LUM-201:n pitkäaikainen turvallisuuskoe lapsille, joilla on idiopaattinen kasvuhormonin puutos ja jotka ovat aiemmin suorittaneet kliinisen LUM-201-tutkimuksen (OraGrowtH211)
keskiviikko 14. helmikuuta 2024 päivittänyt: Lumos Pharma
Laajennustutkimus LUM-201-hoidon pitkäaikaisen turvallisuuden seuraamiseksi lapsilla, joilla on idiopaattinen kasvuhormonin puutos
Tämä on monikansallinen oikeudenkäynti.
Tutkimuksen tavoitteena on tutkia LUM-201:n pitkäaikaisturvallisuutta potilailla, joilla on idiopaattinen lasten kasvuhormonin puutos (iPGHD).
Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös LUM-201-hoidon farmakodynamiikkaa ja tehokkuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Laajennustutkimus LUM-201-hoidon pitkäaikaisen turvallisuuden seuraamiseksi lapsilla, joilla on idiopaattinen kasvuhormonin puutos. Tämä tutkimus kestää jopa 36 kuukautta, jotta voidaan kerätä lisää pitkäaikaisia turvallisuus- ja tehotietoja, jotka liittyvät LUM-201-hoitoon lapsipotilaspopulaatiossa. Koehenkilöt osallistuvat tähän tutkimukseen onnistuneen osallistumisen jälkeen aiempaan LUM-201-tutkimukseen. Tämä tutkimus koostuu käynneistä 6 kuukauden välein kolmen vuoden välein.
Henkilökohtaisia käyntiä on yhteensä 7 ja puhelinkäyntiä 7 puolen vuoden välein. Klinikkakäynneillä koehenkilöille tehdään fyysinen tarkastus ja verenotto sekä tehoarvioinnit.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
- Canberra Hospital
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Children's Mercy Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Yhdysvallat, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhemman/hoitajan on allekirjoitettava tietoinen suostumus ja tutkittavan on allekirjoitettava suostumus soveltuvin osin.
- Hänen on täytynyt osallistua onnistuneesti lasten LUM-201 GHD-tutkimukseen vähintään 12 kuukauden käynnin aikana ja olla oikeutettu jatkamaan hoitoa, kunnes kaikki muut ilmoittautumiskriteerit täyttyvät.
Poissulkemiskriteerit:
- Lääketieteellinen tai geneettinen sairaus, joka PI:n ja/tai MM:n mielestä lisää aiheettoman riskin LUM-201:n käyttöön
- Hän on suunnitellut tai saa parhaillaan pitkäaikaista hoitoa lääkkeillä, joiden tiedetään toimivan LUM-201:tä metaboloivan CYP3A4:n sytokromijärjestelmän substraateina, indusoijina tai estäjinä. Potilaat, jotka saavat lyhyempää (kaksi viikkoa tai vähemmän) hoitoa näillä lääkkeillä, tulee arvioida tapauskohtaisesti PI:n toimesta kuullen MM:itä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LUM-201 (1,6 mg/kg/päivä)
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 36
|
Tapahtumien määrä
|
Päivä 1 - kuukausi 36
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvuhormonipitoisuudet kohteissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 36
|
Seerumin GH-pitoisuus
|
Päivä 1 - kuukausi 36
|
|
Insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 pitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 36
|
Insuliinin kaltaisen kasvutekijän 1 pitoisuudet seerumissa
|
Päivä 1 - kuukausi 36
|
|
Korkeuden keskihajontapisteet (SDS)
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 36
|
Muutos HT-SDS:ssä
|
Päivä 1 - kuukausi 36
|
|
Painon muutos SDS
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 36
|
Painon muutos
|
Päivä 1 - kuukausi 36
|
|
Annualized Height Velocity (AHV) saavutetaan päivittäisellä annoksella 1,6 mg/kg LUM-201:tä
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 36
|
(AHV) mitattuna seisomakorkeutena stadiometrillä
|
Päivä 1 - kuukausi 36
|
|
Muutos luuiässä (BA)
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 36
|
Muutos luuiässä (BA) verrattuna kronologiseen ikään
|
Päivä 1 - kuukausi 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. huhtikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 19. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 3. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 15. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUM-201-02
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .