Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un ensayo de seguridad a largo plazo de LUM-201 en niños con deficiencia de hormona de crecimiento idiopática que previamente completaron un ensayo clínico de LUM-201 (OraGrowtH211)

14 de febrero de 2024 actualizado por: Lumos Pharma

Un estudio de extensión para monitorear la seguridad a largo plazo del tratamiento con LUM-201 en niños con deficiencia de hormona de crecimiento idiopática

Este es un ensayo multinacional. El ensayo tiene como objetivo estudiar la seguridad a largo plazo de LUM-201 en sujetos con deficiencia de hormona de crecimiento pediátrica idiopática (iPGHD). Este estudio también evaluará la farmacodinámica y la eficacia de la respuesta a la terapia con LUM-201.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio de extensión para monitorear la seguridad a largo plazo del tratamiento con LUM-201 en niños con deficiencia de hormona de crecimiento idiopática. Este estudio durará hasta 36 meses para permitir la recopilación de datos adicionales de seguridad y eficacia a largo plazo relacionados con el tratamiento con LUM-201 en la población de pacientes pediátricos. Los sujetos entrarán en este ensayo después de participar con éxito en un estudio LUM-201 anterior. Este estudio consistirá en visitas cada 6 meses durante tres años.

Hay un total de 7 visitas presenciales y 7 visitas telefónicas cada 6 meses. En las visitas a la clínica, los sujetos se someterán a un examen físico y una extracción de sangre, así como a evaluaciones de eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Children's Mercy Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 14 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El padre/cuidador debe firmar el consentimiento informado y el sujeto debe firmar el asentimiento, según corresponda.
  • Debe haber participado con éxito en un estudio pediátrico LUM-201 GHD durante al menos la visita de 12 meses y ser elegible para la continuación del tratamiento, hasta que se cumplan todos los demás criterios de inscripción.

Criterio de exclusión:

  • Condición médica o genética que, en opinión del IP y/o los MM, agrega un riesgo injustificado al uso de LUM-201
  • Ha planificado o está recibiendo tratamiento a largo plazo con medicamentos que se sabe que actúan como sustratos, inductores o inhibidores del sistema de citocromo CYP3A4 que metaboliza LUM-201. Los sujetos que reciben un tratamiento a corto plazo (dos semanas o menos) con estos medicamentos deben ser evaluados caso por caso por el IP en consulta con los MM.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LUM-201 (1,6 mg/kg/día)
Droga: LUM-201
Administrado por vía oral una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 36
Número de eventos
Día 1 al Mes 36

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentraciones de hormona de crecimiento en sujetos
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 36
Concentración sérica de GH
Día 1 al Mes 36
Concentración del factor de crecimiento similar a la insulina 1
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 36
Concentraciones séricas del factor de crecimiento similar a la insulina 1
Día 1 al Mes 36
Puntuación de desviación estándar de altura (SDS)
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 36
Cambio en HT-SDS
Día 1 al Mes 36
Cambio de peso SDS
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 36
Cambio de peso
Día 1 al Mes 36
Velocidad de altura anualizada (AHV) lograda con una dosis diaria de 1,6 mg/kg de LUM-201
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 36
(AHV) medido como altura de pie con estadiómetro
Día 1 al Mes 36
Cambio en la edad ósea (BA)
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 36
Cambio en la Edad Ósea (BA) en comparación con la Edad Cronológica
Día 1 al Mes 36

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Lumos Pharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

3 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LUM-201-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre LUM-201

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir