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Étude de preuve de concept sur l'effet pitolisant sur les troubles du spectre autistique chez les enfants et les adolescents

12 juillet 2023 mis à jour par: Bioprojet

Une étude exploratoire, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l'effet et l'innocuité du pitolisant chez les enfants et les adolescents atteints de troubles du spectre autistique

Étude de preuve de concept, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour étudier l'effet, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du pitolisant chez les enfants et adolescents de sexe masculin atteints de troubles du spectre autistique.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Première étude clinique pour évaluer l'effet du BF2.649 chez les enfants et adolescents de sexe masculin avec un diagnostic de troubles du spectre autistique selon les critères du DSM-5 et confirmé par l'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) ou l'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) sur une période de 12 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

62

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants et leurs parents/tuteurs légaux sont disposés et capables de donner leur assentiment et leur consentement éclairés pour participer à l'étude.
  • Enfants et adolescents de sexe masculin âgés de 6 à 17 ans inclus pendant la durée de la participation à l'étude.
  • Diagnostic de troubles du spectre autistique (TSA) selon les critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux (DSM-5) confirmés par l'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) ou l'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Quotient intellectuel (QI) ≥ 70 en utilisant l'échelle d'intelligence de Wechsler.
  • Échelle de réactivité sociale Deuxième édition (SRS-2) T-score total ≥ 66 au dépistage et au départ.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic génétique antérieur de TSA "syndromique" connu (par exemple, syndrome de l'X fragile, syndrome d'Angelman, Prader-Willi, syndrome de Rett, sclérose tubéreuse, syndrome Dup15q).
  • Antécédents de comportement suicidaire ou d'idées suicidaires au cours des 12 derniers mois, ou une réponse positive aux questions 4 ou 5 sur l'échelle Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) lors du dépistage et/ou de référence, et/ou est un risque significatif pour comportement suicidaire selon le jugement de l'investigateur.
  • Antécédents ou diagnostic actuel d'épilepsie ou de toute crise survenant après l'âge de 5 ans.
  • Écart cliniquement significatif par rapport à la normale sur l'ECG à 12 dérivations qui entraîne un problème médical actif, selon le jugement de l'investigateur ou, avec un intervalle QT corrigé par Fridericia (QTcF)> 450 ms lors du dépistage.
  • Insuffisance hépatique sévère (Child Pugh C) ou avec toute autre anomalie hépatique significative à l'examen physique ou alanine aminotransférase (ALAT) ou aspartate aminotransférase (ASAT) ≥ 2x la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge au moment des résultats de laboratoire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pitolisant
Un comprimé de pitolisant 5 mg, deux comprimés de pitolisant 5 mg, un comprimé de pitolisant 20 mg ou deux comprimés de pitolisant 20 mg par jour pendant 12 semaines.
Médicament: Pitolisant
antagoniste/agoniste inverse des récepteurs de l'histamine H3
Autres noms:
  • BF2.649
Comparateur placebo: Placebo
Un ou deux comprimés du placebo correspondant par jour pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant des comprimés de pitolisant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total de l'échelle de réactivité sociale deuxième édition (SRS-2)
Délai: 12 semaines
Échelle d'évaluation basée sur des informateurs à 65 items conçue spécifiquement pour être utilisée dans les troubles du spectre autistique pour mesurer quantitativement la capacité d'un individu à adopter un comportement social réciproque émotionnellement approprié avec des scores plus élevés indiquant une plus grande déficience.
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total sur l'échelle de comportement adaptatif de Vineland III (VABS III)
Délai: 12 semaines
Instrument qui mesure la socialisation, la communication, les habiletés de la vie quotidienne, la motricité et les comportements inadaptés des personnes ayant une déficience intellectuelle
12 semaines
Incidence des événements indésirables (EI) liés au traitement telle qu'évaluée par la collecte des EI
Délai: 12 semaines
Évaluation de l'innocuité du pitolisant basée sur les événements indésirables (EI) signalés pendant le traitement pe
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioprojet

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Olivier Bonnot, MD, Prof., Nantes hospital, Department of Child & adolescent psychiatry, Nantes, France

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 juillet 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2023

Première publication (Réel)

20 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P21-01 / BF2.649

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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