Estudo de Prova de Conceito sobre o Efeito do Pitolisant nos Transtornos do Espectro do Autismo em Crianças e Adolescentes
1 de outubro de 2025 atualizado por: Bioprojet
Um estudo exploratório, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando o efeito e a segurança do Pitolisant em crianças e adolescentes com transtornos do espectro do autismo
Estudo de prova de conceito, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, para investigar o efeito, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do pitolisant em crianças e adolescentes do sexo masculino com Transtornos do Espectro Autista.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Primeiro estudo clínico para avaliar o efeito do BF2.649 em crianças e adolescentes do sexo masculino com diagnóstico de transtornos do espectro do autismo de acordo com os critérios do DSM-5 e confirmado pelo Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) ou Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) durante um período de 12 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
62
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Barcelona, Espanha, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Burgos, Espanha, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
-
-
-
-
-
Bordeaux, França, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Nantes, França, 44093
- Nantes University Hospital
-
Sotteville-lès-Rouen, França, 76300
- CH Le Rouvray
-
-
-
-
-
Bologna, Itália, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
-
Bosisio Parini, Itália, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
-
Cagliari, Itália, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
-
Calambrone, Itália, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Foggia, Itália, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
-
Messina, Itália, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Napoli, Itália, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Itália, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Siena, Itália, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, W1G 9JF
- Cognition Health
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes e seus pais/responsáveis legais estão dispostos e aptos a dar consentimento informado e consentimento para a participação no estudo.
- Crianças e adolescentes do sexo masculino de 6 a 17 anos, inclusive, durante a participação no estudo.
- Diagnóstico de transtornos do espectro do autismo (TEA) de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais (DSM-5) confirmados pelo Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) ou pelo Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Quociente de Inteligência (QI) ≥ 70 usando a Escala Wechsler de Inteligência.
- Escore T total da Escala de Responsividade Social Segunda Edição (SRS-2) ≥ 66 na triagem e no início do estudo.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico genético prévio de TEA "sindrômico" conhecido como TEA (por exemplo, síndrome do X frágil, síndrome de Angelman, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Rett, esclerose tuberosa, síndrome de Dup15q).
- História de comportamento suicida ou ideação suicida nos últimos 12 meses, ou uma resposta positiva às perguntas 4 ou 5 na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) na triagem e/ou linha de base, e/ou é um risco significativo para comportamento suicida por julgamento do investigador.
- Histórico ou diagnóstico atual de epilepsia ou qualquer convulsão ocorrendo após os 5 anos de idade.
- Desvio clinicamente significativo do normal no ECG de 12 derivações que resulta em um problema médico ativo, de acordo com o julgamento do investigador ou, com um intervalo QT corrigido por Fridericia (QTcF) > 450ms na triagem.
- Insuficiência hepática grave (Child Pugh C) ou com qualquer outra anormalidade hepática significativa no exame físico ou alanina aminotransferase (ALAT) ou aspartato aminotransferase (ASAT) ≥ 2x Limite Superior do Normal (LSN) para idade em resultados laboratoriais.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Pitolisant
Um comprimido de pitolisant 5 mg, dois comprimidos de pitolisant 5 mg, um comprimido de pitolisant 20 mg ou dois comprimidos de pitolisant 20 mg por dia durante 12 semanas.
|
antagonista/agonista inverso do receptor H3 da histamina
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Um ou dois comprimidos de placebo correspondente por dia durante 12 semanas.
|
Placebo correspondente de comprimidos de pitolisant
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Pontuação total da Segunda Edição da Escala de Responsividade Social (SRS-2)
Prazo: 12 semanas
|
Escala de classificação baseada em informante de 65 itens projetada especificamente para uso em Transtornos do Espectro Autista para medir quantitativamente a capacidade de um indivíduo de se envolver em comportamento social recíproco emocionalmente apropriado com pontuações mais altas indicando maior comprometimento.
|
12 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento, conforme avaliado pela coleta de EAs
Prazo: 12 semanas
|
Avaliação de segurança do pitolisant com base na notificação de eventos adversos (EAs) durante o tratamento pe
|
12 semanas
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Pontuação total
Prazo: 12 semanas
|
Instrumento que mede a socialização, a comunicação, as habilidades diárias de vida, as habilidades motoras e o comportamento desadaptativo de indivíduos com deficiência intelectual;
|
12 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de julho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de julho de 2023
Primeira postagem (Real)
20 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
2 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P21-01 / BF2.649
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .