Tutkimus Venetoclaxin tehosta ja turvallisuudesta yhdistettynä HAA-hoitoon äskettäin diagnosoidussa nuoressa AML:ssä.

Sisällyttämiskriteerit:

• Tähän tutkimukseen osallistuvien henkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. Potilaat, joilla on akuutti myelooinen leukemia (paitsi APL), jotka täyttävät Maailman terveysjärjestön (WHO) 2016 luokituksen diagnostiset kriteerit.
  2. Potilaat, joilla on AML ja monilinjainen dysplasia (MDS) ja/tai myeloproliferatiiviset kasvaimet (MPN), jotka täyttävät WHO:n kriteerit ilman aiempaa MDS- tai MPN-tapausta.
  3. AML-potilaat, joita ei ole luokiteltu erikseen WHO-luokituksen mukaan, paitsi potilaat, joilla on akuutti megakaryoblastinen leukemia, johon liittyy luuydinfibroosi tai myelooinen sarkooma.
  4. Ikä yli 16 vuotta ja alle 60 vuotta sukupuolesta riippumatta.
  5. Eastern Cooperative Oncology Groupin suorituskykytila ​​(ECOG-PS) 0-2.
  6. Vaatimukset laboratorioparametreille (7 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista) sisältävät: aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja alkalinen fosfataasi (ALP) ≤3 kertaa normaalin yläraja (ULN); seerumin bilirubiini < 2 × ULN; seerumin sydänentsyymi <2,0 x ULN; seerumin kreatiniini < 2,0 × ULN; ja sydämen kaikututkimuksella (ECHO) määritetty ejektiofraktio normaalialueella.
  7. Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake vaaditaan ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista. 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat voivat allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen itse tai lähettää sen lähiomaisilleen. Alle 18-vuotiailla potilailla tulee olla laillisen huoltajansa allekirjoittama tietoinen suostumuslomake. Potilaan terveydentila huomioon ottaen, jos lomakkeen allekirjoittaminen ei ole potilaan edun mukaista, laillinen huoltaja tai potilaan lähiomainen voi allekirjoittaa lomakkeen potilaan puolesta.

Poissulkemiskriteerit:

• Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tästä tutkimuksesta:

  1. Aiemmin hoidetut potilaat (mukaan lukien ne, jotka ovat saaneet induktiokemoterapiaa hoitovasteesta riippumatta).
  2. Toissijainen leukemia (mukaan lukien hoitoon liittyvä AML-alatyyppi Maailman terveysjärjestön (WHO) luokituksen mukaan ja ne, joilla on ollut MDS ja/tai MPD).
  3. Samanaikaiset hematologiset sairaudet (kuten hemofilia tai myelofibroosi), joita tutkija ei pidä sisällytettäväksi; henkilöt, joilla on aiemmat poikkeavat verenkuvat, voivat osallistua, jos heidät on aiemmin suljettu MDS:n ja MPD:n ulkopuolelle.
  4. Muut hoitoa vaativat pahanlaatuiset kasvaimet.
  5. Raskaana oleville tai imettäville naisille. Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla osallistujilla on oltava negatiivinen raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen kokeen alkamista. Miesten tai naispuolisten osallistujien on käytettävä ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 3 vuoden ajan hoidon päättymisen jälkeen.
  6. Merkittäviä poikkeavuuksia maksan tai munuaisten toiminnassa sisällyttämiskriteerien ulkopuolella.
  7. Aktiivinen sydänsairaus, joka määritellään yhdeksi tai useammaksi seuraavista:
  1. Aiemmin hallitsematon tai oireinen angina pectoris;
  2. Sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista;
  3. Anamneesissa rytmihäiriö, joka vaatii lääkitystä tai vaikeita kliinisiä oireita;
  4. Hallitsematon tai oireinen sydämen vajaatoiminta (> NYHA luokka 2);
  5. Ejektiofraktio alle normaalialueen alarajan. 8. Vakavat tartuntataudit (esim. parantumaton tuberkuloosi tai keuhkojen aspergilloosi).

  9. Osallistujat, joita tutkija ei katsonut soveltuviksi sisällytettäväksi.