Proof of Concept -tutkimus Pitolisantin vaikutuksesta autismikirjon häiriöihin lapsilla ja nuorilla
keskiviikko 1. lokakuuta 2025 päivittänyt: Bioprojet
Tutkiva, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan pitolisantin vaikutusta ja turvallisuutta autismikirjon häiriöistä kärsivillä lapsilla ja nuorilla
Konseptin todiste, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan pitolisantin vaikutusta, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa mieslapsilla ja nuorilla, joilla on autismispektrihäiriöitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensimmäinen kliininen tutkimus BF2.649:n vaikutuksen arvioimiseksi miespuolisilla lapsilla ja nuorilla, joilla on autismikirjon häiriödiagnoosi DSM-5-kriteerien mukaisesti ja joka on vahvistettu Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) tai Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI) -R) 12 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
62
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Burgos, Espanja, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
-
Bosisio Parini, Italia, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
-
Cagliari, Italia, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
-
Calambrone, Italia, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Foggia, Italia, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
-
Messina, Italia, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Napoli, Italia, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Italia, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Siena, Italia, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Nantes, Ranska, 44093
- Nantes University Hospital
-
Sotteville-lès-Rouen, Ranska, 76300
- CH Le Rouvray
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G 9JF
- Cognition Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat ja heidän vanhempansa/lailliset huoltajansa ovat halukkaita ja pystyvät antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle.
- Miespuoliset lapset ja nuoret 6–17-vuotiaat mukaan lukien opiskeluaikana.
- Autismispektrihäiriöiden (ASD) diagnoosi mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM-5) kriteerien mukaisesti, jotka on vahvistettu Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) tai Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Älykkyysosamäärä (IQ) ≥ 70 Wechsler Intelligence Scale -asteikolla.
- Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) kokonais-T-pistemäärä ≥ 66 seulonnassa ja lähtötilanteessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi ASD:n geneettinen diagnoosi, joka tunnetaan "syndroomasta" ASD:stä (esim. Fragile X -oireyhtymä, Angelmanin oireyhtymä, Prader-Willi, Rettin oireyhtymä, tuberkuloosiskleroosi, Dup15q-oireyhtymä).
- Itsemurhakäyttäytymistä tai itsemurha-ajatuksia viimeisten 12 kuukauden aikana tai myönteinen vastaus Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon kysymyksiin 4 tai 5 seulonnan ja/tai lähtötilanteen aikana ja/tai on merkittävä riski itsemurhakäyttäytymisestä tutkijan arvion mukaan.
- Aiempi tai nykyinen epilepsiadiagnoosi tai mikä tahansa kohtaus, joka ilmenee 5 vuoden iän jälkeen.
- Kliinisesti merkittävä poikkeama normaalista 12-kytkentäisessä EKG:ssä, joka johtaa aktiiviseen lääketieteelliseen ongelmaan, tutkijan arvion mukaan tai Friderician korjaamalla QT-välillä (QTcF) > 450 ms seulonnassa.
- Vaikea maksan vajaatoiminta (Child Pugh C) tai mikä tahansa muu maksan merkittävä poikkeavuus fyysisessä tutkimuksessa tai alaniiniaminotransferaasi (ALAT) tai aspartaattiaminotransferaasi (ASAT) ≥ 2x normaalin yläraja (ULN) iän suhteen laboratoriotuloksissa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pitolisantti
Yksi tabletti pitolisanttia 5 mg, kaksi tablettia pitolisanttia 5 mg, yksi tabletti pitolisanttia 20 mg tai kaksi pitolisanttitablettia 20 mg päivässä 12 viikon ajan.
|
histamiini H3 -reseptorin antagonisti/käänteisagonisti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Yksi tai kaksi vastaavaa lumetablettia päivässä 12 viikon ajan.
|
Vastaava lumelääke pitolisanttitablettien kanssa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
65 pisteen informanttipohjainen luokitusasteikko, joka on suunniteltu erityisesti käytettäväksi autismispektrihäiriöissä mittaamaan kvantitatiivisesti yksilön kykyä harjoittaa emotionaalisesti sopivaa vastavuoroista sosiaalista käyttäytymistä korkeammilla pisteillä, jotka osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus AE-keräyksen perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Pitolisantin turvallisuusarviointi hoidon aikana raportoitujen haittatapahtumien (AE) perusteella
|
12 viikkoa
|
|
Vinelandin mukautuva käyttäytymisasteikko III (VABS III) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Instrumentti, joka mittaa sosiaalistamista, päivittäisiä elämäntaitoja, motorisia taitoja ja henkisen vammaisten henkilöiden väärinkäyttäytymistä;
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 20. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 20. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 2. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- P21-01 / BF2.649
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .