Badanie potwierdzające słuszność koncepcji wpływu pitolisantu na zaburzenia ze spektrum autyzmu u dzieci i młodzieży
1 października 2025 zaktualizowane przez: Bioprojet
Eksploracyjne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające wpływ i bezpieczeństwo stosowania pitolisantu u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu
Proof of concept, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, mające na celu zbadanie wpływu, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pitolisantu u dzieci i młodzieży płci męskiej z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pierwsze badanie kliniczne mające na celu ocenę wpływu BF2.649 na dzieci i młodzież płci męskiej z rozpoznaniem zaburzeń ze spektrum autyzmu zgodnie z kryteriami DSM-5 i potwierdzone przez Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) lub Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) przez okres 12 tygodni.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
62
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Nantes, Francja, 44093
- Nantes university hospital
-
Sotteville-lès-Rouen, Francja, 76300
- CH Le Rouvray
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Burgos, Hiszpania, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
-
Bosisio Parini, Włochy, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
-
Cagliari, Włochy, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
-
Calambrone, Włochy, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Foggia, Włochy, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
-
Messina, Włochy, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Napoli, Włochy, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Włochy, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Siena, Włochy, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, W1G 9JF
- Cognition Health
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy i ich rodzice/opiekunowie prawni są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody i zgody na udział w badaniu.
- Dzieci i młodzież płci męskiej w wieku od 6 do 17 lat włącznie na czas udziału w badaniu.
- Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) zgodnie z kryteriami Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) potwierdzonymi przez Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) lub Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Iloraz inteligencji (IQ) ≥ 70 przy użyciu Skali Inteligencji Wechslera.
- Całkowity wynik T-score w Skali Responsywności Społecznej Wydanie drugie (SRS-2) ≥ 66 podczas badania przesiewowego i na początku badania.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza diagnoza genetyczna znanego ASD „zespołowego” ASD (np. zespół łamliwego chromosomu X, zespół Angelmana, zespół Pradera-Williego, zespół Retta, stwardnienie guzowate, zespół Dup15q).
- Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójczych w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub pozytywna odpowiedź na pytania 4 lub 5 w skali Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) podczas badania przesiewowego i/lub na początku badania i/lub stanowi znaczące ryzyko za zachowanie samobójcze według oceny badacza.
- Historia lub obecna diagnoza padaczki lub jakiegokolwiek napadu występującego po 5 roku życia.
- Klinicznie istotne odchylenie od normy w 12-odprowadzeniowym EKG, które według oceny badacza skutkuje aktywnym problemem medycznym lub skorygowanym odstępem QT wg Fridericia (QTcF) > 450 ms podczas badania przesiewowego.
- Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (Child Pugh C) lub jakiekolwiek inne istotne nieprawidłowości dotyczące wątroby w badaniu fizykalnym lub aktywność aminotransferazy alaninowej (ALAT) lub aminotransferazy asparaginianowej (ASAT) ≥ 2x górna granica normy (GGN) dla wieku na podstawie wyników badań laboratoryjnych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pitolisant
Jedna tabletka pitolisantu 5 mg, dwie tabletki pitolisantu 5 mg, jedna tabletka pitolisantu 20 mg lub dwie tabletki pitolisantu 20 mg na dobę przez 12 tygodni.
|
antagonista/odwrotny agonista receptora histaminowego H3
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Jedna lub dwie tabletki odpowiedniego placebo dziennie przez 12 tygodni.
|
Dopasowane placebo tabletek pitolisantu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity wynik Skali Responsywności Społecznej Wydanie drugie (SRS-2).
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
65-punktowa skala ocen oparta na informatorach, zaprojektowana specjalnie do stosowania w zaburzeniach ze spektrum autyzmu w celu ilościowego pomiaru zdolności jednostki do angażowania się w emocjonalnie odpowiednie wzajemne zachowania społeczne z wyższymi wynikami wskazującymi na większe upośledzenie.
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) oceniana na podstawie zbierania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa stosowania pitolisantu na podstawie zgłoszeń zdarzeń niepożądanych (AE) w trakcie leczenia WP
|
12 tygodni
|
|
Wineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Całkowity wynik
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Instrument, który mierzy socjalizację, komunikację, codzienne umiejętności życia, umiejętności motoryczne i nieprzystosowane zachowanie osób z niepełnosprawnością intelektualną;
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 grudnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 października 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 lipca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 lipca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 lipca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
2 października 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 października 2025
Ostatnia weryfikacja
1 października 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- P21-01 / BF2.649
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .