Az L-ornitin L-aszpartát és a terápiás plazmacsere hatékonysága az egyedüli plazmacserével szemben az ammónia csökkentésében és a gyermekkori akut májelégtelenség eredményeinek javításában.

A gyermekkori akut májelégtelenség (PALF) nagyon magas mortalitással és morbiditással jár, a natív májtúlélés 21 és 75 között változik. A hepatikus encephalopathiában megnyilvánuló és agyödémát okozó hiperammonémia felelős az ALF rossz neurológiai kimeneteléért. Az ammóniaszint-csökkentő intézkedések a HE javulásához és a natív máj túléléshez vezettek. Az L-ornitin L-aszpartát (LOLA), a természetes aminosavak ornitin és aszpartát sója, fontos ammóniamegkötő gyógyszer. A karbamidciklus szubsztrátjaként működik a májban, és az ammóniát glutaminná alakítja a pervénás hepatocitákban, valamint az izmokban. Erről a gyógyszerről kimutatták, hogy csökkenti az ammónia mennyiségét és javítja a hepatikus encephalopathiát cirrhoticadult felnőtteknél. Ezzel a gyógyszerrel azonban az a probléma, hogy A képződött glutamin a glutamináz hatására visszaalakulhat ammóniává, valószínűleg ezért nem sikerült kimutatni az ammónia csökkenését és a natív májtúlélés javulását egy randomizált, kontrollált vizsgálatban felnőtt ALF-ben. A nyugati országokban az ornitin-fenil-acetátot használják, ahol az ornitin az ammóniát glutaminná és fenil-acetáttá alakítja, majd ehhez a glutaminhoz kötődik, és fenil-acetil-gutamint képez, és eltávolítja azt. A terápiás plazmacsere (TPE), mind a nagy volumenű, mind a standard volumenről kimutatták, hogy javítja a natív máj túlélést ALF-ben szenvedő felnőtteknél, és ez az ALF kezelésének standardja, és az összes kiemelkedő májtársaság 1. fokozatú ajánlása. A TPE csökkenti a májat. ammónia. Bár az ammóniaképződés sebessége többszöröse a plazmaferézissel történő ammónia eltávolítás sebességének, ez az ammóniacsökkentés a TPE általi glutamin eltávolításának közvetett hatása. A glutamin tehát az ammónia kiürülésének rezervoárjaként működik (az izmokban és a perivénás hepatocitákban). A felnőttekkel ellentétben a terápiás plazmacserére adott válasz nem volt olyan biztató a gyermekek számára, de a legtöbb központ továbbra is alkalmazza a gyógyszert az egészségügyi ajánlások alapján. felnőttek. Azon ismeretek alapján, hogy a LOLA az ammóniát glutaminná alakítja, a TPE pedig kiüríti a glutamint a plazmából, a kutatók azt feltételezik, hogy a LOLA a TPE-vel szinergikusan hatna az ammóniaszint csökkentésére, ami javítja a HE-t és jobb natív májtúlélést gyermekkori ALF-ben. Ennek a klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy összehasonlítsa az L-ornitin L-aszpartátot és a terápiás plazmacserét a plazmacserével önmagában az ammónia csökkentésében és a gyermekkori akut májelégtelenségben szenvedő betegek kimenetelének javításában.