Proof of Concept Study on Pitolisant Effects of Autizmus Spektrum zavarok gyermekeknél és serdülőknél
2025. október 1. frissítette: Bioprojet
Feltáró, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a pitolizant hatásának és biztonságosságának értékeléséről autista spektrum zavarokkal küzdő gyermekek és serdülők esetében
Koncepció bizonyítása, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a pitolisant hatásának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának vizsgálatára autista spektrumzavarban szenvedő fiúgyermekeknél és serdülőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az első klinikai vizsgálat a BF2.649 hatásának felmérésére olyan fiúgyermekeknél és serdülőknél, akiknél autizmus spektrum zavart diagnosztizáltak a DSM-5 kritériumok szerint, és amelyet az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv (ADOS-2) vagy az autizmusdiagnosztikai interjú-felülvizsgált (ADI) igazolt. -R) 12 hetes időszak alatt.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
62
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, W1G 9JF
- Cognition Health
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Nantes, Franciaország, 44093
- Nantes university hospital
-
Sotteville-lès-Rouen, Franciaország, 76300
- CH Le Rouvray
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
-
Bosisio Parini, Olaszország, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
-
Cagliari, Olaszország, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
-
Calambrone, Olaszország, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Foggia, Olaszország, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
-
Messina, Olaszország, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Olaszország, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Siena, Olaszország, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Burgos, Spanyolország, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevők és szüleik/törvényes gyám(ok) hajlandóak és képesek tájékozott hozzájárulást adni a vizsgálatban való részvételhez.
- Férfi gyermekek és serdülők, 6 és 17 év közöttiek a tanulmányi részvétel idejére.
- Az autizmus spektrum zavarok (ASD) diagnosztizálása a Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyve (DSM-5) kritériumai szerint, amelyet az Autizmus Diagnosztikai Megfigyelési Menetrend (ADOS-2) vagy az Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) igazolt.
- Intelligencia hányados (IQ) ≥ 70 a Wechsler Intelligence Scale használatával.
- A Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) teljes T-pontszáma ≥ 66 a szűréskor és az alapvonalon.
Kizárási kritériumok:
- Az ASD korábbi genetikai diagnózisa ismert "szindrómás" ASD (pl. Fragile X-szindróma, Angelman-szindróma, Prader-Willi, Rett-szindróma, gumós szklerózis, Dup15q-szindróma).
- Öngyilkossági magatartás vagy öngyilkossági gondolatok az elmúlt 12 hónapban, vagy pozitív válasz a Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) 4. vagy 5. kérdésére a szűréskor és/vagy az alaphelyzetben, és/vagy jelentős kockázatot jelent öngyilkos magatartásra a nyomozói ítélet szerint.
- A kórelőzményben vagy a jelenlegi diagnózisban epilepszia vagy bármely 5 éves kor után fellépő roham.
- Klinikailag szignifikáns eltérés a normáltól a 12 elvezetéses EKG-n, amely aktív orvosi problémát eredményez, a vizsgáló megítélése szerint, vagy Fridericia által korrigált QT-intervallum esetén (QTcF) > 450 ms a szűréskor.
- Súlyos májkárosodás (Child Pugh C) vagy bármely más, a fizikális vizsgálatban vagy az alanin-aminotranszferáz (ALAT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (ASAT) aszpartát-aminotranszferáz (ASAT) eltérése a májban, ≥ 2x a normálérték felső határa (ULN) a laboratóriumi eredmények alapján.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Pitolizant
Naponta egy 5 mg-os pitolisant tabletta, két 5 mg-os pitolisant tabletta, egy 20 mg-os pitolisant tabletta vagy két 20 mg-os pitolisant tabletta 12 héten keresztül.
|
hisztamin H3 receptor antagonista/inverz agonista
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Napi egy vagy két tabletta megfelelő placebo 12 héten keresztül.
|
A pitolisant tabletták placebójának megfelelő
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) összpontszáma
Időkeret: 12 hét
|
65 tételes informátor alapú értékelési skála, amelyet kifejezetten az autizmus spektrumzavarok kezelésére fejlesztettek ki, hogy kvantitatív módon mérje az egyén azon képességét, hogy érzelmileg megfelelő kölcsönös szociális viselkedést tanúsítson, magasabb pontszámokkal, ami nagyobb károsodást jelez.
|
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) előfordulási gyakorisága a nemkívánatos események gyűjtése alapján
Időkeret: 12 hét
|
A pitolisant biztonságossági értékelése a kezelés során jelentett nemkívánatos események (AE) alapján pe
|
12 hét
|
|
Vineland adaptív viselkedési skála III (VABS III) Teljes pontszám
Időkeret: 12 hét
|
Eszköz, amely méri a szocializációt, a kommunikációt, a mindennapi életképességet, a motoros készségeket és az értelmi fogyatékossággal élő személyek rosszul alkalmazkodó viselkedését;
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. december 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. július 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 12.
Első közzététel (Tényleges)
2023. július 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. október 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. október 1.
Utolsó ellenőrzés
2025. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- P21-01 / BF2.649
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .