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Proof-of-Concept-Studie zur Wirkung von Pitolisant auf Autismus-Spektrum-Störungen bei Kindern und Jugendlichen

12. Juli 2023 aktualisiert von: Bioprojet

Eine explorative, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirkung und Sicherheit von Pitolisant bei Kindern und Jugendlichen mit Autismus-Spektrum-Störungen

Proof of Concept, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung der Wirkung, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Pitolisant bei männlichen Kindern und Jugendlichen mit Autismus-Spektrum-Störungen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Erste klinische Studie zur Beurteilung der Wirkung von BF2.649 bei männlichen Kindern und Jugendlichen mit der Diagnose Autismus-Spektrum-Störungen gemäß DSM-5-Kriterien und bestätigt durch den Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) oder Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI). -R) über einen Zeitraum von 12 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

62

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer und ihre Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, eine informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu geben.
  • Männliche Kinder und Jugendliche im Alter von 6 bis einschließlich 17 Jahren für die Dauer der Studienteilnahme.
  • Diagnose von Autismus-Spektrum-Störungen (ASD) gemäß den Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5), bestätigt durch den Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) oder das Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Intelligenzquotient (IQ) ≥ 70 anhand der Wechsler-Intelligenzskala.
  • Gesamt-T-Score der Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) ≥ 66 beim Screening und bei Studienbeginn.

Ausschlusskriterien:

  • Frühere genetische Diagnose einer ASD-bekannten „syndromalen“ ASD (z. B. Fragile-X-Syndrom, Angelman-Syndrom, Prader-Willi, Rett-Syndrom, tuberöse Sklerose, Dup15q-Syndrom).
  • Vorgeschichte von suizidalem Verhalten oder suizidalen Gedanken in den letzten 12 Monaten oder eine positive Antwort auf die Fragen 4 oder 5 auf der Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) beim Screening und/oder bei Studienbeginn und/oder stellt ein erhebliches Risiko dar wegen suizidalem Verhalten laut Ermittlerurteil.
  • Anamnese oder aktuelle Diagnose einer Epilepsie oder eines Anfalls, der nach dem 5. Lebensjahr auftritt.
  • Klinisch signifikante Abweichung vom Normalwert im 12-Kanal-EKG, die zu einem aktiven medizinischen Problem führt, nach Einschätzung des Prüfarztes oder mit einem korrigierten QT-Intervall von Fridericia (QTcF) > 450 ms beim Screening.
  • Schwere Leberfunktionsstörung (Child Pugh C) oder mit einer anderen signifikanten Leberanomalie bei der körperlichen Untersuchung oder Alanin-Aminotransferase (ALAT) oder Aspartat-Aminotransferase (ASAT) ≥ 2x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter bei Laborergebnissen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pitolisant
Eine Tablette Pitolisant 5 mg, zwei Tabletten Pitolisant 5 mg, eine Tablette Pitolisant 20 mg oder zwei Tabletten Pitolisant 20 mg pro Tag für 12 Wochen.
Arzneimittel: Pitolisant
Histamin-H3-Rezeptor-Antagonist/inverser Agonist
Andere Namen:
  • BF2.649
Placebo-Komparator: Placebo
Eine oder zwei Tabletten des passenden Placebos pro Tag für 12 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo von Pitolisant-Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtpunktzahl der Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2).
Zeitfenster: 12 Wochen
Eine auf Informanten basierende Bewertungsskala mit 65 Punkten, die speziell für den Einsatz bei Autismus-Spektrum-Störungen entwickelt wurde, um quantitativ die Fähigkeit einer Person zu emotional angemessenem wechselseitigem Sozialverhalten zu messen, wobei höhere Werte auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtpunktzahl der Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III).
Zeitfenster: 12 Wochen
Instrument zur Messung der Sozialisation, der Kommunikation, der Alltagsfähigkeiten, der motorischen Fähigkeiten und des Fehlanpassungsverhaltens von Menschen mit geistiger Behinderung
12 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE), ermittelt anhand der UE-Sammlung
Zeitfenster: 12 Wochen
Sicherheitsbewertung von Pitolisant basierend auf der Meldung unerwünschter Ereignisse (UEs) während der Behandlungsperiode
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioprojet

Ermittler

  • Hauptermittler: Olivier Bonnot, MD, Prof., Nantes hospital, Department of Child & adolescent psychiatry, Nantes, France

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P21-01 / BF2.649

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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