Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające słuszność koncepcji wpływu pitolisantu na zaburzenia ze spektrum autyzmu u dzieci i młodzieży

1 października 2025 zaktualizowane przez: Bioprojet

Eksploracyjne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające wpływ i bezpieczeństwo stosowania pitolisantu u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Proof of concept, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, mające na celu zbadanie wpływu, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pitolisantu u dzieci i młodzieży płci męskiej z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwsze badanie kliniczne mające na celu ocenę wpływu BF2.649 na dzieci i młodzież płci męskiej z rozpoznaniem zaburzeń ze spektrum autyzmu zgodnie z kryteriami DSM-5 i potwierdzone przez Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) lub Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) przez okres 12 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

62

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, Francja, 44093
        • Nantes University Hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, Francja, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, Hiszpania, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Włochy, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Włochy, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Włochy, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Włochy, 98124
        • IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Universita degli Studi di Napoli Federico II
      • Pavia, Włochy, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Włochy, 53100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Senese
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W1G 9JF
        • Cognition Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy i ich rodzice/opiekunowie prawni są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody i zgody na udział w badaniu.
  • Dzieci i młodzież płci męskiej w wieku od 6 do 17 lat włącznie na czas udziału w badaniu.
  • Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) zgodnie z kryteriami Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) potwierdzonymi przez Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) lub Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Iloraz inteligencji (IQ) ≥ 70 przy użyciu Skali Inteligencji Wechslera.
  • Całkowity wynik T-score w Skali Responsywności Społecznej Wydanie drugie (SRS-2) ≥ 66 podczas badania przesiewowego i na początku badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza diagnoza genetyczna znanego ASD „zespołowego” ASD (np. zespół łamliwego chromosomu X, zespół Angelmana, zespół Pradera-Williego, zespół Retta, stwardnienie guzowate, zespół Dup15q).
  • Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójczych w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub pozytywna odpowiedź na pytania 4 lub 5 w skali Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) podczas badania przesiewowego i/lub na początku badania i/lub stanowi znaczące ryzyko za zachowanie samobójcze według oceny badacza.
  • Historia lub obecna diagnoza padaczki lub jakiegokolwiek napadu występującego po 5 roku życia.
  • Klinicznie istotne odchylenie od normy w 12-odprowadzeniowym EKG, które według oceny badacza skutkuje aktywnym problemem medycznym lub skorygowanym odstępem QT wg Fridericia (QTcF) > 450 ms podczas badania przesiewowego.
  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (Child Pugh C) lub jakiekolwiek inne istotne nieprawidłowości dotyczące wątroby w badaniu fizykalnym lub aktywność aminotransferazy alaninowej (ALAT) lub aminotransferazy asparaginianowej (ASAT) ≥ 2x górna granica normy (GGN) dla wieku na podstawie wyników badań laboratoryjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pitolisant
Jedna tabletka pitolisantu 5 mg, dwie tabletki pitolisantu 5 mg, jedna tabletka pitolisantu 20 mg lub dwie tabletki pitolisantu 20 mg na dobę przez 12 tygodni.
Lek: Pitolisant
antagonista/odwrotny agonista receptora histaminowego H3
Inne nazwy:
  • BF2.649
Komparator placebo: Placebo
Jedna lub dwie tabletki odpowiedniego placebo dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo tabletek pitolisantu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik Skali Responsywności Społecznej Wydanie drugie (SRS-2).
Ramy czasowe: 12 tygodni
65-punktowa skala ocen oparta na informatorach, zaprojektowana specjalnie do stosowania w zaburzeniach ze spektrum autyzmu w celu ilościowego pomiaru zdolności jednostki do angażowania się w emocjonalnie odpowiednie wzajemne zachowania społeczne z wyższymi wynikami wskazującymi na większe upośledzenie.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) oceniana na podstawie zbierania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena bezpieczeństwa stosowania pitolisantu na podstawie zgłoszeń zdarzeń niepożądanych (AE) w trakcie leczenia WP
12 tygodni
Wineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Całkowity wynik
Ramy czasowe: 12 tygodni
Instrument, który mierzy socjalizację, komunikację, codzienne umiejętności życia, umiejętności motoryczne i nieprzystosowane zachowanie osób z niepełnosprawnością intelektualną;
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioprojet

Śledczy

  • Główny śledczy: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P21-01 / BF2.649

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Pitolisant

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj