Tutkimus MK-0616:sta (oraalinen PCSK9-estäjä) aikuisilla, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (MK-0616-017)
torstai 5. helmikuuta 2026 päivittänyt: Merck Sharp & Dohme LLC
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus MK-0616:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida MK-0616:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla osallistujilla, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia.
Ensisijainen hypoteesi on, että MK-0616 on lumelääkettä parempi alhaisen tiheyden lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) keskimääräisen prosentuaalisen muutoksen suhteen lähtötasosta viikolla 24.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
303
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht-Vascular Medicine Research ( Site 1955)
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6525 GA
- Radboudumc-internal medicine ( Site 1952)
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Amsterdam UMC, locatie AMC-Vascular Medicine Clin Trial Unit ( Site 1954)
-
Hoorn, North Holland, Alankomaat, 1625 HV
- Vasculair Onderzoek Centrum Hoorn ( Site 1953)
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital-6West CV Ambulatory Care ( Site 2808)
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Victorian Heart Hospital-Monash Cardiovascular Research Centre (MCRC) ( Site 2803)
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Incor - Instituto do Coracao ( Site 0703)
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilia, 60430-270
- Universidade Federal Do Ceara ( Site 0702)
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiology-Fundação Adib Jatene ( Site 0701)
-
-
-
-
Los Ríos Region
-
Valdivia, Los Ríos Region, Chile, 5110683
- Clinical Research Chile SpA ( Site 0804)
-
-
Region M. de Santiago
-
Providencia, Region M. de Santiago, Chile, 7500859
- CDIEM ( Site 0814)
-
Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7500587
- Enroll SpA ( Site 0803)
-
Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 8330034
- Pontificia Universidad Catolica de Chile-CICUC ( Site 0812)
-
-
-
-
Catalonia
-
Sant Joan Despí, Catalonia, Espanja, 08970
- Hospital de Sant Joan Despí Moisès Broggi ( Site 2335)
-
-
Tarragona
-
Reus, Tarragona, Espanja, 43204
- SALUT SANT JOAN DE REUS-BAIX CAMP (EDP)-Vascular and Metabolism Unit ( Site 2329)
-
-
Valenciana, Comunitat
-
Valencia, Valenciana, Comunitat, Espanja, 46010
- HOSPITAL CLINICO DE VALENCIA ( Site 2321)
-
-
-
-
-
Pok Fu Lam, Hong Kong
- Queen Mary Hospital-Medical ( Site 3300)
-
Shatin, Hong Kong, NT
- Prince of Wales Hospital ( Site 3304)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center ( Site 1710)
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center ( Site 1709)
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center ( Site 1717)
-
Sakhnin, Israel, 308100
- Clalit Health Services - Sakhnin Community Clinic-Research Unit ( Site 1700)
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21 ( Site 0510)
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
- Institut de Cardiologie de Montreal ( Site 0506)
-
Trois-Rivières, Quebec, Kanada, G9A 4P3
- Diex Recherche Trois-Rivieres ( Site 0513)
-
-
-
-
Antioquia
-
Medellín, Antioquia, Kolumbia, 050021
- Fundación Centro de Investigación Clínica CIC ( Site 0906)
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 08001
- Ciensalud Ips S A S ( Site 0903)
-
Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 080020
- Clinica de la Costa S.A.S. ( Site 0902)
-
-
Cundinamarca
-
Bogotá, Cundinamarca, Kolumbia, 110231
- Salud SURA Calle 100 ( Site 0918)
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0316
- Oslo Universitetssykehus Aker-Lipidklinikken ( Site 2000)
-
-
Nordland
-
Bodø, Nordland, Norja, 8005
- Nordlandssykehuset ( Site 2001)
-
-
-
-
Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapore, 119074
- National University Hospital-Department of Medicine ( Site 3212)
-
Singapore, Central Singapore, Singapore, 529889
- Changi General Hospital ( Site 3211)
-
-
-
-
Uusimaa
-
Helsinki, Uusimaa, Suomi, 00290
- Meilahden tornisairaala - Meilahti Tower Hospital ( Site 1300)
-
-
-
-
-
Tainan, Taiwan, 704
- National Cheng Kung University Hospital-Internal Medicine ( Site 3107)
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital ( Site 3100)
-
-
New Taipei
-
New Taipei City, New Taipei, Taiwan, 251
- Mackay Memorial Hospital -Tamshui Branch ( Site 3109)
-
-
Taipei
-
Taipei City, Taipei, Taiwan, 111
- Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital ( Site 3106)
-
-
-
-
Brno-mesto
-
Brno, Brno-mesto, Tšekki, 625 00
- Fakultní nemocnice Brno Bohunice-Interni kardiologicka klinika ( Site 3602)
-
-
Praha 4
-
Prague, Praha 4, Tšekki, 140 21
- Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny ( Site 3601)
-
-
South Moravian
-
Brno, South Moravian, Tšekki, 60200
- Fakultni Nemocnice u sv. Anny v Brne ( Site 3604)
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1122
- Semmelweis Egyetem-Városmajori Szív- és Érgyógyászati Klinika ( Site 1600)
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont-Belgyógyászati Klinika (Anyagcsere Tanszék) ( Site 1601)
-
-
Csongrád megye
-
Szeged, Csongrád megye, Unkari, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ-Belgyógyászati Klinika ( Site 1603)
-
-
-
-
Bay of Plenty
-
Rotorua, Bay of Plenty, Uusi Seelanti, 3010
- Pacific Clinical Research Network - Rotorua ( Site 2902)
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Uusi Seelanti, 8011
- New Zealand Clinical Research (Christchurch) ( Site 2901)
-
-
-
-
Alabama
-
Daphne, Alabama, Yhdysvallat, 36526
- Alliance for Multispecialty Research, LLC ( Site 0023)
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Excel Medical Clinical Trials ( Site 0008)
-
Cutler Bay, Florida, Yhdysvallat, 33189
- Advanced Pharma Research ( Site 0007)
-
Port Orange, Florida, Yhdysvallat, 32127
- Progressive Medical Research ( Site 0021)
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Clinical Site Partners LLC, dba CSP Orlando ( Site 0028)
-
-
Indiana
-
Evansville, Indiana, Yhdysvallat, 47714
- Synexus Clinical Research US - Evansville ( Site 0031)
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46237
- Franciscan Physician Network - Indiana Heart Physicians ( Site 0040)
-
-
Michigan
-
Troy, Michigan, Yhdysvallat, 48098
- Arcturus Healthcare , PLC, Troy Internal Medicine Research Division ( Site 0001)
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
- Velocity Clinical Research at The Pioneer Heart Institute, Lincoln ( Site 0026)
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Jubilee Clinical Research ( Site 0030)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Health-Cardiovascular Medicine ( Site 0041)
-
-
Utah
-
West Jordan, Utah, Yhdysvallat, 84088
- Velocity Clinical Research, Salt Lake City ( Site 0004)
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23606
- Health Research of Hampton Roads, Inc. ( Site 0020)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on mahdollinen tai varma heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HeFH) paikallisesti hyväksytyn diagnostisen algoritmin perusteella
- LDL-kolesteroli on ≥55 mg/dl tai ≥70 mg/dl sairaushistoriasta riippuen
- Hoidetaan kohtalaisella tai voimakkaalla statiinilääkkeellä
- Hän saa vakaan annoksen kaikkia lipidejä alentavia taustahoitoja (LLT) ilman suunniteltua lääkityksen muutosta
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on ollut geneettisiin tai kliinisiin kriteereihin perustuva homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (FH), yhdiste heterotsygoottinen FH tai kaksoisheterotsygoottinen FH
- Hänellä on ollut sydämen vajaatoiminta tai sydämen vajaatoiminta sairaalahoidossa 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä opintokäyntiä
- Hän käy tai on aiemmin käynyt LDL-kolesteroliafereesiohjelman 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä opintokäyntiä tai aikoo aloittaa LDL-kolesteroliafereesiohjelman
- on aiemmin hoidettu/käytetään tietyillä muilla kolesterolia alentavilla lääkkeillä, mukaan lukien proteiinikonvertaasi subtilisiinin/keksiinityypin 9 (PCSK9) estäjät
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Enlicitidi-dekanoaatti
Osallistujat saivat 20 mg enlicitiididekanoaattia suun kautta kerran päivässä (QD) jopa 52 viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Osallistujat saivat enlisitiididekanoaatti-vastaavaa lumelääkettä suun kautta kerran päivässä jopa 52 viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tabletti (lumelääke).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos LDL-kolesterolin (LDL-C) perusarvosta viikolla 24
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin alkuarvojen mittauksen yhteydessä ja 24 viikon kohdalla LDL-kolesterolin keskimääräisen prosentuaalisen muutoksen määrittämiseksi.
Kaksi hoitoryhmää verrattiin käyttäen kovarianssianalyysimallia, jossa hoito oli kiinteä tekijä ja alkuperäinen LDL-kolesteroli kovariaatti.
|
Alkutilanne ja viikko 24
|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi haittatapahtumia (AEs)
Aikaikkuna: Jopa 64 viikkoa (8 viikkoa annoksen jälkeen)
|
HA määriteltiin minkä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisessä tutkimuksessa osallistujalla, joka on ajoitettu tutkimusväliintulon käyttöön liittyväksi, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimusväliintuloon liittyvänä.
|
Jopa 64 viikkoa (8 viikkoa annoksen jälkeen)
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön haittavaikutuksen vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
|
HA määriteltiin minkä tahansa kliinisen tutkimuksen osallistujan epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimusintervention käyttöön, olipa se tutkimusinterventioon liittyväksi katsottu tai ei.
|
Jopa 56 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos LDL-kolesterolin lähtöarvosta viikolla 52
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 52
|
Verenäytteet kerättiin alkuhetkellä ja viikolla 52 määrittämään LDL-kolesterolin keskimääräinen prosentuaalinen muutos.
Kaksi hoitoryhmää verrattiin käyttäen kovarianssianalyysimallia, jossa hoito oli kiinteä vaikutustekijä ja alkuhetken LDL-kolesteroli kovariaattina. |
Alkutilanne ja viikko 52
|
|
Keskiarvoinen prosentuaalinen muutos perusarvosta ei-HDL-kolesterolissa (ei-HDL-C) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin lähtötilanteessa ja 24 viikon kohdalla määrittämään keskimääräinen prosentuaalinen muutos ei-HDL-kolesterolissa.
Kaksi hoitoryhmää verrattiin käyttäen kovarianssianalyysimallia, jossa hoito oli kiinteä tekijä ja lähtötilanteen ei-HDL-kolesteroli kovariaattina.
|
Perustaso ja viikko 24
|
|
Apolipoproteiini B:n (ApoB) keskiarvon prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 24
|
Verenäytteet kerättiin tutkimuksen alussa ja 24 viikon kohdalla määrittämään ApoB:n keskimääräinen prosentuaalinen muutos.
Kahta hoitoryhmää verrattiin käyttäen kovarianssianalyysimallia, jossa hoito oli kiinteä vaikutustekijä ja alkuperäinen ApoB-arvo kovariaattina.
|
Alkutilanne ja viikko 24
|
|
Prosentuaalinen muutos alkuarvosta lipoproteiini(a):ssa (Lp[a]) 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin alkuarvolla ja 24 viikon kohdalla määrittämään Lp(a):n prosentuaalinen muutos.
Lp(a):n prosentuaalisen muutoksen osalta 24 viikon kohdalla kahta hoitoryhmää analysoitiin käyttäen Wilcoxonin merkkijärjestystestiä Hodges-Lehmann-estimaatilla.
|
Perustaso ja viikko 24
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla LDL-C <70 mg/dL ja ≥50 % alenemaa lähtöarvosta viikolla 24
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin alkuvaiheessa ja 24 viikon kohdalla määrittämään osallistujien prosenttiosuus, joilla oli LDL-C <70 mg/dL ja ≥50 %:n alenema alkuvaiheesta.
Kaksi hoitoryhmää analysoitiin Miettisen ja Nurmisen menetelmällä prosenttiosuuden eron määrittämiseksi.
|
Alkutilanne ja viikko 24
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla LDL-C <55 mg/dl ja ≥50 % alenemaa verrattuna lähtöarvoon viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
|
Verenäytteet otettiin perustasolla ja viikolla 24 määrittämään niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli LDL-kolesteroli <55 mg/dl ja ≥50 %:n alenema perustasosta.
Kaksi hoitoryhmää analysoitiin Miettisen ja Nurmisen menetelmällä prosenttiosuuksien eron mukaan.
|
Perustaso ja viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 8. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 10. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 24. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hyperkolesterolemia
- Hyperlipoproteinemia tyyppi II
- MK-0616
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0616-017
- MK-0616-017 (Muu tunniste: MSD)
- U1111-1285-4257 (Rekisterin tunniste: UTN)
- 2022-502782-14-00 (Rekisterin tunniste: EU CT)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .