Étude de preuve de concept sur l'effet pitolisant sur les troubles du spectre autistique chez les enfants et les adolescents
1 octobre 2025 mis à jour par: Bioprojet
Une étude exploratoire, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l'effet et l'innocuité du pitolisant chez les enfants et les adolescents atteints de troubles du spectre autistique
Étude de preuve de concept, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour étudier l'effet, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du pitolisant chez les enfants et adolescents de sexe masculin atteints de troubles du spectre autistique.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Première étude clinique pour évaluer l'effet du BF2.649 chez les enfants et adolescents de sexe masculin avec un diagnostic de troubles du spectre autistique selon les critères du DSM-5 et confirmé par l'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) ou l'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) sur une période de 12 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
62
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Barcelona, Espagne, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Burgos, Espagne, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
-
-
-
-
-
Bordeaux, France, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Nantes, France, 44093
- Nantes university hospital
-
Sotteville-lès-Rouen, France, 76300
- CH Le Rouvray
-
-
-
-
-
Bologna, Italie, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
-
Bosisio Parini, Italie, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
-
Cagliari, Italie, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
-
Calambrone, Italie, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Foggia, Italie, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
-
Messina, Italie, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Napoli, Italie, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Italie, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Siena, Italie, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
-
-
-
-
-
London, Royaume-Uni, W1G 9JF
- Cognition Health
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les participants et leurs parents/tuteurs légaux sont disposés et capables de donner leur assentiment et leur consentement éclairés pour participer à l'étude.
- Enfants et adolescents de sexe masculin âgés de 6 à 17 ans inclus pendant la durée de la participation à l'étude.
- Diagnostic de troubles du spectre autistique (TSA) selon les critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux (DSM-5) confirmés par l'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) ou l'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Quotient intellectuel (QI) ≥ 70 en utilisant l'échelle d'intelligence de Wechsler.
- Échelle de réactivité sociale Deuxième édition (SRS-2) T-score total ≥ 66 au dépistage et au départ.
Critère d'exclusion:
- Diagnostic génétique antérieur de TSA "syndromique" connu (par exemple, syndrome de l'X fragile, syndrome d'Angelman, Prader-Willi, syndrome de Rett, sclérose tubéreuse, syndrome Dup15q).
- Antécédents de comportement suicidaire ou d'idées suicidaires au cours des 12 derniers mois, ou une réponse positive aux questions 4 ou 5 sur l'échelle Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) lors du dépistage et/ou de référence, et/ou est un risque significatif pour comportement suicidaire selon le jugement de l'investigateur.
- Antécédents ou diagnostic actuel d'épilepsie ou de toute crise survenant après l'âge de 5 ans.
- Écart cliniquement significatif par rapport à la normale sur l'ECG à 12 dérivations qui entraîne un problème médical actif, selon le jugement de l'investigateur ou, avec un intervalle QT corrigé par Fridericia (QTcF)> 450 ms lors du dépistage.
- Insuffisance hépatique sévère (Child Pugh C) ou avec toute autre anomalie hépatique significative à l'examen physique ou alanine aminotransférase (ALAT) ou aspartate aminotransférase (ASAT) ≥ 2x la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge au moment des résultats de laboratoire.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Pitolisant
Un comprimé de pitolisant 5 mg, deux comprimés de pitolisant 5 mg, un comprimé de pitolisant 20 mg ou deux comprimés de pitolisant 20 mg par jour pendant 12 semaines.
|
antagoniste/agoniste inverse des récepteurs de l'histamine H3
Autres noms:
|
|
Comparateur placebo: Placebo
Un ou deux comprimés du placebo correspondant par jour pendant 12 semaines.
|
Placebo correspondant des comprimés de pitolisant
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Score total de l'échelle de réactivité sociale deuxième édition (SRS-2)
Délai: 12 semaines
|
Échelle d'évaluation basée sur des informateurs à 65 items conçue spécifiquement pour être utilisée dans les troubles du spectre autistique pour mesurer quantitativement la capacité d'un individu à adopter un comportement social réciproque émotionnellement approprié avec des scores plus élevés indiquant une plus grande déficience.
|
12 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Incidence des événements indésirables (EI) liés au traitement telle qu'évaluée par la collecte des EI
Délai: 12 semaines
|
Évaluation de l'innocuité du pitolisant basée sur les événements indésirables (EI) signalés pendant le traitement pe
|
12 semaines
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Score total
Délai: 12 semaines
|
Instrument qui mesure la socialisation, la communication, les compétences quotidiennes, la motricité et le comportement inadapté des individus ayant une déficience intellectuelle;
|
12 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 décembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 novembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 juillet 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 juillet 2023
Première publication (Réel)
20 juillet 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
2 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- P21-01 / BF2.649
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .