Proof of Concept-studie om pitolisant effekt på autismspektrumstörningar hos barn och ungdomar
1 oktober 2025 uppdaterad av: Bioprojet
En utforskande, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som utvärderar effekten och säkerheten av pitolisant hos barn och ungdomar med autismspektrumstörningar
Proof of concept, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att undersöka effekt, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik av pitolisant hos manliga barn och ungdomar med autismspektrumstörningar.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Första kliniska studie för att bedöma effekten av BF2.649 hos manliga barn och ungdomar med diagnosen Autismspektrumstörningar enligt DSM-5-kriterier och bekräftad av Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) eller Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI) -R) under en 12-veckorsperiod.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
62
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Nantes university hospital
-
Sotteville-lès-Rouen, Frankrike, 76300
- CH Le Rouvray
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
-
Bosisio Parini, Italien, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
-
Cagliari, Italien, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
-
Calambrone, Italien, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Foggia, Italien, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
-
Messina, Italien, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Napoli, Italien, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Italien, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Siena, Italien, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Burgos, Spanien, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, W1G 9JF
- Cognition Health
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagarna och deras föräldrar/vårdnadshavare är villiga och kan ge informerat samtycke och samtycke för deltagande i studien.
- Manliga barn och ungdomar i åldrarna 6 till 17 år inklusive under hela studiedeltagandet.
- Diagnos av autismspektrumstörningar (ASD) enligt kriterierna i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) bekräftade av Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) eller Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Intelligence Quotient (IQ) ≥ 70 med Wechsler Intelligence Scale.
- Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) totalt T-poäng ≥ 66 vid screening och baslinje.
Exklusions kriterier:
- Tidigare genetisk diagnos av ASD-känd "syndromisk" ASD (t.ex. Fragilt X-syndrom, Angelmans syndrom, Prader-Willi, Retts syndrom, tuberös skleros, Dup15q-syndrom).
- Historik av självmordsbeteende eller självmordstankar under de senaste 12 månaderna, eller ett positivt svar på frågor 4 eller 5 på Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) vid screening och/eller baseline, och/eller är en betydande risk för självmordsbeteende enligt utredarens bedömning.
- Historik eller aktuell diagnos av epilepsi eller något anfall som inträffat efter 5 års ålder.
- Kliniskt signifikant avvikelse från det normala på 12-avlednings-EKG som resulterar i ett aktivt medicinskt problem, enligt utredarens bedömning eller, med ett korrigerat QT-intervall av Fridericia (QTcF) > 450ms vid screening.
- Svårt nedsatt leverfunktion (Child Pugh C) eller med någon annan signifikant leveravvikelse vid fysisk undersökning eller alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartataminotransferas (ASAT) ≥ 2x övre normalgräns (ULN) för ålder vid laboratorieresultat.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Pitolisant
En tablett pitolisant 5 mg, två tabletter pitolisant 5 mg, en tablett pitolisant 20 mg eller två tabletter pitolisant 20 mg per dag i 12 veckor.
|
histamin H3-receptorantagonist/omvänd agonist
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
En eller två tabletter med matchande placebo per dag i 12 veckor.
|
Matchande placebo av pitolisanttabletter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) totalpoäng
Tidsram: 12 veckor
|
En informantbaserad betygsskala med 65 punkter utformad specifikt för användning i autismspektrumstörningar för att kvantitativt mäta en individs förmåga att engagera sig i emotionellt lämpligt ömsesidigt socialt beteende med högre poäng som indikerar större funktionsnedsättning.
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensen av behandlingsuppkommande biverkningar (AEs) som bedömts av AE-insamling
Tidsram: 12 veckor
|
Säkerhetsbedömning av pitolisant baserat på biverkningar (AEs) rapportering under behandlingen pe
|
12 veckor
|
|
Vineland Adaptive Behaviour Scale III (VABS III) Total poäng
Tidsram: 12 veckor
|
Instrument som mäter socialisering, kommunikation, dagliga levnadsförmågor, motoriska färdigheter och missanpassande beteende hos individer med intellektuella funktionsnedsättningar;
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 december 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 juli 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 juli 2023
Första postat (Faktisk)
20 juli 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
2 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 oktober 2025
Senast verifierad
1 oktober 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- P21-01 / BF2.649
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .