Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di Eneboparatide (AZP-3601) in pazienti con ipoparatiroidismo cronico (CALYPSO)
25 settembre 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di Eneboparatide (AZP-3601), un agonista del recettore dell'ormone paratiroideo, in pazienti con ipoparatiroidismo cronico (CALYPSO)
Questo studio sta studiando la sicurezza e l'efficacia di eneboparatide (AZP-3601) in pazienti con ipoparatiroidismo cronico (cHP).
Durante le prime 24 settimane dello studio, i partecipanti saranno randomizzati a ricevere eneboparatide o placebo. Il trattamento in studio è in cieco: i pazienti e i medici non sapranno a quale gruppo è stato randomizzato ciascun paziente. Tutti i pazienti inizieranno con una dose fissa del trattamento in studio (eneboparatide o placebo), somministrata per via sottocutanea con una penna preriempita. Il trattamento in studio sarà titolato individualmente.
Dopo il completamento delle prime 24 settimane, i pazienti saranno trattati nella parte di estensione in aperto dello studio per 28 settimane. Durante questa fase, tutti i pazienti (compresi i pazienti che erano nel gruppo placebo) riceveranno eneboparatide.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
165
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Québec, Canada, G1V 4G2
- CHU de Quebec Research Centre
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
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Ontario
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Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
- Bone Research and Education Center
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Aarhus, Danimarca, 8200
- Aarhaus University Hospital
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Copenhagen, Danimarca
- Rigshospitalet
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Marseille, Francia, 13385
- Hopital de la Conception-APHM
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
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Paris, Francia, 94275
- Hospital Bicetre AP-HP
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Dresden, Germania, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Munich, Germania, 81667
- Medicover Neuroendokrinologie MVZ
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Würzburg, Germania, 97080
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
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Chiba, Giappone
- Teikyo University Chiba Medical Center
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Kanazawa, Giappone
- Kanazawa University Hospital
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Osaka, Giappone
- Osaka Metropolital University Hospital
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Osaka, Giappone
- Osaka City Hospital
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Tokushima, Giappone
- Tokushima University Hospital
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Tottori, Giappone
- Tottori University Hospital
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Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
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Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Pisa, Italia, 56124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
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Roma, Italia, 00128
- Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
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Leiden, Olanda, 2333
- Leiden University Medical Center
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Rotterdam, Olanda, 3015 GD
- Eramus MC - University Medical Center
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Krakow, Polonia, 30-688
- Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
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Lodz, Polonia, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
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Warsaw, Polonia, 00189
- Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
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Lisbon, Portogallo, 1500-650
- Hospital da Luz Lisboa
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Porto, Portogallo, 4434-502
- Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
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Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
- University Hospitals Of Leicester Nhs Trust
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Norwich, Regno Unito, NR4 7UQ
- Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
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Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
- Churchill Hospital
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A Coruña, Spagna, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Pamplona, Spagna, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
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Seville, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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California
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Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80113
- Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University of Chicago - Medical Center
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Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
- North Shore University Health System
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University (IU) Health University Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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Nevada
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Reno, Nevada, Stati Uniti, 89511
- Northern Nevada Endocrinology
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Colombia University Irving Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- Physician's East Endocrinology
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadephia
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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El Paso, Texas, Stati Uniti, 79935
- Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Arthritis Northwest, PLLC
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Budapest, Ungheria, 1083
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
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Pécs, Ungheria, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi e Femmine, 18-80 anni
- Pazienti con cHP da ≥12 mesi al momento dello screening
- Due misurazioni accoppiate che mostrano bassi livelli di ormone paratiroideo (PTH) e calcio sierico al di sotto del normale o entro il normale secondo lo standard di cura
- Necessità di terapia con calcitriolo ≥0,5 mcg al giorno o alfacalcidolo ≥1 mcg al giorno e necessità di un trattamento supplementare di calcio per via orale ≥1000 mg al giorno in aggiunta all'assunzione di calcio nella dieta del paziente alla visita del giorno 1
- Il completamento con successo del periodo di ottimizzazione basato su due misurazioni consecutive del calcio sierico aggiustato per l'albumina a distanza di almeno 1 settimana l'una dall'altra nell'intervallo da 7,8 a 9,0 mg/dL e con non più del 25% di variazione nella dose giornaliera di qualsiasi vitamina attiva D e supplementi di calcio per via orale tra le due misurazioni
- Ormone stimolante la tiroide (TSH) entro il limite inferiore della norma e 1,5 volte il limite superiore della norma allo screening; se in terapia soppressiva per una storia di cancro alla tiroide, il livello di TSH deve essere ≥0,2 mIU/mL e i farmaci per la tiroide devono essere stabili per almeno 6 settimane prima del trattamento
Prima dell'inizio del trattamento:
- Livello di magnesio entro i limiti normali di laboratorio
- Livelli di 25(OH) vitamina D di 30-70 ng/mL (75-175 nmol/L)
- eGFR ≥30 ml/min/1,73 m² durante lo screening
- In grado di eseguire autoiniezioni sottocutanee giornaliere del farmaco in studio (o avere un designato per eseguire iniezioni) tramite una penna per iniezione preriempita
- Pazienti di sesso femminile in eta' non fertile o che utilizzano un metodo contraccettivo efficace durante lo studio. Le donne in età fertile dovrebbero avere un test di gravidanza negativo.
- In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto e firmato in conformità con GCP
Criteri di esclusione:
- Incapacità mentale, riluttanza o barriere linguistiche che precludono un'adeguata comprensione o cooperazione
- Valori anomali clinicamente significativi allo screening per ematologia, chimica clinica, coagulazione o analisi delle urine
- Pressione arteriosa anomala allo screening, definita come (1) pressione arteriosa sistolica <100 mmHg o (2) pressione arteriosa sistolica >150 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica >100 mmHg.
- Frequenza cardiaca a riposo al di fuori dell'intervallo di 50-100 battiti/minuto allo screening
- Elettrocardiogramma standard a 12 derivazioni anormale clinicamente significativo indicativo di una grave malattia cardiaca
- Anamnesi nota di ipocalcemia autosomica dominante o pseudoipoparatiroidismo noto (ridotta reattività al PTH)
- Qualsiasi malattia in atto (diversa dall'ipoparatiroidismo) che potrebbe influenzare il metabolismo del calcio, l'omeostasi del fosfato di calcio o i livelli di PTH
- Pazienti con aumentato rischio di osteosarcoma
- Attuali processi patologici attivi incontrollati che possono influire negativamente sull'assorbimento gastrointestinale
- Storia di accidente cerebrovascolare entro 6 mesi prima dello screening
- Storia di malignità attiva incontrollata negli ultimi 2 anni al momento dello screening
- Storia di qualsiasi altro cancro diverso dal cancro alla tiroide (eccetto il cancro della pelle a cellule basali o il cancro della pelle a cellule squamose) che non erano liberi da malattia per un periodo di almeno 2 anni al momento dello screening
- Gotta acuta <2 mesi prima dello screening
- Dipende dalle infusioni parenterali di calcio per mantenere l'omeostasi del calcio
- Uso di farmaci come diuretici dell'ansa e tiazidici, raloxifene cloridrato, litio, metotrexato, glicosidi cardiaci o corticosteroidi sistemici nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento
- Precedente trattamento con farmaci simili a proteine correlati al PTH/ormone paratiroideo, inclusi PTH(1-84) e PTH(1-34) entro 3 mesi dallo screening
- Uso di altri farmaci noti per influenzare il metabolismo del calcio e delle ossa entro 4 settimane dallo screening
- Uso di bifosfonati orali entro 6 mesi dallo screening o bifosfonati per via endovenosa entro 12 mesi dallo screening
- Uso di denosumab entro 18 mesi dallo screening
- Disturbo convulsivo/epilessia con anamnesi di convulsioni entro 6 mesi dallo screening
- Storia di calcoli sintomatici del tratto urinario entro 3 mesi dallo screening
- Irradiazione allo scheletro entro 2 anni dallo screening
- Pazienti donne in gravidanza o allattamento
- Partecipazione a qualsiasi altro studio interventistico in cui il paziente ha ricevuto un farmaco o dispositivo sperimentale entro 2 mesi o entro 5 volte l'emivita del farmaco sperimentale (a seconda di quale evento si verifichi per primo) prima dello screening
- Qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa richiedere un trattamento o rendere improbabile che il soggetto completi completamente lo studio, o qualsiasi condizione che presenti un rischio eccessivo dal trattamento o dalle procedure dello studio, comprese le neoplasie trattate che potrebbero ripresentarsi entro la durata approssimativa del processo
- Qualsiasi altro motivo che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di completare la partecipazione o di seguire il programma dello studio
- Allergia o sensibilità nota al PTH o ad uno qualsiasi degli eccipienti
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: eneboparatide
Dose iniziale di 20 mcg; Somministrato una volta al giorno per iniezione sottocutanea
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Fornito come soluzione (concentrazione di 250 mcg/mL o 500 mcg/mL) in penne preriempite monouso
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Somministrato una volta al giorno per iniezione sottocutanea
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Placebo è fornito come soluzione (contenente la soluzione eccipiente per eneboparatide) in penne preriempite monouso
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia - Endpoint primario
Lasso di tempo: 24 settimane
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Dopo 24 settimane di trattamento, la percentuale di pazienti nel gruppo di trattamento con eneboparatide rispetto al placebo:
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Ipercalciuria
Lasso di tempo: 24 settimane
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Percentuale di pazienti che presentavano ipercalciuria al basale e normalizzavano il livello di escrezione urinaria di calcio nelle 24 ore (ovvero, raggiungevano <250 mg/24 ore per le femmine o <300 mg/24 ore per i maschi)
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24 settimane
|
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Variazione rispetto al basale nel punteggio HPT-DD-SE - Physical Domain
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione rispetto al basale dei sintomi del paziente, come valutato dal punteggio medio settimanale del dominio fisico HPT-DD-SE nel gruppo di trattamento con eneboparatide rispetto al placebo
|
24 settimane
|
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Variazione rispetto al basale nel punteggio HPT-DD-SE - Dominio cognitivo
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Variazione rispetto al basale dei sintomi del paziente, come valutato dal punteggio medio settimanale del dominio cognitivo HPT-DD-SE nel gruppo di trattamento con eneboparatide rispetto al placebo
|
24 settimane
|
|
Variazione rispetto al basale nel punteggio HPT-LIQ - Physical Functioning Domain
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio del funzionamento fisico HPT-LIQ, nel gruppo di trattamento con eneboparatide rispetto al placebo
|
24 settimane
|
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Variazione rispetto al basale nel punteggio parziale del funzionamento fisico SF-36
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Variazione rispetto al basale nel sottopunteggio del funzionamento fisico SF-36 nel gruppo di trattamento con eneboparatide rispetto al placebo
|
24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Soraya Allas, MD, Amolyt Pharma
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 giugno 2023
Completamento primario (Effettivo)
15 novembre 2024
Completamento dello studio (Stimato)
16 giugno 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 marzo 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 marzo 2023
Primo Inserito (Effettivo)
21 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
29 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AZP-3601-CLI-002
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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