štítnou žlázu (TSH) v rámci spodní hranice normy a 1,5násobku horní hranice normy při screeningu; pokud jste na supresivní léčbě rakoviny štítné žlázy v anamnéze, hladina TSH musí být ≥ 0,2 mIU/ml a léčba štítné žlázy by měla být stabilní alespoň 6 týdnů před léčbou

  7. Před zahájením léčby:

    • Hladina hořčíku v laboratorních normálních limitech
    • Hladiny 25(OH) vitaminu D 30-70 ng/ml (75-175 nmol/L)
  8. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m² během promítání
  9. Schopnost provádět každodenní subkutánní samoinjekce studovaného léku (nebo mít zmocněnce pro provádění injekcí) prostřednictvím předplněného injekčního pera
  10. Pacientky, které nemohou otěhotnět nebo používají účinnou metodu antikoncepce v průběhu studie. Ženy ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test.
  11. Schopný a ochotný poskytnout písemný a podepsaný informovaný souhlas v souladu s GCP

Kritéria vyloučení:

  1. Psychická neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry znemožňující dostatečné porozumění nebo spolupráci
  2. Klinicky významné abnormální hodnoty při screeningu hematologie, klinické chemie, koagulace nebo analýzy moči
  3. Abnormální arteriální tlak při screeningu, definovaný jako (1) systolický krevní tlak <100 mmHg, nebo (2) systolický krevní tlak >150 mmHg a/nebo diastolický krevní tlak >100 mmHg.
  4. Tepová frekvence v klidu mimo rozsah 50-100 tepů/minutu při screeningu
  5. Klinicky významný abnormální standardní 12svodový elektrokardiogram svědčící pro závažné srdeční onemocnění
  6. Známá anamnéza autozomálně dominantní hypokalcémie nebo známého pseudohypoparatyreoidismu (zhoršená citlivost na PTH)
  7. Jakékoli aktuální onemocnění (jiné než hypoparatyreóza), které může ovlivnit metabolismus vápníku, kalcium-fosfátovou homeostázu nebo hladiny PTH
  8. Pacienti se zvýšeným rizikem osteosarkomu
  9. Současné nekontrolované aktivní chorobné procesy, které mohou nepříznivě ovlivnit gastrointestinální absorpci
  10. Cévní mozková příhoda v anamnéze během 6 měsíců před screeningem
  11. Anamnéza aktivní nekontrolované malignity za poslední 2 roky v době screeningu
  12. Anamnéza jakéhokoli jiného karcinomu jiného než karcinomu štítné žlázy (kromě bazocelulárního karcinomu kůže nebo spinocelulárního karcinomu kůže), kteří nebyli bez onemocnění po dobu alespoň 2 let v době screeningu
  13. Akutní dna <2 měsíce před screeningem
  14. Závisí na parenterálních infuzích vápníku k udržení homeostázy vápníku
  15. Užívání léků, jako jsou kličková a thiazidová diuretika, raloxifen hydrochlorid, lithium, metotrexát, srdeční glykosidy nebo systémové kortikosteroidy během 4 týdnů před zahájením léčby
  16. Předchozí léčba PTH/parathormony podobnými proteiny, včetně PTH(1-84) a PTH(1-34) během 3 měsíců od screeningu
  17. Užívání jiných léků, o kterých je známo, že ovlivňují metabolismus vápníku a kostí do 4 týdnů od screeningu
  18. Užívání perorálních bisfosfonátů do 6 měsíců od screeningu nebo intravenózní bisfosfonáty do 12 měsíců od screeningu
  19. Použití denosumabu do 18 měsíců od screeningu
  20. Záchvatová porucha/epilepsie s anamnézou záchvatu během 6 měsíců od screeningu
  21. Anamnéza symptomatických močových kamenů do 3 měsíců od screeningu
  22. Ozáření skeletu do 2 let od screeningu
  23. Těhotné nebo kojící pacientky
  24. Účast v jakékoli jiné intervenční studii, ve které pacient dostal zkoušený lék nebo zařízení během 2 měsíců nebo během 5násobku poločasu zkoušeného léku (podle toho, co nastane dříve) před screeningem
  25. Jakékoli onemocnění nebo stav, který podle názoru zkoušejícího může vyžadovat léčbu nebo u kterého je nepravděpodobné, že subjekt studii plně dokončí, nebo jakýkoli stav, který představuje nepřiměřené riziko vyplývající ze studijní léčby nebo postupů, včetně léčených malignit, které se pravděpodobně v průběhu studie znovu objeví. přibližnou dobu trvání soudu
  26. Jakýkoli jiný důvod, který by podle názoru zkoušejícího bránil subjektu dokončit účast nebo dodržet harmonogram hodnocení
  27. Známá alergie nebo citlivost na PTH nebo na kteroukoli pomocnou látku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: eneboparatid
Počáteční dávka 20 mcg; Podává se jednou denně subkutánní injekcí
Kombinovaný produkt: eneboparatid
Dodává se jako roztok (koncentrace 250 mcg/ml nebo 500 mcg/ml) v předplněných perech pro jednoho pacienta
Ostatní jména:
  • AZP-3601
Komparátor placeba: Placebo
Podává se jednou denně subkutánní injekcí
Kombinovaný produkt: Placebo
Placebo se dodává jako roztok (obsahující pomocný roztok pro eneboparatid) v předplněných perech pro jednoho pacienta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost – primární koncový bod
Časové okno: 24 týdnů

Po 24 týdnech léčby poměr pacientů ve skupině léčené eneboparatidem vs. placebo:

  • Dosažení úplné nezávislosti na aktivním vitaminu D;
  • Dosažení nezávislosti na terapeutických dávkách perorálního vápníku (tj. užívání perorálních doplňků elementárního vápníku ≤ 600 mg/den); a
  • S albuminem upraveným sérovým vápníkem v normálním rozmezí (8,3 až 10,6 mg/dl).
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hyperkalciurie
Časové okno: 24 týdnů
Podíl pacientů, kteří měli na začátku hyperkalciurii a normalizovali 24hodinovou hladinu vylučování vápníku močí (tj. dosáhli <250 mg/24 hodin u žen nebo <300 mg/24 hodin u mužů)
24 týdnů
Změna od základní hodnoty ve skóre HPT-DD-SE – fyzická doména
Časové okno: 24 týdnů
Změna symptomů pacienta od výchozí hodnoty, jak bylo hodnoceno průměrným týdenním skóre fyzické domény HPT-DD-SE ve skupině léčené eneboparatidem vs.
24 týdnů
Změna skóre HPT-DD-SE – kognitivní doména od základní linie
Časové okno: 24 týdnů
Změna symptomů pacienta oproti výchozí hodnotě, jak bylo hodnoceno průměrným týdenním skóre kognitivní domény HPT-DD-SE ve skupině léčené eneboparatidem vs.
24 týdnů
Změna od základní hodnoty ve skóre HPT-LIQ – Physical Functioning Domain
Časové okno: 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre fyzické funkční domény HPT-LIQ ve skupině léčené eneboparatidem vs.
24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v dílčím skóre SF-36 Physical Functioning
Časové okno: 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v dílčím skóre SF-36 Physical Functioning ve skupině léčené eneboparatidem vs.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Amolyt Pharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Soraya Allas, MD, Amolyt Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

16. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

21. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

29. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AZP-3601-CLI-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na eneboparatid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit