Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa LUM-201 u dzieci z idiopatycznym niedoborem hormonu wzrostu, które wcześniej ukończyły badanie kliniczne LUM-201 (OraGrowtH211)

14 lutego 2024 zaktualizowane przez: Lumos Pharma

Badanie rozszerzone w celu monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa leczenia LUM-201 u dzieci z idiopatycznym niedoborem hormonu wzrostu

To jest międzynarodowy proces. Badanie ma na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa LUM-201 u pacjentów z idiopatycznym niedoborem hormonu wzrostu u dzieci (iPGHD). W badaniu tym zostanie również oceniona farmakodynamika i skuteczność odpowiedzi na terapię LUM-201.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie rozszerzone w celu monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa leczenia LUM-201 u dzieci z idiopatycznym niedoborem hormonu wzrostu. Badanie to potrwa do 36 miesięcy, aby umożliwić zebranie dodatkowych długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności leczenia LUM-201 w populacji pacjentów pediatrycznych. Uczestnicy wezmą udział w tym badaniu po udanym udziale we wcześniejszym badaniu LUM-201. Badanie to będzie się składać z wizyt co 6 miesięcy przez trzy lata.

Łącznie odbywa się 7 wizyt osobistych i 7 wizyt telefonicznych co 6 miesięcy. Podczas wizyt w klinice pacjenci zostaną poddani badaniu fizykalnemu i pobraniu krwi, a także ocenie skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Children's Mercy Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Stany Zjednoczone, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzic/opiekun musi podpisać świadomą zgodę, a pacjent musi podpisać zgodę, jeśli dotyczy.
  • Musi pomyślnie uczestniczyć w badaniu pediatrycznym LUM-201 GHD podczas co najmniej 12-miesięcznej wizyty i kwalifikować się do kontynuacji leczenia, do czasu spełnienia wszystkich innych kryteriów włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Warunek medyczny lub genetyczny, który w opinii PI i/lub MM zwiększa nieuzasadnione ryzyko do użycia LUM-201
  • Planował lub jest obecnie leczony długoterminowo lekami, o których wiadomo, że działają jako substraty, induktory lub inhibitory układu cytochromu CYP3A4, który metabolizuje LUM-201. Pacjenci otrzymujący leczenie krótkoterminowe (dwa tygodnie lub krócej) tymi lekami powinni być indywidualnie oceniani przez PI w porozumieniu z MM.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LUM-201 (1,6 mg/kg/dzień)
Lek: LUM-201
Podawany doustnie raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 36
Liczba wydarzeń
Dzień 1 do miesiąca 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia hormonu wzrostu u badanych
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 36
Stężenie GH w surowicy
Dzień 1 do miesiąca 36
Stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu 1
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 36
Stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 w surowicy
Dzień 1 do miesiąca 36
Wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS)
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 36
Zmiana w HT-SDS
Dzień 1 do miesiąca 36
Zmiana wagi SDS
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 36
Zmiana wagi
Dzień 1 do miesiąca 36
Roczna prędkość wzrostu (AHV) osiągnięta przy dziennym dawkowaniu 1,6 mg/kg LUM-201
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 36
(AHV) mierzone jako wysokość stojąca za pomocą stadiometru
Dzień 1 do miesiąca 36
Zmiana wieku kostnego (BA)
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 36
Zmiana wieku kostnego (BA) w porównaniu z wiekiem chronologicznym
Dzień 1 do miesiąca 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lumos Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LUM-201-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj