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암모니아를 낮추고 소아 급성 간부전에서 결과를 개선하는 데 있어서 L-오르니틴 L-아스파르테이트 및 치료용 혈장 교환 대 혈장 교환 단독의 효능.

2023년 3월 9일 업데이트: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

암모니아를 낮추고 소아 급성 간부전에서 결과를 개선하는 데 있어 L-오르니틴 L-아스파르테이트 및 치료용 혈장 교환 대 혈장 교환 단독의 효능: 무작위 대조 시험

소아 급성 간부전(PALF)은 매우 높은 사망률과 이환율과 관련이 있으며 기본 간 생존율은 21~75%입니다. 간성 뇌병증으로 나타나고 뇌 부종을 유발하는 고암모니아혈증은 ALF에서 불량한 신경학적 결과에 대한 책임이 있습니다. 암모니아 저하 측정으로 HE가 개선되고 간 생존율이 높아졌습니다. L-오르니틴 L-아스파르테이트(LOLA)는 천연 아미노산 오르니틴과 아스파르테이트의 염으로 중요한 암모니아 소거제입니다. 간에서 요소회로의 기질역할을 하며 근육뿐만 아니라 정맥주위 간세포에서 암모니아를 글루타민으로 전환시킨다. 형성된 글루타민은 글루타미나아제의 작용에 의해 암모니아로 재전환될 수 있는데, 아마도 성인 ALF에 대한 무작위 통제 시험에서 암모니아의 감소와 원시 간 생존의 개선을 보여주지 못한 이유일 것입니다. 서양 국가에서는 오르니틴이 암모니아를 글루타민으로 전환하고 페닐아세테이트가 이 글루타민에 결합하여 페닐아세틸구타민을 형성하고 이를 제거하는 데 오르니틴 페닐아세테이트를 사용했습니다. 치료적 혈장 교환(TPE)은 고용량 및 표준 용량 모두 ALF가 있는 성인의 자연 간 생존을 개선하는 것으로 나타났으며 ALF 관리의 표준 치료이며 모든 저명한 간 학회에서 1등급 권장 사항입니다. 암모니아. 암모니아 형성 속도가 혈장분리반출법에 의한 암모니아 제거 속도보다 몇 배 더 높지만, 이러한 암모니아 감소는 TPE에 의한 글루타민 제거의 간접적인 효과입니다. 따라서 글루타민은 (근육 및 정맥주위 간세포에서) 암모니아 제거를 위한 저장소 역할을 합니다. 성인. LOLA가 암모니아를 글루타민으로 전환하고 TPE가 혈장에서 글루타민을 제거한다는 지식을 바탕으로 연구자들은 LOLA가 TPE와 시너지 방식으로 작용하여 암모니아 수준을 낮추어 HE를 개선하고 소아 ALF에서 더 나은 자연 간 생존을 가져올 것이라는 가설을 세웠습니다. 이 임상 시험의 목표는 소아 급성 간부전 환자에서 암모니아를 낮추고 결과를 개선하는 데 있어 L-오르니틴 L-아스파르테이트와 치료용 혈장 교환 대 혈장 교환 단독을 비교하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

방법론:

- 연구 인구

5-18세의 소아 급성 간부전 환자, INR > 2, 간성 뇌병증(West Haven 기준에 의해 정의됨) 및 동맥 암모니아 >100mcg/dL

연구 설계:

중재 - 위약 대조 RCT.

할당: 무작위

무작위화 방법: 블록 크기 4인 IWRS(Interactive Web Response System)를 사용한 블록 무작위화

개입 모델: 병렬 할당

마스킹: 더블. 환자와 연구자는 치료 할당에 대해 눈이 멀게 됩니다. 중재와 위약은 시험 간호사가 준비하고 관리합니다.

- 공부 기간

24개월(2023년 2월~2025년 2월)

-- 표본의 크기

이것은 파일럿 연구이므로 각 팔에서 16명의 환자를 표본으로 삼을 것입니다.

  • 간섭
  • 개입 1군에서 LOLA는 72시간 동안 0.75g/kg/일의 용량(최대 30g/일)으로 연속 정맥 주입을 통해 투여됩니다. 고용량 혈장 교환(2배 혈장량)은 LOLA 시작 후 최소 8시간 후에 시작되며 교환량에 따라 4~5시간 이내에 완료됩니다. 각각 8시간, 32시간, 56시간에 시작하여 HVPE의 3회 연속 사이클이 수행됩니다. Control Arm에서 위약은 각각 8시간, 32시간 및 56시간에 시작하여 HVPE(혈장 부피의 2배)와 함께 72시간 동안 연속 주입을 통해 투여됩니다. 위약은 LOLA를 제조하는 동일한 제약 회사에서 조달됩니다. 환자와 연구자는 치료 할당에 대해 눈이 멀게 됩니다. 중재와 위약은 시험 간호사가 준비하고 관리합니다.
  • 통계 분석:
  • 1차 결과 측정: Mann -Whitney U 테스트

  • 이차 결과 측정

    • 범주형 데이터에 대한 Fisher의 정확 검정
    • 연속 데이터에 대한 Mann-Whitney U 테스트
  • IBM® SPSS® Statistics 29는 통계 분석에 사용됩니다. P<0.05는 통계적으로 유의한 것으로 간주됩니다.
  • 부작용
  • 중지 규칙

  • 중간 분석은 16명의 환자 후에 수행될 것이다. LOLA 치료군에서 사망률이 크게 증가하거나 뇌병증 등급이 악화되는 경우 임상시험이 중단됩니다. 중간 분석에서 연구 약물의 부작용 프로필과 관련된 중요한 안전성 신호가 확인되는 경우에도 시험이 중단됩니다.

    (c) 프로젝트의 예상 결과:

연구자들은 LOLA와 치료적 혈장 교환이 시너지 효과를 발휘하여 암모니아를 보다 효과적으로 낮추고 이러한 암모니아의 저하가 급성 간부전이 있는 어린이의 간 생존율을 향상시킬 것으로 기대합니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

32

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 인도
      • New Delhi, 인도, 110070
        • Institute of Liver and Biliary Sciences
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • PALF-Study Group에서 정의한 소아 급성 간부전

    • 5-18세
    • INR > 2
    • 간성 뇌병증(West Haven 기준에 의해 정의됨)
    • 암모니아 >100mcg/dL

제외 기준:

  • 돌이킬 수 없는 신경 손상
  • 입원 전 48시간 이내에 이전 LOLA 치료를 받은 경우.
  • 급성 신장 손상.
  • 만성 간부전에 급성
  • 동의하지 않는 자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: L-오르니틴 L-아스파르테이트
LOLA는 72시간 동안 0.75g/kg/일의 용량(최대 30g/일)으로 연속 정맥 주입을 통해 투여됩니다. 고용량 혈장 교환(2배 혈장량)은 LOLA 시작 후 최소 8시간 후에 시작되며 교환량에 따라 4~5시간 이내에 완료됩니다. 각각 8시간, 32시간, 56시간에 시작하여 HVPE의 3회 연속 사이클이 수행됩니다.
의약품: L-오르니틴 L-아스파르테이트
LOLA는 72시간 동안 0.75g/kg/일의 용량(최대 30g/일)으로 연속 정맥 주입을 통해 투여됩니다. 고용량 혈장 교환(2배 혈장량)은 LOLA 시작 후 최소 8시간 후에 시작되며 교환량에 따라 4~5시간 이내에 완료됩니다. 각각 8시간, 32시간, 56시간에 시작하여 HVPE의 3회 연속 사이클이 수행됩니다.
위약 비교기: 위약
위약은 각각 8시간, 32시간 및 56시간에 시작하여 HVPE(혈장 부피의 2배)와 함께 72시간 동안 연속 주입을 통해 투여됩니다.
의약품: 위약
위약은 각각 8시간, 32시간 및 56시간에 시작하여 HVPE(혈장 부피의 2배)와 함께 72시간 동안 연속 주입을 통해 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
두 그룹의 암모니아 변화 비교(3일 기준 기준)
기간: 72시간
72시간

2차 결과 측정

결과 측정
기간
두 그룹 간의 7일차와 14일차 사망 참가자의 비율 비교
기간: 7일 및 14일
7일 및 14일
두 그룹 간의 7일 및 14일까지 간 이식이 필요한 참가자의 비율 비교
기간: 7일 및 14일
7일 및 14일
두 그룹 간의 7일 및 14일의 전체 생존 비교
기간: 7일 및 14일
7일 및 14일
3일과 7일까지 West Haven 척도에 의해 평가된 뇌병증 등급의 변화 비교
기간: 3일차 및 7일차
3일차 및 7일차
24시간, 48시간, 72시간 초음파로 측정한 두 군의 시신경초 직경 비교
기간: 24시간, 48시간, 72시간
24시간, 48시간, 72시간
두 그룹의 처음 72시간 동안 만니톨과 프로포폴의 누적 요구량을 비교하기 위해
기간: 72시간
72시간
두 그룹 간의 고용량 혈장 교환의 첫 번째 주기 후 혈장 및 투석액 글루타민 수치 비교
기간: 72시간
72시간
두 그룹에서 임상적으로 증가된 두개내압의 에피소드 수 비교
기간: 72시간
72시간
두 그룹의 부작용 비교
기간: 72시간
72시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

수사관

  • 수석 연구원: Dr Tamoghna Biswas, MD, Institute of Liver and Biliary Sciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2023년 3월 15일

기본 완료 (예상)

2024년 10월 30일

연구 완료 (예상)

2024년 10월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 9일

처음 게시됨 (실제)

2023년 3월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 9일

마지막으로 확인됨

2023년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ILBS-ALF-06

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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