En långsiktig säkerhetsprövning av LUM-201 hos barn med idiopatisk tillväxthormonbrist som tidigare har genomfört en LUM-201 klinisk prövning (OraGrowtH211)
14 februari 2024 uppdaterad av: Lumos Pharma
En utvidgningsstudie för att övervaka långtidssäkerheten av LUM-201-behandling hos barn med idiopatisk tillväxthormonbrist
Detta är en multinationell rättegång.
Studien syftar till att studera den långsiktiga säkerheten av LUM-201 hos personer med idiopatisk pediatrisk tillväxthormonbrist (iPGHD).
Denna studie kommer också att utvärdera farmakodynamik och effektsvar på behandling med LUM-201.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En utvidgningsstudie för att övervaka långtidssäkerheten av LUM-201-behandling hos barn med idiopatisk tillväxthormonbrist. Denna studie kommer att pågå i upp till 36 månader för att möjliggöra insamling av ytterligare långsiktiga säkerhets- och effektdata relaterade till LUM-201-behandling i den pediatriska patientpopulationen. Försökspersoner kommer att delta i denna studie efter framgångsrikt deltagande i en tidigare LUM-201-studie. Denna studie kommer att bestå av besök var sjätte månad genom tre år.
Det är totalt 7 personliga besök och 7 telefonbesök var 6:e månad. Vid klinikbesöken kommer försökspersonerna att ha en fysisk undersökning och blodinsamling samt effektbedömningar.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australien, 2605
- Canberra Hospital
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
- Children's Mercy Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Förenta staterna, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 14 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Förälder/vårdgivare måste underteckna det informerade samtycket, och försökspersonen måste underteckna samtycket, i tillämpliga fall.
- Måste med framgång ha deltagit i en pediatrisk LUM-201 GHD-studie under minst 12-månadersbesöket och vara berättigad till fortsatt behandling i avvaktan på att alla andra registreringskriterier är uppfyllda.
Exklusions kriterier:
- Medicinskt eller genetiskt tillstånd som, enligt PI och/eller MM:s åsikt, lägger till obefogad risk för användningen av LUM-201
- Har planerat eller får aktuell långtidsbehandling med läkemedel som är kända för att fungera som substrat, inducerare eller hämmare av cytokromsystemet CYP3A4 som metaboliserar LUM-201. Patienter som får kortare behandling (två veckor eller mindre) med dessa mediciner bör utvärderas från fall till fall av PI i samråd med MM.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LUM-201 (1,6 mg/kg/dag)
|
Administreras oralt en gång dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Dag 1 till månad 36
|
Antal händelser
|
Dag 1 till månad 36
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tillväxthormonkoncentrationer hos försökspersoner
Tidsram: Dag 1 till månad 36
|
Serum GH-koncentration
|
Dag 1 till månad 36
|
|
Insulinliknande tillväxtfaktor 1-koncentration
Tidsram: Dag 1 till månad 36
|
Serumkoncentrationer av insulinliknande tillväxtfaktor 1
|
Dag 1 till månad 36
|
|
Höjd standardavvikelsepoäng (SDS)
Tidsram: Dag 1 till månad 36
|
Ändring i HT-SDS
|
Dag 1 till månad 36
|
|
Förändring i vikt SDS
Tidsram: Dag 1 till månad 36
|
Förändring i vikt
|
Dag 1 till månad 36
|
|
Annualized Height Velocity (AHV) uppnås genom daglig dosering av 1,6 mg/kg LUM-201
Tidsram: Dag 1 till månad 36
|
(AHV) mätt som ståhöjd med stadiometer
|
Dag 1 till månad 36
|
|
Förändring i benålder (BA)
Tidsram: Dag 1 till månad 36
|
Förändring i benålder (BA) jämfört med kronologisk ålder
|
Dag 1 till månad 36
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 augusti 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 mars 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 april 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 mars 2023
Första postat (Faktisk)
3 april 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LUM-201-02
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .