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Proof of Concept Study sull'effetto Pitolisant sui disturbi dello spettro autistico nei bambini e negli adolescenti

12 luglio 2023 aggiornato da: Bioprojet

Uno studio esplorativo, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l'effetto e la sicurezza di Pitolisant nei bambini e negli adolescenti con disturbi dello spettro autistico

Proof of concept, studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, per studiare l'effetto, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di pitolisant in bambini e adolescenti maschi con disturbi dello spettro autistico.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Primo studio clinico per valutare l'effetto di BF2.649 in bambini e adolescenti maschi con diagnosi di disturbi dello spettro autistico secondo i criteri del DSM-5 e confermati dall'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) o dall'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) per un periodo di 12 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

62

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti e i loro genitori/tutori legali sono disposti e in grado di fornire il consenso informato e il consenso alla partecipazione allo studio.
  • Bambini e adolescenti maschi di età compresa tra 6 e 17 anni inclusi per la durata della partecipazione allo studio.
  • Diagnosi dei disturbi dello spettro autistico (ASD) secondo i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali (DSM-5) confermati dall'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) o dall'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Quoziente di intelligenza (QI) ≥ 70 utilizzando la scala di intelligenza Wechsler.
  • Punteggio T totale della Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) ≥ 66 allo screening e al basale.

Criteri di esclusione:

  • Precedenti diagnosi genetiche di ASD "sindromico" noto con ASD (ad esempio, sindrome dell'X fragile, sindrome di Angelman, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Rett, sclerosi tuberosa, sindrome Dup15q).
  • Storia di comportamento suicidario o ideazione suicidaria negli ultimi 12 mesi, o una risposta positiva alle domande 4 o 5 sulla Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) allo screening e/o al basale, e/o è un rischio significativo per comportamento suicida secondo il giudizio dell'investigatore.
  • Anamnesi o diagnosi attuale di epilessia o di qualsiasi attacco che si verifichi dopo i 5 anni.
  • Deviazione clinicamente significativa dal normale all'ECG a 12 derivazioni che si traduce in un problema medico attivo, secondo il giudizio dello sperimentatore o, con un intervallo QT corretto da Fridericia (QTcF)> 450 ms allo screening.
  • Grave compromissione epatica (Child Pugh C) o con qualsiasi altra anomalia epatica significativa all'esame obiettivo o alanina aminotransferasi (ALAT) o aspartato aminotransferasi (ASAT) ≥ 2 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età ai risultati di laboratorio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pitolisante
Una compressa di pitolisant 5 mg, due compresse di pitolisant 5 mg, una compressa di pitolisant 20 mg o due compresse di pitolisant 20 mg al giorno per 12 settimane.
Droga: Pitolisante
antagonista/agonista inverso del recettore H3 dell'istamina
Altri nomi:
  • BF2.649
Comparatore placebo: Placebo
Una o due compresse di placebo corrispondente al giorno per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente di compresse pitolisant

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale della Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2).
Lasso di tempo: 12 settimane
Scala di valutazione basata su informatori a 65 elementi progettata specificamente per l'uso nei disturbi dello spettro autistico per misurare quantitativamente la capacità di un individuo di impegnarsi in un comportamento sociale reciproco emotivamente appropriato con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III).
Lasso di tempo: 12 settimane
Strumento che misura la socializzazione, la comunicazione, le abilità di vita quotidiana, le abilità motorie e il comportamento disadattivo delle persone con disabilità intellettive
12 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) valutata dalla raccolta di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutazione della sicurezza di pitolisant basata sulla segnalazione di eventi avversi (AE) durante il trattamento pe
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioprojet

Investigatori

  • Investigatore principale: Olivier Bonnot, MD, Prof., Nantes hospital, Department of Child & adolescent psychiatry, Nantes, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

20 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P21-01 / BF2.649

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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