Долгосрочное исследование безопасности LUM-201 у детей с идиопатическим дефицитом гормона роста, которые ранее прошли клиническое исследование LUM-201 (OraGrowtH211)
14 февраля 2024 г. обновлено: Lumos Pharma
Расширенное исследование для мониторинга долгосрочной безопасности лечения LUM-201 у детей с идиопатическим дефицитом гормона роста
Это многонациональное испытание.
Исследование направлено на изучение долгосрочной безопасности LUM-201 у пациентов с идиопатическим дефицитом гормона роста у детей (iPGHD).
В этом исследовании также будет оцениваться фармакодинамика и ответ эффективности на терапию LUM-201.
Обзор исследования
Подробное описание
Расширенное исследование для мониторинга долгосрочной безопасности лечения LUM-201 у детей с идиопатическим дефицитом гормона роста. Это исследование продлится до 36 месяцев, что позволит собрать дополнительные долгосрочные данные о безопасности и эффективности, связанные с лечением LUM-201 у детей. Субъекты будут участвовать в этом испытании после успешного участия в предыдущем исследовании LUM-201. Это исследование будет состоять из посещений каждые 6 месяцев в течение трех лет.
Всего каждые 6 месяцев происходит 7 личных посещений и 7 телефонных посещений. При посещении клиники субъекты будут проходить медицинский осмотр и сбор крови, а также оценку эффективности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Австралия, 2605
- Canberra Hospital
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
- Children's Mercy Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Соединенные Штаты, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 14 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Родитель/опекун должен подписать информированное согласие, а субъект должен подписать согласие, если применимо.
- Должен успешно участвовать в педиатрическом исследовании LUM-201 GHD в течение как минимум 12-месячного визита и иметь право на продолжение лечения до тех пор, пока не будут соблюдены все другие критерии включения.
Критерий исключения:
- Медицинское или генетическое заболевание, которое, по мнению PI и/или MM, увеличивает неоправданный риск использования LUM-201.
- Запланировал или получает текущее длительное лечение препаратами, которые, как известно, действуют как субстраты, индукторы или ингибиторы системы цитохрома CYP3A4, которая метаболизирует LUM-201. Субъекты, получающие краткосрочное (две недели или менее) лечение этими препаратами, должны оцениваться в каждом конкретном случае ИП при консультации с ММ.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЛУМ-201 (1,6 мг/кг/день)
|
Вводят перорально один раз в день
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: С 1 дня по 36 месяц
|
Количество событий
|
С 1 дня по 36 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Концентрация гормона роста у субъектов
Временное ограничение: С 1 дня по 36 месяц
|
Концентрация ГР в сыворотке
|
С 1 дня по 36 месяц
|
|
Концентрация инсулиноподобного фактора роста 1
Временное ограничение: С 1 дня по 36 месяц
|
Сывороточные концентрации инсулиноподобного фактора роста 1
|
С 1 дня по 36 месяц
|
|
Оценка стандартного отклонения роста (SDS)
Временное ограничение: С 1 дня по 36 месяц
|
Изменение в HT-SDS
|
С 1 дня по 36 месяц
|
|
Изменение веса SDS
Временное ограничение: С 1 дня по 36 месяц
|
Изменение веса
|
С 1 дня по 36 месяц
|
|
Годовая скорость роста (AHV), достигаемая ежедневным приемом 1,6 мг/кг LUM-201
Временное ограничение: С 1 дня по 36 месяц
|
(AHV) измеряется как рост стоя с помощью ростомера
|
С 1 дня по 36 месяц
|
|
Изменение костного возраста (BA)
Временное ограничение: С 1 дня по 36 месяц
|
Изменение костного возраста (BA) по сравнению с хронологическим возрастом
|
С 1 дня по 36 месяц
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 августа 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 апреля 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 марта 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Гипоталамические заболевания
- Заболевания костей
- Болезни костей, эндокринные
- Гипофизарные заболевания
- Карликовость
- Болезни костей, развитие
- Гипопитуитаризм
- Карликовость, гипофиз
- Заболевания эндокринной системы
Другие идентификационные номера исследования
- LUM-201-02
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .