Een veiligheidsonderzoek op lange termijn van LUM-201 bij kinderen met idiopathische groeihormoondeficiëntie die eerder een LUM-201 klinisch onderzoek hebben voltooid (OraGrowtH211)
14 februari 2024 bijgewerkt door: Lumos Pharma
Een uitbreidingsonderzoek om de langetermijnveiligheid van LUM-201-behandeling bij kinderen met idiopathische groeihormoondeficiëntie te bewaken
Dit is een multinationale rechtszaak.
De studie heeft tot doel de veiligheid van LUM-201 op lange termijn te bestuderen bij proefpersonen met idiopathische pediatrische groeihormoondeficiëntie (iPGHD).
Deze studie zal ook de farmacodynamiek en werkzaamheidsrespons op therapie met LUM-201 beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid op lange termijn van LUM-201-behandeling bij kinderen met idiopathische groeihormoondeficiëntie te bewaken. Deze studie zal maximaal 36 maanden duren om het verzamelen van aanvullende veiligheids- en werkzaamheidsgegevens op lange termijn met betrekking tot LUM-201-behandeling bij pediatrische patiënten mogelijk te maken. Proefpersonen zullen deelnemen aan dit onderzoek na succesvolle deelname aan een eerder LUM-201-onderzoek. Deze studie zal bestaan uit zesmaandelijkse bezoeken gedurende drie jaar.
Er zijn in totaal 7 persoonlijke bezoeken en 7 telefonische bezoeken om de 6 maanden. Tijdens de kliniekbezoeken zullen de proefpersonen een lichamelijk onderzoek en bloedafname ondergaan, evenals beoordelingen van de werkzaamheid.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
60
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australië, 2605
- Canberra Hospital
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
- Children's Mercy Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Verenigde Staten, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 14 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ouder/verzorger moet de geïnformeerde toestemming ondertekenen en de proefpersoon moet de toestemming ondertekenen, indien van toepassing.
- Moet met succes hebben deelgenomen aan een pediatrische LUM-201 GHD-studie gedurende ten minste het bezoek van 12 maanden en in aanmerking komen voor voortzetting van de behandeling, in afwachting van alle andere inschrijvingscriteria.
Uitsluitingscriteria:
- Medische of genetische aandoening die, naar de mening van de PI en/of MM's, een ongerechtvaardigd risico toevoegt aan het gebruik van LUM-201
- Heeft een langdurige behandeling gepland of krijgt momenteel medicijnen waarvan bekend is dat ze werken als substraten, inductoren of remmers van het cytochroomsysteem CYP3A4 dat LUM-201 metaboliseert. Proefpersonen die een kortere behandeling (twee weken of minder) met deze medicijnen ondergaan, moeten van geval tot geval worden beoordeeld door de PI in overleg met de MM's.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LUM-201 (1,6 mg/kg/dag)
|
Eenmaal daags oraal toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 36
|
Aantal evenementen
|
Dag 1 tot maand 36
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Groeihormoonconcentraties bij proefpersonen
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 36
|
Serum GH-concentratie
|
Dag 1 tot maand 36
|
|
Insuline-achtige groeifactor 1-concentratie
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 36
|
Serumconcentraties van insulineachtige groeifactor 1
|
Dag 1 tot maand 36
|
|
Hoogte standaarddeviatiescore (SDS)
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 36
|
Verandering in HT-SDS
|
Dag 1 tot maand 36
|
|
Verandering in gewicht SDS
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 36
|
Verandering in gewicht
|
Dag 1 tot maand 36
|
|
Jaarlijkse hoogtesnelheid (AHV) bereikt door dagelijkse dosering van 1,6 mg/kg LUM-201
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 36
|
(AHV) gemeten als stahoogte met stadiometer
|
Dag 1 tot maand 36
|
|
Verandering in botleeftijd (BA)
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 36
|
Verandering in botleeftijd (BA) in vergelijking met chronologische leeftijd
|
Dag 1 tot maand 36
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 augustus 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 maart 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 april 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 maart 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 maart 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 april 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LUM-201-02
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .