Evaluación de la seguridad y eficacia de la eneboparatida (AZP-3601) en pacientes con hipoparatiroidismo crónico (CALYPSO)
25 de septiembre de 2025 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de la eneboparatida (AZP-3601), un agonista del receptor de la hormona paratiroidea, en pacientes con hipoparatiroidismo crónico (CALYPSO)
Este estudio investiga la seguridad y la eficacia de la eneboparatida (AZP-3601) en pacientes con hipoparatiroidismo crónico (cHP).
Durante las primeras 24 semanas del ensayo, los participantes serán aleatorizados para recibir eneboparatida o placebo. El tratamiento del estudio es ciego: los pacientes y los médicos no sabrán a qué grupo se ha aleatorizado cada paciente. Todos los pacientes comenzarán con una dosis fija del tratamiento del estudio (eneboparatida o placebo), administrada por vía subcutánea con una pluma precargada. El tratamiento del estudio se titulará individualmente.
Después de completar las primeras 24 semanas, los pacientes serán tratados en la parte de extensión abierta del estudio durante 28 semanas. Durante esta fase, todos los pacientes (incluidos los pacientes que estaban en el grupo de placebo) recibirán eneboparatida.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
165
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Dresden, Alemania, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Munich, Alemania, 81667
- Medicover Neuroendokrinologie MVZ
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Würzburg, Alemania, 97080
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
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Québec, Canadá, G1V 4G2
- CHU de Quebec Research Centre
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
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Ontario
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Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
- Bone Research and Education Center
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Aarhaus University Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Rigshospitalet
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A Coruña, España, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario de a Coruna
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Pamplona, España, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
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Seville, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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California
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago - Medical Center
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
- North Shore University Health System
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University (IU) Health University Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89511
- Northern Nevada Endocrinology
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Colombia University Irving Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Physician's East Endocrinology
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadephia
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79935
- Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Arthritis Northwest, PLLC
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Marseille, Francia, 13385
- Hopital de la Conception-APHM
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
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Paris, Francia, 94275
- Hospital Bicetre AP-HP
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Budapest, Hungría, 1083
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
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Pécs, Hungría, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
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Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
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Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
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Pisa, Italia, 56124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
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Roma, Italia, 00128
- Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
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Chiba, Japón
- Teikyo University Chiba Medical Center
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Kanazawa, Japón
- Kanazawa University Hospital
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Osaka, Japón
- Osaka Metropolital University Hospital
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Osaka, Japón
- Osaka City Hospital
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Tokushima, Japón
- Tokushima University Hospital
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Tottori, Japón
- Tottori University Hospital
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Leiden, Países Bajos, 2333
- Leiden University Medical Center
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Eramus MC - University Medical Center
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Krakow, Polonia, 30-688
- Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
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Lodz, Polonia, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
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Warsaw, Polonia, 00189
- Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
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Lisbon, Portugal, 1500-650
- Hospital da Luz Lisboa
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Porto, Portugal, 4434-502
- Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
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Norwich, Reino Unido, NR4 7UQ
- Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
- Churchill Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres, 18-80 años de edad
- Pacientes con cHP durante ≥12 meses en el momento de la selección
- Dos mediciones pareadas que muestran niveles bajos de hormona paratiroidea (PTH) y calcio sérico por debajo de lo normal o dentro de lo normal según el estándar de atención
- Requisito de tratamiento con calcitriol ≥0,5 mcg por día o alfacalcidol ≥1 mcg por día, y requisito de tratamiento con calcio oral suplementario ≥1000 mg por día por encima de la ingesta dietética de calcio del paciente en la visita del día 1
- Finalización exitosa del período de optimización basado en dos mediciones consecutivas de calcio sérico ajustado por albúmina con al menos 1 semana de diferencia dentro del rango de 7.8 a 9.0 mg/dL y con no más del 25 % de cambio en la dosis diaria de cualquier vitamina activa D y suplementos orales de calcio entre las dos mediciones
- hormona estimulante de la tiroides (TSH) dentro del límite inferior normal y 1,5 veces el límite superior normal en la selección; si está en terapia de supresión por antecedentes de cáncer de tiroides, el nivel de TSH debe ser ≥0.2 mUI/mL y la medicación para la tiroides debe ser estable durante al menos 6 semanas antes del tratamiento
Antes del inicio del tratamiento:
- Nivel de magnesio dentro de los límites normales de laboratorio
- Niveles de 25(OH) vitamina D de 30-70 ng/mL (75-175 nmol/L)
- FGe ≥30 ml/min/1,73 m² durante la proyección
- Capaz de realizar autoinyecciones subcutáneas diarias del fármaco del estudio (o tener una persona designada para realizar las inyecciones) a través de una pluma de inyección precargada
- Pacientes mujeres en edad fértil o que utilicen un método anticonceptivo eficaz durante todo el estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa.
- Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito y firmado de acuerdo con GCP
Criterio de exclusión:
- Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras del idioma que impiden una comprensión o cooperación adecuadas
- Valores anormales clínicamente significativos en la detección de hematología, química clínica, coagulación o análisis de orina
- Presión arterial anormal en la selección, definida como (1) presión arterial sistólica <100 mmHg, o (2) presión arterial sistólica >150 mmHg y/o presión arterial diastólica >100 mmHg.
- Frecuencia cardíaca en reposo fuera del rango de 50-100 latidos/minuto en la selección
- Electrocardiograma estándar de 12 derivaciones anormal clínicamente significativo indicativo de enfermedad cardíaca grave
- Antecedentes conocidos de hipocalcemia autosómica dominante o seudohipoparatiroidismo conocido (respuesta alterada a la PTH)
- Cualquier enfermedad actual (que no sea hipoparatiroidismo) que pueda afectar el metabolismo del calcio, la homeostasis del fosfato de calcio o los niveles de PTH
- Pacientes con mayor riesgo de osteosarcoma
- Procesos patológicos activos no controlados actuales que pueden afectar negativamente a la absorción gastrointestinal
- Antecedentes de accidente cerebrovascular en los 6 meses anteriores a la selección
- Antecedentes de malignidad activa no controlada en los últimos 2 años en el momento de la selección
- Antecedentes de cualquier otro cáncer que no sea el cáncer de tiroides (excepto el cáncer de piel de células basales o el cáncer de piel de células escamosas) que no hayan estado libres de enfermedad durante un período de al menos 2 años en el momento de la prueba de detección
- Gota aguda <2 meses antes de la selección
- Depende de las infusiones parenterales de calcio para mantener la homeostasis del calcio
- Uso de medicamentos como diuréticos de asa y tiazídicos, clorhidrato de raloxifeno, litio, metotrexato, glucósidos cardíacos o corticosteroides sistémicos dentro de las 4 semanas previas al inicio del tratamiento
- Tratamiento previo con PTH/medicamentos similares a proteínas relacionados con la hormona paratiroidea, incluidos PTH(1-84) y PTH(1-34) dentro de los 3 meses previos a la selección
- Uso de otros medicamentos que se sabe que influyen en el metabolismo del calcio y los huesos dentro de las 4 semanas previas a la selección
- Uso de bisfosfonatos orales dentro de los 6 meses posteriores a la selección o bisfosfonatos intravenosos dentro de los 12 meses posteriores a la selección
- Uso de denosumab dentro de los 18 meses posteriores a la selección
- Trastorno convulsivo/epilepsia con antecedentes de convulsiones en los 6 meses anteriores a la selección
- Antecedentes de cálculos sintomáticos en las vías urinarias en los 3 meses previos a la selección
- Irradiación al esqueleto dentro de los 2 años posteriores a la selección
- Pacientes mujeres embarazadas o lactantes
- Participación en cualquier otro estudio de intervención en el que el paciente recibió un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 2 meses o dentro de 5 veces la vida media del fármaco en investigación (lo que ocurra primero) antes de la selección
- Cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pueda requerir tratamiento o hacer que el sujeto sea poco probable que complete por completo el ensayo, o cualquier afección que presente un riesgo indebido por el tratamiento o los procedimientos del estudio, incluidas las neoplasias malignas tratadas que es probable que reaparezcan dentro de la duración aproximada del juicio
- Cualquier otra razón que, en opinión del investigador, impida que el sujeto complete su participación o siga el cronograma del ensayo.
- Alergia conocida o sensibilidad a la PTH o a alguno de los excipientes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: eneboparatida
Dosis inicial de 20 mcg; Administrado una vez al día por inyección subcutánea
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Se suministra como una solución (concentración de 250 mcg/mL o 500 mcg/mL) en plumas precargadas para uso en un solo paciente
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Administrado una vez al día por inyección subcutánea
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El placebo se suministra como una solución (que contiene la solución excipiente de eneboparatida) en plumas precargadas para uso en un solo paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia: criterio de valoración principal
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Después de 24 semanas de tratamiento, la proporción de pacientes en el grupo de tratamiento con eneboparatida frente a placebo:
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Hipercalciuria
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Proporción de pacientes que tenían hipercalciuria al inicio y normalizar el nivel de excreción de calcio en orina de 24 horas (es decir, alcanzar <250 mg/24 horas para mujeres o <300 mg/24 horas para hombres)
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24 semanas
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Cambio desde el inicio en el HPT-DD-SE - Puntuación de dominio físico
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en los síntomas del paciente, según lo evaluado por el puntaje promedio semanal del dominio físico HPT-DD-SE en el grupo de tratamiento con eneboparatida versus placebo
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24 semanas
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Cambio desde el inicio en el HPT-DD-SE - Puntaje del dominio cognitivo
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en los síntomas del paciente, según lo evaluado por el puntaje promedio semanal del dominio cognitivo HPT-DD-SE en el grupo de tratamiento con eneboparatida versus placebo
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24 semanas
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Cambio desde el inicio en el HPT-LIQ - Puntuación del dominio de funcionamiento físico
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de funcionamiento físico HPT-LIQ, en el grupo de tratamiento con eneboparatida frente a placebo
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24 semanas
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Cambio desde el inicio en la subpuntuación de funcionamiento físico del SF-36
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en la subpuntuación de funcionamiento físico del SF-36 en el grupo de tratamiento con eneboparatida frente a placebo
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Soraya Allas, MD, Amolyt Pharma
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
15 de noviembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
16 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
29 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AZP-3601-CLI-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .