Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Proof of Concept Study on Pitolisant Effects of Autizmus Spektrum zavarok gyermekeknél és serdülőknél

2023. július 12. frissítette: Bioprojet

Feltáró, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a pitolizant hatásának és biztonságosságának értékeléséről autista spektrum zavarokkal küzdő gyermekek és serdülők esetében

Koncepció bizonyítása, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a pitolisant hatásának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának vizsgálatára autista spektrumzavarban szenvedő fiúgyermekeknél és serdülőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az első klinikai vizsgálat a BF2.649 hatásának felmérésére olyan fiúgyermekeknél és serdülőknél, akiknél autizmus spektrum zavart diagnosztizáltak a DSM-5 kritériumok szerint, és amelyet az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv (ADOS-2) vagy az autizmusdiagnosztikai interjú-felülvizsgált (ADI) igazolt. -R) 12 hetes időszak alatt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

62

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevők és szüleik/törvényes gyám(ok) hajlandóak és képesek tájékozott hozzájárulást adni a vizsgálatban való részvételhez.
  • Férfi gyermekek és serdülők, 6 és 17 év közöttiek a tanulmányi részvétel idejére.
  • Az autizmus spektrum zavarok (ASD) diagnosztizálása a Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyve (DSM-5) kritériumai szerint, amelyet az Autizmus Diagnosztikai Megfigyelési Menetrend (ADOS-2) vagy az Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) igazolt.
  • Intelligencia hányados (IQ) ≥ 70 a Wechsler Intelligence Scale használatával.
  • A Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) teljes T-pontszáma ≥ 66 a szűréskor és az alapvonalon.

Kizárási kritériumok:

  • Az ASD korábbi genetikai diagnózisa ismert "szindrómás" ASD (pl. Fragile X-szindróma, Angelman-szindróma, Prader-Willi, Rett-szindróma, gumós szklerózis, Dup15q-szindróma).
  • Öngyilkossági magatartás vagy öngyilkossági gondolatok az elmúlt 12 hónapban, vagy pozitív válasz a Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) 4. vagy 5. kérdésére a szűréskor és/vagy az alaphelyzetben, és/vagy jelentős kockázatot jelent öngyilkos magatartásra a nyomozói ítélet szerint.
  • A kórelőzményben vagy a jelenlegi diagnózisban epilepszia vagy bármely 5 éves kor után fellépő roham.
  • Klinikailag szignifikáns eltérés a normáltól a 12 elvezetéses EKG-n, amely aktív orvosi problémát eredményez, a vizsgáló megítélése szerint, vagy Fridericia által korrigált QT-intervallum esetén (QTcF) > 450 ms a szűréskor.
  • Súlyos májkárosodás (Child Pugh C) vagy bármely más, a fizikális vizsgálatban vagy az alanin-aminotranszferáz (ALAT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (ASAT) aszpartát-aminotranszferáz (ASAT) eltérése a májban, ≥ 2x a normálérték felső határa (ULN) a laboratóriumi eredmények alapján.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Pitolizant
Naponta egy 5 mg-os pitolisant tabletta, két 5 mg-os pitolisant tabletta, egy 20 mg-os pitolisant tabletta vagy két 20 mg-os pitolisant tabletta 12 héten keresztül.
Drog: Pitolizant
hisztamin H3 receptor antagonista/inverz agonista
Más nevek:
  • BF2,649
Placebo Comparator: Placebo
Napi egy vagy két tabletta megfelelő placebo 12 héten keresztül.
Drog: Placebo
A pitolisant tabletták placebójának megfelelő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) összpontszáma
Időkeret: 12 hét
65 tételes informátor alapú értékelési skála, amelyet kifejezetten az autizmus spektrumzavarok kezelésére fejlesztettek ki, hogy kvantitatív módon mérje az egyén azon képességét, hogy érzelmileg megfelelő kölcsönös szociális viselkedést tanúsítson, magasabb pontszámokkal, ami nagyobb károsodást jelez.
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) összpontszám
Időkeret: 12 hét
Olyan eszköz, amely méri az értelmi fogyatékossággal élő egyének szocializációját, kommunikációját, mindennapi életvitelét, motoros készségeit és maladaptív viselkedését
12 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) előfordulási gyakorisága a nemkívánatos események gyűjtése alapján
Időkeret: 12 hét
A pitolisant biztonságossági értékelése a kezelés során jelentett nemkívánatos események (AE) alapján pe
12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bioprojet

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Olivier Bonnot, MD, Prof., Nantes hospital, Department of Child & adolescent psychiatry, Nantes, France

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2023. október 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. július 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 12.

Első közzététel (Tényleges)

2023. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P21-01 / BF2.649

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autizmus spektrum zavar

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Poland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel