Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van eneboparatide (AZP-3601) bij patiënten met chronische hypoparathyreoïdie (CALYPSO)

25 september 2025 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van eneboparatide (AZP-3601), een bijschildklierhormoonreceptoragonist, bij patiënten met chronische hypoparathyreoïdie (CALYPSO)

Deze studie onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van eneboparatide (AZP-3601) bij patiënten met chronische hypoparathyreoïdie (cHP).

Tijdens de eerste 24 weken van de studie zullen de deelnemers gerandomiseerd worden om eneboparatide of placebo te krijgen. Studiebehandeling is geblindeerd: patiënten en artsen weten niet in welke groep elke patiënt is gerandomiseerd. Alle patiënten starten met een vaste dosis onderzoeksbehandeling (eneboparatide of placebo), subcutaan toegediend met een voorgevulde pen. Studiebehandeling zal individueel getitreerd worden.

Na voltooiing van de eerste 24 weken zullen patiënten gedurende 28 weken worden behandeld in het open-label extensiegedeelte van het onderzoek. Tijdens deze fase krijgen alle patiënten (inclusief patiënten die in de placebogroep zaten) eneboparatide.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

165

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Regional Health Authority Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Center
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Aarhaus University Hospital
      • Copenhagen, Denemarken
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Munich, Duitsland, 81667
        • Medicover Neuroendokrinologie MVZ
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hopital de la Conception-APHM
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
      • Paris, Frankrijk, 94275
        • Hospital Bicetre AP-HP
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
      • Pécs, Hongarije, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria de Bologna, Policlinico Sant Orsola Malpighi
      • Florence, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
      • Pisa, Italië, 56124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana-Ospedale di Cisanello
      • Roma, Italië, 00128
        • Via Alvaro del Portillo, 200, Roma, Italy 00128
  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Teikyo University Chiba Medical Center
      • Kanazawa, Japan
        • Kanazawa University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolital University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka City Hospital
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
      • Tottori, Japan
        • Tottori University Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Leiden University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Eramus MC - University Medical Center
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-688
        • Medycyny Nuklearnej i Chorob Wewnetrznych
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki. Klinika Endokrynologii Chorob Metabolicznych
      • Warsaw, Polen, 00189
        • Cendrum Zdrowi MDM - EB Group Sp.
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1500-650
        • Hospital da Luz Lisboa
      • Porto, Portugal, 4434-502
        • Centro Hospital Vila Nova de Faia/Espinho
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario de a Coruna
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Pamplona, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Seville, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • Norwich, Verenigd Koninkrijk, NR4 7UQ
        • Norfolk & Norwich University NHS Foundation Trust, Quadrum Institute
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Harbor UCLA Medical Center Endocrinology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Denver Endocrinology Diabetes and Thyroid Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago - Medical Center
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60201
        • North Shore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University (IU) Health University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89511
        • Northern Nevada Endocrinology
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Colombia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Physician's East Endocrinology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadephia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79935
        • Academy of Diabetes, Thyroid and Endocrine
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Arthritis Northwest, PLLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen, 18-80 jaar oud
  2. Patiënten met cHP gedurende ≥12 maanden op het moment van screening
  3. Twee gepaarde metingen die een laag bijschildklierhormoon (PTH) en serumcalcium laten zien, hetzij onder normaal of binnen normaal bij standaardzorg
  4. Vereiste voor therapie met calcitriol ≥ 0,5 mcg per dag of alfacalcidol ≥ 1 mcg per dag, en vereiste voor aanvullende orale calciumbehandeling ≥ 1000 mg per dag bovenop de calciuminname van de patiënt tijdens het bezoek op dag 1
  5. Succesvolle afronding van de optimalisatieperiode op basis van twee opeenvolgende metingen van albumine-aangepast serumcalcium met een tussenpoos van ten minste 1 week binnen het bereik van 7,8 tot 9,0 mg/dl en met niet meer dan 25% verandering in de dagelijkse dosis van een actieve vitamine D en orale calciumsupplementen tussen de twee metingen
  6. Schildklierstimulerend hormoon (TSH) binnen de ondergrens van normaal en 1,5 maal de bovengrens van normaal bij screening; als u onderdrukkende therapie krijgt voor een voorgeschiedenis van schildklierkanker, moet het TSH-gehalte ≥ 0,2 mIU/ml zijn en moet de schildkliermedicatie stabiel zijn gedurende ten minste 6 weken voorafgaand aan de behandeling

  7. Voor aanvang van de behandeling:

    • Magnesiumgehalte binnen normale laboratoriumgrenzen
    • 25(OH) vitamine D-spiegels van 30-70 ng/mL (75-175 nmol/L)
  8. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m² tijdens screening
  9. In staat om dagelijkse subcutane zelfinjecties van onderzoeksgeneesmiddel uit te voeren (of een aangewezen persoon te hebben om injecties uit te voeren) via een voorgevulde injectiepen
  10. Vrouwelijke patiënten die niet zwanger kunnen worden of die tijdens het onderzoek een effectieve anticonceptiemethode gebruikten. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben.
  11. In staat en bereid om schriftelijke en ondertekende geïnformeerde toestemming te geven in overeenstemming met GCP

Uitsluitingscriteria:

  1. Mentaal onvermogen, onwil of taalbarrières die een adequaat begrip of samenwerking in de weg staan
  2. Klinisch significante afwijkende waarden bij screening op hematologie, klinische chemie, stolling of urineonderzoek
  3. Abnormale arteriële druk bij screening, gedefinieerd als (1) systolische bloeddruk <100 mmHg, of (2) systolische bloeddruk >150 mmHg en/of diastolische bloeddruk >100 mmHg.
  4. Hartslag in rust buiten het bereik van 50-100 slagen/minuut bij screening
  5. Klinisch significant abnormaal standaard 12-afleidingen elektrocardiogram indicatief voor ernstige hartziekte
  6. Bekende voorgeschiedenis van autosomaal dominante hypocalciëmie of bekende pseudohypoparathyreoïdie (verminderde respons op PTH)
  7. Elke huidige ziekte (anders dan hypoparathyreoïdie) die het calciummetabolisme, calciumfosfaathomeostase of PTH-spiegels kan beïnvloeden
  8. Patiënten met een verhoogd risico op osteosarcoom
  9. Huidige ongecontroleerde actieve ziekteprocessen die de gastro-intestinale absorptie nadelig kunnen beïnvloeden
  10. Geschiedenis van cerebrovasculair accident binnen 6 maanden voorafgaand aan screening
  11. Geschiedenis van actieve ongecontroleerde maligniteit in de afgelopen 2 jaar op het moment van screening
  12. Geschiedenis van een andere vorm van kanker dan schildklierkanker (behalve basaalcelkanker of plaveiselcelkanker) die ten tijde van de screening niet ziektevrij was gedurende een periode van ten minste 2 jaar
  13. Acute jicht <2 maanden voorafgaand aan screening
  14. Afhankelijk van parenterale calciuminfusies om calciumhomeostase te behouden
  15. Gebruik van medicijnen zoals lis- en thiazidediuretica, raloxifeenhydrochloride, lithium, methotrexaat, hartglycosiden of systemische corticosteroïden binnen 4 weken voor aanvang van de behandeling
  16. Eerdere behandeling met PTH/bijschildklierhormoon-gerelateerde eiwitachtige geneesmiddelen, waaronder PTH(1-84) en PTH(1-34) binnen 3 maanden na screening
  17. Gebruik van andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze het calcium- en botmetabolisme beïnvloeden binnen 4 weken na screening
  18. Gebruik van orale bisfosfonaten binnen 6 maanden na screening of intraveneus bisfosfonaat binnen 12 maanden na screening
  19. Gebruik van denosumab binnen 18 maanden na screening
  20. Convulsieve stoornis/epilepsie met een voorgeschiedenis van een aanval binnen 6 maanden na screening
  21. Geschiedenis van symptomatische urinewegstenen binnen 3 maanden na screening
  22. Bestraling van het skelet binnen 2 jaar na screening
  23. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
  24. Deelname aan enig ander interventioneel onderzoek waarbij de patiënt vóór de screening binnen 2 maanden of binnen 5 keer de halfwaardetijd van het onderzoeksgeneesmiddel (afhankelijk van wat het eerst komt) een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat heeft gekregen
  25. Elke ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, behandeling vereist of het onwaarschijnlijk maakt dat de proefpersoon het onderzoek volledig zal voltooien, of elke aandoening die een onnodig risico met zich meebrengt vanwege de onderzoeksbehandeling of -procedures, inclusief behandelde maligniteiten die waarschijnlijk binnen de geschatte duur van het proces
  26. Elke andere reden die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ervan zou weerhouden deel te nemen of het proefschema te volgen
  27. Bekende allergie of gevoeligheid voor PTH of een van de hulpstoffen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: eneboparatide
Startdosis van 20 mcg; Eenmaal daags toegediend via subcutane injectie
Combinatie product: eneboparatide
Geleverd als een oplossing (concentratie van 250 mcg/ml of 500 mcg/ml) in voorgevulde pennen voor gebruik bij één patiënt
Andere namen:
  • AZP-3601
Placebo-vergelijker: Placebo
Eenmaal daags toegediend via subcutane injectie
Combinatie product: Placebo
Placebo wordt geleverd als een oplossing (met de hulpstofoplossing voor eneboparatide) in voorgevulde pennen voor gebruik bij één patiënt.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid - Primair eindpunt
Tijdsspanne: 24 weken

Na 24 weken behandeling was het percentage patiënten in de met eneboparatide behandelde groep vs. placebo:

  • Volledige onafhankelijkheid bereiken van actieve vitamine D;
  • Onafhankelijkheid bereiken van therapeutische doses oraal calcium (d.w.z. inname van orale elementaire calciumsupplementen ≤600 mg/dag); En
  • Met albumine-aangepast serumcalcium binnen het normale bereik (8,3 tot 10,6 mg/dL).
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hypercalciurie
Tijdsspanne: 24 weken
Percentage patiënten dat hypercalciurie had bij baseline en de 24-uurs urinaire calciumuitscheiding normaliseerde (d.w.z. bereikt <250 mg/24 uur voor vrouwen of <300 mg/24 uur voor mannen)
24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de HPT-DD-SE - Physical Domain-score
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de symptomen van de patiënt, zoals beoordeeld aan de hand van de gemiddelde wekelijkse HPT-DD-SE fysieke domeinscore in de met eneboparatide behandelde groep vs. placebo
24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de HPT-DD-SE - Cognitive Domain-score
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de symptomen van de patiënt, zoals beoordeeld aan de hand van de gemiddelde wekelijkse HPT-DD-SE cognitieve domeinscore in de met eneboparatide behandelde groep vs. placebo
24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de HPT-LIQ - Physical Functioning Domain-score
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de HPT-LIQ Physical Functioning domeinscore, in de eneboparatide-behandelingsgroep vs. placebo
24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de SF-36 subscore Fysiek functioneren
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de SF-36 Physical Functioning subscore in de met eneboparatide behandelde groep vs. placebo
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

Amolyt Pharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Soraya Allas, MD, Amolyt Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 juni 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 november 2024

Studie voltooiing (Geschat)

16 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AZP-3601-CLI-002

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren