- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05778461
L-ornitiini-L-aspartaatin ja terapeuttisen plasmanvaihdon tehokkuus verrattuna pelkkään plasmanvaihtoon ammoniakin vähentämisessä ja lasten akuutin maksan vajaatoiminnan tulosten parantamisessa.
L-ornitiini-L-aspartaatin ja terapeuttisen plasman vaihdon tehokkuus verrattuna pelkkään plasman vaihtoon ammoniakin vähentämisessä ja tulosten parantamisessa lasten akuutissa maksan vajaatoiminnassa: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Metodologia:
- Tutkimusväestö
Akuuttia maksan vajaatoimintaa sairastavat 5–18-vuotiaat lapsipotilaat, INR > 2, hepaattinen enkefalopatia (määritelty West Havenin kriteerien mukaan) ja valtimoammoniakki > 100 mcg/dl
Opintojen suunnittelu:
Interventionaalinen - Plasebokontrolloitu RCT.
Jako: satunnaistettu
Satunnaistusmenetelmä: Estä satunnaistaminen Interactive Web Response Systemin (IWRS) avulla lohkokoon 4
Interventiomalli: Rinnakkaistehtävä
Peitto: Kaksinkertainen. Potilaat ja tutkijat sokeutuvat hoitotehtäviin. Sekä interventio että lumelääke valmistelee ja antaa koehoitaja.
- Opiskelujakso
24 kuukautta (helmikuu 2023–helmikuu 2025)
-- Otoskoko
Koska tämä on pilottitutkimus, otokseen otetaan 16 potilasta kustakin haarasta.
- Interventio
- Interventiohaarassa 1 LOLAa annetaan jatkuvana suonensisäisenä infuusiona annoksella 0,75 g/kg/vrk 72 tunnin ajan (enintään 30 g/vrk). Suuren volyymin plasman vaihto (2x plasman tilavuus) aloitetaan vähintään 8 tunnin kuluttua LOLA-hoidon aloittamisesta ja päättyy 4-5 tunnin kuluessa vaihtomäärästä riippuen. Suoritetaan kolme peräkkäistä HVPE-sykliä alkaen kello 8, 32 ja 56 tuntia. Kontrolliryhmässä lumelääkettä annetaan jatkuvana infuusiona 72 tunnin ajan sekä HVPE:tä (2x plasmatilavuus) alkaen 8, 32 ja 56 tuntia. Placebo hankitaan samalta LOLAa valmistavalta lääkeyhtiöltä. Potilaat ja tutkijat sokeutuvat hoitotehtäviin. Sekä interventio että lumelääke valmistelee ja antaa koehoitaja.
- TILASTOLLINEN ANALYYSI:
- Ensisijainen tulosmittaus: Mann-Whitney U -testi
Toissijaiset tulosmittaukset
- Fisherin tarkka testi kategorisille tiedoille
- Mann-Whitney U -testi jatkuville tiedoille
- Tilastolliseen analyysiin käytetään IBM® SPSS® Statistics 29:ää. P<0,05 katsotaan tilastollisesti merkitseväksi.
- Haittavaikutukset
- Pysäytyssääntö
Välianalyysi tehdään 16 potilaan jälkeen. Jos LOLA-ryhmässä havaitaan merkittävää kuolleisuuden lisääntymistä tai enkefalopatian pahenemista, tutkimus keskeytetään. Tutkimus keskeytetään myös, jos välianalyysissä havaitaan merkittäviä tutkimuslääkkeen haittavaikutusprofiiliin liittyviä turvallisuussignaaleja.
c) Hankkeen odotettu tulos:
Tutkijat odottavat, että LOLA ja terapeuttinen plasmanvaihto toimivat synergistisesti alentamaan ammoniakkia tehokkaammin, ja tämä ammoniakin vähentäminen johtaa parempaan natiivimaksan eloonjäämiseen lapsilla, joilla on akuutti maksan vajaatoiminta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dr Tamoghna Biswas, MD
- Puhelinnumero: 7439983747
- Sähköposti: tamoghnab@gmail.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Dr Bikrant Bihari Lal, DM
- Puhelinnumero: 9540951063
- Sähköposti: bikrant18may@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
-
New Delhi, Intia, 110070
- Institute of liver and Biliary Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Tamoghna Biswas, MD
- Puhelinnumero: 7439983747
- Sähköposti: tamoghnab@gmail.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Bikrant Bihari Lal, DM
- Puhelinnumero: 9540951063
- Sähköposti: bikrant18may@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Lasten akuutti maksan vajaatoiminta PALF-tutkimusryhmän määrittelemänä
- 5-18 vuoden iässä
- INR > 2
- Maksan enkefalopatia (määritelty West Havenin kriteerien mukaan)
- Ammoniakki >100mcg/dl
Poissulkemiskriteerit:
- Peruuttamaton neurologinen vaurio
- Edellinen LOLA-hoito 48 tunnin sisällä ennen tuloa.
- Akuutti munuaisvaurio.
- Akuutti krooninen maksan vajaatoiminta
- Ne, jotka eivät anna suostumusta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: L-ornitiini L-aspartaatti
LOLAa annetaan jatkuvana suonensisäisenä infuusiona annoksella 0,75 g/kg/vrk 72 tunnin ajan (enintään 30 g/vrk).
Suuren volyymin plasman vaihto (2x plasman tilavuus) aloitetaan vähintään 8 tunnin kuluttua LOLA-hoidon aloittamisesta ja päättyy 4-5 tunnin kuluessa vaihtomäärästä riippuen.
Suoritetaan kolme peräkkäistä HVPE-sykliä alkaen kello 8, 32 ja 56 tuntia.
|
LOLAa annetaan jatkuvana suonensisäisenä infuusiona annoksella 0,75 g/kg/vrk 72 tunnin ajan (enintään 30 g/vrk).
Suuren volyymin plasman vaihto (2x plasman tilavuus) aloitetaan vähintään 8 tunnin kuluttua LOLA-hoidon aloittamisesta ja päättyy 4-5 tunnin kuluessa vaihtomäärästä riippuen.
Suoritetaan kolme peräkkäistä HVPE-sykliä alkaen kello 8, 32 ja 56 tuntia.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annetaan jatkuvana infuusiona 72 tunnin ajan HVPE:n (2x plasmatilavuus) kanssa alkaen 8, 32 ja 56 tuntia.
|
Plaseboa annetaan jatkuvana infuusiona 72 tunnin ajan HVPE:n (2x plasmatilavuus) kanssa alkaen 8, 32 ja 56 tuntia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ammoniakin muutoksen vertailu (perustaso päivään 3) kahdessa ryhmässä
Aikaikkuna: 72 tuntia
|
72 tuntia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Päivän 7 ja 14 päivän aikana kuolleiden osallistujien osuuden vertailu kahden ryhmän välillä
Aikaikkuna: Päivät 7 ja 14
|
Päivät 7 ja 14
|
|
Maksansiirtoa tarvitsevien osallistujien osuuden vertailu päivän 7 ja 14 mukaan kahden ryhmän välillä
Aikaikkuna: Päivä 7 ja päivä 14
|
Päivä 7 ja päivä 14
|
|
Kahden ryhmän kokonaiseloonjäämisen vertailu päivänä 7 ja päivänä 14
Aikaikkuna: Päivät 7 ja 14
|
Päivät 7 ja 14
|
|
Enkefalopatian asteen muutoksen vertailu West Havenin asteikolla päivinä 3 ja 7
Aikaikkuna: Päivä 3 ja päivä 7
|
Päivä 3 ja päivä 7
|
|
Näköhermon vaipan halkaisijan vertailu ultraäänellä 24, 48 ja 72 tunnin kohdalla kahdessa ryhmässä
Aikaikkuna: 24 tuntia, 48 tuntia ja 72 tuntia
|
24 tuntia, 48 tuntia ja 72 tuntia
|
|
Vertaa mannitolin ja propofolin kumulatiivista tarvetta ensimmäisten 72 tunnin aikana kahdessa ryhmässä
Aikaikkuna: 72 tuntia
|
72 tuntia
|
|
Plasman ja dialysaatin glutamiinitasojen vertailu kahden ryhmän välisen suuren volyymin plasmanvaihdon ensimmäisen jakson jälkeen
Aikaikkuna: 72 tuntia
|
72 tuntia
|
|
Kliinisesti kohonneen kallonsisäisen paineen episodien lukumäärän vertailu kahdessa ryhmässä
Aikaikkuna: 72 tuntia
|
72 tuntia
|
|
Vertaa haittatapahtumia kahdessa ryhmässä
Aikaikkuna: 72 tuntia
|
72 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Dr Tamoghna Biswas, MD, Institute of liver and Biliary Sciences
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ILBS-ALF-06
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .