Proof of Concept-onderzoek naar het Pitolisant-effect op autismespectrumstoornissen bij kinderen en adolescenten
1 oktober 2025 bijgewerkt door: Bioprojet
Een verkennend, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek ter evaluatie van het effect en de veiligheid van Pitolisant bij kinderen en adolescenten met autismespectrumstoornissen
Proof of concept, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om het effect, de veiligheid, de verdraagbaarheid en de farmacokinetiek van pitolisant bij mannelijke kinderen en adolescenten met autismespectrumstoornissen te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Eerste klinische studie om het effect van BF2.649 te beoordelen bij mannelijke kinderen en adolescenten met een diagnose van autismespectrumstoornissen volgens DSM-5-criteria en bevestigd door het Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) of Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) over een periode van 12 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
62
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- Nantes university hospital
-
Sotteville-lès-Rouen, Frankrijk, 76300
- CH Le Rouvray
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
-
Bosisio Parini, Italië, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
-
Cagliari, Italië, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
-
Calambrone, Italië, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Foggia, Italië, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
-
Messina, Italië, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Napoli, Italië, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Italië, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Siena, Italië, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Burgos, Spanje, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, W1G 9JF
- Cognition Health
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers en hun ouder(s)/wettelijke voogd(en) zijn bereid en in staat geïnformeerde instemming en toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
- Mannelijke kinderen en adolescenten van 6 tot en met 17 jaar voor de duur van de studiedeelname.
- Diagnose van autismespectrumstoornissen (ASS) volgens de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5), bevestigd door de Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) of de Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Intelligentiequotiënt (IQ) ≥ 70 met Wechsler Intelligence Scale.
- Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) totale T-score ≥ 66 bij screening en baseline.
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere genetische diagnose van ASS-bekende "syndromale" ASS (bijv. Fragile X-syndroom, Angelman-syndroom, Prader-Willi, Rett-syndroom, tubereuze sclerose, Dup15q-syndroom).
- Geschiedenis van suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten in de afgelopen 12 maanden, of een positief antwoord op vraag 4 of 5 op de Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) bij screening en/of baseline, en/of is een aanzienlijk risico voor suïcidaal gedrag volgens het oordeel van de onderzoeker.
- Geschiedenis of huidige diagnose van epilepsie of een aanval die optreedt na de leeftijd van 5 jaar.
- Klinisch significante afwijking van normaal op 12-afleidingen ECG die resulteert in een actief medisch probleem, volgens het oordeel van de onderzoeker of, met een gecorrigeerd QT-interval door Fridericia (QTcF) > 450 ms bij screening.
- Ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh C) of met een andere significante leverafwijking bij lichamelijk onderzoek of alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (ASAT) ≥ 2x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd bij laboratoriumresultaten.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Pitolisant
Eén tablet pitolisant 5 mg, twee tabletten pitolisant 5 mg, één tablet pitolisant 20 mg of twee tabletten pitolisant 20 mg per dag gedurende 12 weken.
|
histamine H3-receptorantagonist/inverse agonist
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Eén of twee tabletten met bijpassende placebo per dag gedurende 12 weken.
|
Bijpassende placebo van pitolisant-tabletten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaalscore Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2).
Tijdsspanne: 12 weken
|
Op informanten gebaseerde beoordelingsschaal met 65 items, speciaal ontworpen voor gebruik bij autismespectrumstoornissen om kwantitatief het vermogen van een individu te meten om emotioneel gepast wederkerig sociaal gedrag te vertonen, waarbij hogere scores wijzen op een grotere beperking.
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) zoals beoordeeld door verzameling van bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 weken
|
Veiligheidsbeoordeling van pitolisant op basis van meldingen van ongewenste voorvallen (AE's) tijdens de behandeling bv
|
12 weken
|
|
Vineland Adaptive Behaviour Scale III (VABS III) Totale score
Tijdsspanne: 12 weken
|
Instrument dat socialisatie, communicatie, dagelijkse levende vaardigheden, motorische vaardigheden en onaangepast gedrag van individuen met intellectuele handicap meet;
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 december 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 oktober 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 november 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 juli 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 juli 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 juli 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
2 oktober 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 oktober 2025
Laatst geverifieerd
1 oktober 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- P21-01 / BF2.649
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .