Badanie skuteczności i bezpieczeństwa wenetoklaksu w połączeniu z schematem HAA w nowo zdiagnozowanej młodej AML.

Kryteria przyjęcia:

• Osoby kwalifikujące się do włączenia do tego badania muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Pacjenci z ostrą białaczką szpikową (z wyłączeniem APL), którzy spełniają kryteria diagnostyczne klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) 2016.
  2. Pacjenci z AML i dysplazją wieloliniową (MDS) i/lub nowotworami mieloproliferacyjnymi (MPN), którzy spełniają kryteria WHO bez wcześniejszej historii MDS lub MPN.
  3. Pacjenci z AML, którzy nie są sklasyfikowani oddzielnie zgodnie z klasyfikacją WHO, z wyjątkiem pacjentów z ostrą białaczką megakarioblastyczną ze zwłóknieniem szpiku kostnego lub mięsakiem szpikowym.
  4. Wiek powyżej 16 lat i poniżej 60 lat, niezależnie od płci.
  5. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG-PS) 0-2.
  6. Wymagania dotyczące parametrów laboratoryjnych (w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia) obejmują: aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), aminotransferazy alaninowej (ALT) i fosfatazy alkalicznej (ALP) ≤3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN); bilirubina w surowicy ≤2×GGN; enzym sercowy w surowicy <2,0 × GGN; kreatynina w surowicy ≤2,0 × GGN; i frakcja wyrzutowa określona za pomocą echokardiogramu (ECHO) w zakresie prawidłowym.
  7. Podpisany formularz świadomej zgody jest wymagany przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Pacjenci w wieku 18 lat i starsi mogą samodzielnie podpisać formularz świadomej zgody lub poprosić o podpisanie go przez najbliższych krewnych. Pacjenci poniżej 18 roku życia muszą posiadać formularz świadomej zgody podpisany przez opiekuna prawnego. Ze względu na stan zdrowia pacjenta, jeżeli podpisanie formularza nie leży w jego interesie, w imieniu pacjenta formularz może podpisać opiekun prawny lub najbliższy krewny pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

• Osoby spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów zostaną wykluczone z tego badania:

  1. Pacjenci wcześniej leczeni (w tym ci, którzy przeszli chemioterapię indukcyjną niezależnie od odpowiedzi na leczenie).
  2. Białaczka wtórna (w tym podtyp AML związany z terapią według klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) oraz z MDS i/lub MPD w wywiadzie).
  3. Współistniejące choroby hematologiczne (takie jak hemofilia lub zwłóknienie szpiku) uznane przez badacza za nieodpowiednie do włączenia; osoby z wcześniejszą nieprawidłową morfologią krwi mogą uczestniczyć, jeśli zostały wcześniej wykluczone z MDS i MPD.
  4. Inne nowotwory złośliwe wymagające leczenia.
  5. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej muszą stosować środki antykoncepcyjne podczas badania i przez 3 lata po zakończeniu leczenia.
  6. Znaczące nieprawidłowości w czynności wątroby lub nerek wykraczające poza kryteria włączenia.
  7. Aktywna choroba serca, zdefiniowana jako jedno lub więcej z poniższych:
  1. Historia niekontrolowanej lub objawowej dławicy piersiowej;
  2. zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem;
  3. Historia arytmii wymagającej leczenia lub z ciężkimi objawami klinicznymi;
  4. niekontrolowana lub objawowa zastoinowa niewydolność serca (> klasa 2 NYHA);
  5. Frakcja wyrzutowa poniżej dolnej granicy normy. 8. Ciężkie choroby zakaźne (np. niewyleczona gruźlica lub aspergiloza płuc).

  9. Uczestnicy uznani przez badacza za nieodpowiednich do włączenia.