Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et langsigtet sikkerhedsforsøg med LUM-201 hos børn med idiopatisk væksthormonmangel, som tidligere har gennemført et LUM-201 klinisk forsøg (OraGrowtH211)

14. februar 2024 opdateret af: Lumos Pharma

En udvidelsesundersøgelse til overvågning af langsigtet sikkerhed ved LUM-201-behandling hos børn med idiopatisk væksthormonmangel

Dette er et multinationalt forsøg. Forsøget har til formål at undersøge den langsigtede sikkerhed af LUM-201 hos personer med idiopatisk pædiatrisk væksthormonmangel (iPGHD). Denne undersøgelse vil også vurdere farmakodynamik og effektrespons på behandling med LUM-201.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En udvidelsesundersøgelse til overvågning af langsigtet sikkerhed ved LUM-201-behandling hos børn med idiopatisk væksthormonmangel. Denne undersøgelse vil vare i op til 36 måneder for at muliggøre indsamling af yderligere langsigtede sikkerheds- og effektdata relateret til LUM-201-behandling i den pædiatriske patientpopulation. Forsøgspersoner vil indgå i dette forsøg efter vellykket deltagelse i et tidligere LUM-201-studie. Denne undersøgelse vil bestå af besøg hver 6. måned gennem tre år.

Der er i alt 7 personligt besøg og 7 telefonbesøg hver 6. måned. Ved klinikbesøgene vil forsøgspersonerne få en fysisk undersøgelse og blodprøvetagning samt effektvurderinger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien, 2605
        • Canberra Hospital
  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Children's Mercy Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forælder/plejer skal underskrive det informerede samtykke, og forsøgspersonen skal underskrive samtykket, alt efter hvad der er relevant.
  • Skal have deltaget med succes i et pædiatrisk LUM-201 GHD-studie gennem mindst det 12-måneders besøg og være berettiget til fortsættelse af behandlingen, indtil alle andre tilmeldingskriterier er opfyldt.

Ekskluderingskriterier:

  • Medicinsk eller genetisk tilstand, der efter PI og/eller MM'ernes mening tilføjer en uberettiget risiko til brugen af ​​LUM-201
  • Har planlagt eller modtager aktuel langtidsbehandling med medicin, der vides at fungere som substrater, inducere eller hæmmere af cytokromsystemet CYP3A4, der metaboliserer LUM-201. Forsøgspersoner, der modtager kortere (to uger eller mindre) behandling med disse lægemidler, bør vurderes fra sag til sag af PI i samråd med MM'erne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LUM-201 (1,6 mg/kg/dag)
Medicin: LUM-201
Indgives oralt én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
Antal begivenheder
Dag 1 til måned 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Væksthormonkoncentrationer hos forsøgspersoner
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
Serum GH koncentration
Dag 1 til måned 36
Insulin-lignende vækstfaktor 1 koncentration
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
Serumkoncentrationer af insulinlignende vækstfaktor 1
Dag 1 til måned 36
Højde standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
Ændring i HT-SDS
Dag 1 til måned 36
Ændring i vægt SDS
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
Ændring i vægt
Dag 1 til måned 36
Annualized Height Velocity (AHV) opnået ved daglig dosering af 1,6 mg/kg LUM-201
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
(AHV) målt som ståhøjde med stadiometer
Dag 1 til måned 36
Ændring i knoglealder (BA)
Tidsramme: Dag 1 til måned 36
Ændring i knoglealder (BA) sammenlignet med kronologisk alder
Dag 1 til måned 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lumos Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

3. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM-201-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel

Kliniske forsøg med LUM-201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner