Proof of Concept-studie om pitolisant effekt på autismespekterforstyrrelser hos barn og ungdom
1. oktober 2025 oppdatert av: Bioprojet
En utforskende, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer effekten og sikkerheten til pitolisant hos barn og ungdom med autismespekterforstyrrelser
Proof of concept, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å undersøke effekten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til pitolisant hos mannlige barn og ungdom med autismespektrumforstyrrelser.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Første kliniske studie for å vurdere effekten av BF2.649 hos mannlige barn og ungdom med diagnose av autismespekterforstyrrelser i henhold til DSM-5-kriterier og bekreftet av Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) eller Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI) -R) over en 12-ukers periode.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
62
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Nantes University Hospital
-
Sotteville-lès-Rouen, Frankrike, 76300
- CH Le Rouvray
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
-
Bosisio Parini, Italia, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
-
Cagliari, Italia, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
-
Calambrone, Italia, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Foggia, Italia, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
-
Messina, Italia, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Napoli, Italia, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Italia, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Siena, Italia, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Burgos, Spania, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, W1G 9JF
- Cognition Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakerne og deres forelder/verge er villige og i stand til å gi informert samtykke og samtykke for deltakelse i studien.
- Mannlige barn og ungdommer i alderen 6 til 17 år inkludert for varigheten av studiedeltakelsen.
- Diagnose av autismespekterforstyrrelser (ASD) i henhold til kriteriene i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) bekreftet av Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) eller Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Intelligence Quotient (IQ) ≥ 70 ved bruk av Wechsler Intelligence Scale.
- Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) total T-score ≥ 66 ved screening og baseline.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere genetisk diagnose av ASD-kjent "syndromisk" ASD (f.eks. Fragilt X-syndrom, Angelman-syndrom, Prader-Willi, Retts syndrom, tuberøs sklerose, Dup15q-syndrom).
- Historie om selvmordsatferd eller selvmordstanker de siste 12 månedene, eller et positivt svar på spørsmål 4 eller 5 på Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) ved screening og/eller baseline, og/eller er en betydelig risiko for selvmordsatferd per etterforskers dom.
- Anamnese eller nåværende diagnose av epilepsi eller ethvert anfall som oppstår etter fylte 5 år.
- Klinisk signifikant avvik fra normalen på 12-avlednings-EKG som resulterer i et aktivt medisinsk problem, per etterforskers vurdering eller, med et korrigert QT-intervall av Fridericia (QTcF) > 450ms ved screening.
- Alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child Pugh C) eller med andre signifikante leveravvik ved fysisk undersøkelse eller alaninaminotransferase (ALAT) eller aspartataminotransferase (ASAT) ≥ 2x øvre normalgrense (ULN) for alder ved laboratorieresultater.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pitolisant
En tablett pitolisant 5 mg, to tabletter pitolisant 5 mg, en tablett pitolisant 20 mg eller to tabletter pitolisant 20 mg per dag i 12 uker.
|
histamin H3 reseptorantagonist/invers agonist
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
En eller to tabletter med matchende placebo per dag i 12 uker.
|
Matchende placebo av pitolisant-tabletter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) total poengsum
Tidsramme: 12 uker
|
65-elementers informantbasert vurderingsskala designet spesifikt for bruk i autismespektrumforstyrrelser for å kvantitativt måle et individs evne til å engasjere seg i emosjonelt passende gjensidig sosial atferd med høyere score som indikerer større svekkelse.
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsoppståtte uønskede hendelser (AEs) vurdert ved innsamling av AE
Tidsramme: 12 uker
|
Sikkerhetsvurdering av pitolisant basert på uønskede hendelser (AEs) rapportering under behandlingen pe
|
12 uker
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Total poengsum
Tidsramme: 12 uker
|
Instrument som måler sosialisering, kommunikasjon, daglige livsferdigheter, motoriske ferdigheter og maladaptiv atferd hos individer med intellektuell funksjonshemning;
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. desember 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juli 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. juli 2023
Først lagt ut (Faktiske)
20. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
2. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- P21-01 / BF2.649
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .