Siklosporiinin kanssa yhdistettyjen Trappa-etanoliamiinitablettien turvallisuus ja tehokkuus ei-vaikean aplastisen anemian ensisijaisen hoidon hoidossa

Sisällyttämiskriteerit:

1. 14-75 vuotta vanha (mukaan lukien raja-arvo, sen mukaan, kumpi on tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä), Sukupuolta ei ole rajoitettu.
2. Diagnosoitu ei-raskas aplastinen anemia 6 kuukauden sisällä
3. Life Functional Status (ECOG) -pisteet 0-1
4. Ne, jotka ymmärtävät tutkimusmenettelyt ja -menetelmät, osallistuvat vapaaehtoisesti tähän kokeiluun ja allekirjoittavat tietoisen suostumuslomakkeen kirjallisesti

Poissulkemiskriteerit:

1. Verisolujen kokonaishäviö ja muista syistä johtuvat myelohypoproliferatiiviset sairaudet
2. Kromosomien karyotyyppianalyysi seulonnan aikana osoittaa klonaalisia sytogeneettisiä poikkeavuuksia
3. Tapaa vakava aplastinen anemia
4. Paroksismaalinen unen hemoglobinuria (PNH) -klooni ≥50 % tai hemolyyttinen PNH-klooni
5. Saat satunnaisesti ATG:tä, siklosporiinia, TPO-R-agonisteja, androgeenejä ja muita lääkkeitä uusiutumisen hoitamiseksi ilman eluutiota
6. Esisatunnaistettu hoito erytropoietiinilla
7. Kortikosteroidien, G-CSF- ja GM-CSF-hoidon ennalta satunnaistettu käyttö
8. Ihmiset, joilla on ollut hematopoieettisten kantasolujen siirto
9. henkilöt, joilla on ollut syvä laskimotromboosi, sydäninfarkti, aivoinfarkti tai ääreisvaltimoembolia ensimmäisten 12 kuukauden aikana
10. Aiempi maksakirroosi tai portaalihypertensio
11. Seulonnassa alaniiniaminotransferaasi, ohran transaminaasi, kokonaisbilirubiini ja veren kreatiniini ovat normaaliarvon ylärajaa korkeammat
12. HIV-infektio tai sen kantaja menneisyydessä tai seulonta; hepatiitti C -vasta-ainepositiivinen; hepatiitti B -pinta-antigeenipositiivinen tai hepatiitti B -ydinvasta-ainepositiivinen, ja HBV-DNA-testi osoittaa viruksen replikaation
13. Potilaat, joilla on satunnaistettu verenvuoto ja/tai infektio, joka on edelleen hallitsematon standardoidun hoidon jälkeen
14. Hallitsematon verenpaine seulonnassa, vaikea rytmihäiriö, taso III/IV (New York Heart Associationin arvosana) kongestiivinen sydämen vajaatoiminta
15. Henkilöt, joiden tiedetään tai joiden epäillään olevan vasta-aiheisia tai erittäin herkkiä Trappa-etanoliamiini API:lle tai syklosporiinille
16. Koehenkilöillä oli elinjärjestelmän pahanlaatuisia kiinteitä kasvaimia seulonnan ensimmäisten viiden vuoden aikana riippumatta siitä, oliko niitä hoidettu, oliko heillä metastasoitunut tai uusiutunut, paitsi paikallinen ihotyvisolusyöpä; henkilöt, joilla on aiemmin tai seulonnassa todettu verikasvain
17. Raskaana oleville tai imettäville naisille
18. Hedelmällisessä iässä olevien naisten miespuoliset koehenkilöt tai hedelmällisessä iässä olevien naisten kumppanit kieltäytyvät käyttämästä hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä lääkkeen ottamisesta 28 päivään lääkkeen viimeisen ottamisen jälkeen.
19. Osallistui satunnaisesti muihin kliinisiin tutkimuksiin ja otti tutkimuslääkkeitä kolmen ensimmäisen kuukauden aikana.
20. Tutkijat uskovat, että on olemassa tilanne, joka voi aiheuttaa sen, että tutkittava ei pysty suorittamaan tutkimusta tai aiheuttaa ilmeisen riskin tutkittavalle, tai muita tekijöitä, jotka vähentävät mahdollisuutta liittyä ryhmään.