En langsiktig sikkerhetsstudie av LUM-201 hos barn med idiopatisk veksthormonmangel som tidligere har fullført en LUM-201 klinisk studie (OraGrowtH211)
14. februar 2024 oppdatert av: Lumos Pharma
En utvidelsesstudie for å overvåke langsiktig sikkerhet ved LUM-201-behandling hos barn med idiopatisk veksthormonmangel
Dette er en multinasjonal rettssak.
Forsøket tar sikte på å studere den langsiktige sikkerheten til LUM-201 hos personer med idiopatisk pediatrisk veksthormonmangel (iPGHD).
Denne studien vil også vurdere farmakodynamikk og effektrespons på behandling med LUM-201.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En utvidelsesstudie for å overvåke langsiktig sikkerhet ved LUM-201-behandling hos barn med idiopatisk veksthormonmangel. Denne studien vil vare i opptil 36 måneder for å tillate innsamling av ytterligere langsiktige sikkerhets- og effektdata relatert til LUM-201-behandling i den pediatriske pasientpopulasjonen. Forsøkspersoner vil gå inn i denne prøven etter vellykket deltakelse i en tidligere LUM-201-studie. Denne studien vil bestå av besøk hver 6. måned gjennom tre år.
Det er totalt 7 personbesøk og 7 telefonbesøk hver 6. måned. Ved klinikkbesøkene vil forsøkspersonene få en fysisk undersøkelse og blodprøvetaking samt effektvurderinger.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
60
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
- Canberra Hospital
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
- Children's Mercy Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Forente stater, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 14 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Foreldre/omsorgsperson må signere det informerte samtykket, og forsøkspersonen må signere samtykket, avhengig av hva som er aktuelt.
- Må ha deltatt i en pediatrisk LUM-201 GHD-studie gjennom minst 12 måneders besøk, og være kvalifisert for fortsettelse av behandlingen, i påvente av at alle andre registreringskriterier er oppfylt.
Ekskluderingskriterier:
- Medisinsk eller genetisk tilstand som, etter PI og/eller MMs mening, tilfører uberettiget risiko for bruken av LUM-201
- Har planlagt eller mottar nåværende langtidsbehandling med medisiner kjent for å fungere som substrater, indusere eller hemmere av cytokromsystemet CYP3A4 som metaboliserer LUM-201. Pasienter som får kortere (to uker eller mindre) behandling med disse medisinene, bør vurderes fra sak til sak av PI i samråd med MMs.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: LUM-201 (1,6 mg/kg/dag)
|
Administreres oralt en gang daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
|
Antall hendelser
|
Dag 1 til måned 36
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Konsentrasjoner av veksthormoner i forsøkspersoner
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
|
Serum GH konsentrasjon
|
Dag 1 til måned 36
|
|
Insulinlignende vekstfaktor 1 konsentrasjon
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
|
Serumkonsentrasjoner av insulinlignende vekstfaktor 1
|
Dag 1 til måned 36
|
|
Høyde standardavviksscore (SDS)
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
|
Endring i HT-SDS
|
Dag 1 til måned 36
|
|
Endring i vekt SDS
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
|
Endring i vekt
|
Dag 1 til måned 36
|
|
Annualized Height Velocity (AHV) oppnådd ved daglig dosering 1,6 mg/kg LUM-201
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
|
(AHV) målt som ståhøyde med stadiometer
|
Dag 1 til måned 36
|
|
Endring i beinalder (BA)
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
|
Endring i beinalder (BA) sammenlignet med kronologisk alder
|
Dag 1 til måned 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. mars 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. april 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
3. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Hypofyse sykdommer
- Dvergvekst
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Sykdommer i det endokrine systemet
Andre studie-ID-numre
- LUM-201-02
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .