Pitolisant 对儿童和青少年自闭症谱系障碍影响的概念验证研究
2023年7月12日 更新者：Bioprojet
一项探索性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 Pitolisant 对患有自闭症谱系障碍的儿童和青少年的疗效和安全性
概念验证、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在调查 pitolisant 对患有自闭症谱系障碍的男性儿童和青少年的效果、安全性、耐受性和药代动力学。
研究概览
详细说明
第一项临床研究评估 BF2.649 对根据 DSM-5 标准诊断为自闭症谱系障碍并经自闭症诊断观察计划 (ADOS-2) 或自闭症诊断访谈修订版 (ADI) 确认的男性儿童和青少年的影响-R) 在 12 周内。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
62
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Stéphanie Renaux
- 电话号码：+33147036633
- 邮箱：s.renaux@bioprojet.com
研究联系人备份
- 姓名：Teresa Gidaro, MD
- 电话号码：+33147036633
- 邮箱：t.gidaro@bioprojet.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者及其父母/法定监护人愿意并且能够给予参与研究的知情同意和同意。
- 参与研究期间 6 至 17 岁（含）的男性儿童和青少年。
- 自闭症谱系障碍 (ASD) 的诊断符合精神障碍诊断和统计手册 (DSM-5) 标准，并经自闭症诊断观察表 (ADOS-2) 或自闭症诊断访谈修订版 (ADI-R) 确认。
- 使用韦氏智力量表测得的智商 (IQ) ≥ 70。
- 筛选和基线时社会反应量表第二版 (SRS-2) 总 T 分数 ≥ 66。
排除标准：
- 既往对自闭症谱系障碍（ASD）已知的“综合征型”自闭症谱系障碍（例如，脆性 X 综合征、Angelman 综合征、Prader-Willi、Rett 综合征、结节性硬化症、Dup15q 综合征）进行过基因诊断。
- 过去 12 个月内有自杀行为或自杀意念史，或在筛选和/或基线时对哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 的问题 4 或 5 做出肯定回答，和/或存在重大风险根据调查员的判断是否有自杀行为。
- 癫痫病史或当前诊断或 5 岁后发生的任何癫痫发作。
- 根据研究者判断，12 导联心电图与正常值存在临床显着偏差，导致活动性医疗问题，或者筛查时由弗里德里西亚 (Fridericia) 校正的 QT 间期 (QTcF) > 450 毫秒。
- 严重肝功能损害 (Child Pugh C) 或体格检查或丙氨酸转氨酶 (ALAT) 或天冬氨酸转氨酶 (ASAT) ≥ 2x 实验室结果年龄正常上限 (ULN) 中存在任何其他肝脏显着异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：皮托利桑
每天 1 片 5 mg、2 片 5 mg、1 片 20 mg 或 2 片 20 mg 每天，持续 12 周。
|
组胺 H3 受体拮抗剂/反向激动剂
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
每天服用一到两片匹配的安慰剂，持续 12 周。
|
Pitolisant 片剂的匹配安慰剂
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
社会反应量表第二版（SRS-2）总分
大体时间：12周
|
65 项基于信息提供者的评分量表专为自闭症谱系障碍而设计，用于定量测量个人参与情感上适当的互惠社会行为的能力，分数越高表明障碍越大。
|
12周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
瓦恩兰适应行为量表 III (VABS III) 总分
大体时间：12周
|
测量智障人士的社交、沟通、日常生活技能、运动技能和适应不良行为的工具
|
12周
|
|
根据 AE 收集评估的治疗紧急不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：12周
|
根据治疗期间报告的不良事件 (AE) 评估 Pitolisant 的安全性
|
12周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Olivier Bonnot, MD, Prof.、Nantes hospital, Department of Child & adolescent psychiatry, Nantes, France
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年10月1日
初级完成 (估计的)
2025年1月1日
研究完成 (估计的)
2025年1月1日
研究注册日期
首次提交
2023年7月12日
首先提交符合 QC 标准的
2023年7月12日
首次发布 (实际的)
2023年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月12日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- P21-01 / BF2.649
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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