Estudio de prueba de concepto sobre el efecto de Pitolisant en los trastornos del espectro autista en niños y adolescentes
1 de octubre de 2025 actualizado por: Bioprojet
Un estudio exploratorio, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa el efecto y la seguridad de Pitolisant en niños y adolescentes con trastornos del espectro autista
Estudio de prueba de concepto, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, para investigar el efecto, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de pitolisant en niños y adolescentes varones con trastornos del espectro autista.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Primer estudio clínico para evaluar el efecto de BF2.649 en niños y adolescentes varones con diagnóstico de trastornos del espectro autista según los criterios del DSM-5 y confirmado por el Programa de Observación de Diagnóstico de Autismo (ADOS-2) o la Entrevista de Diagnóstico de Autismo-Revisada (ADI -R) durante un período de 12 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
62
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08030
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Burgos, España, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
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Bordeaux, Francia, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
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Nantes, Francia, 44093
- Nantes University Hospital
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Sotteville-lès-Rouen, Francia, 76300
- CH Le Rouvray
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Bologna, Italia, 40139
- IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
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Bosisio Parini, Italia, 23842
- Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
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Cagliari, Italia, 09121
- Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
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Calambrone, Italia, 56128
- IRCCS Fondazione Stella Maris
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Foggia, Italia, 71122
- A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
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Messina, Italia, 98124
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
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Napoli, Italia, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Pavia, Italia, 27100
- IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
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Siena, Italia, 53100
- Azienda ospedaliero-universitaria Senese
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London, Reino Unido, W1G 9JF
- Cognition Health
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes y su(s) padre(s)/tutor(es) legal(es) están dispuestos y son capaces de dar asentimiento informado y consentimiento para participar en el estudio.
- Niños y adolescentes varones de 6 a 17 años inclusive durante la duración de la participación en el estudio.
- Diagnóstico de trastornos del espectro autista (TEA) según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de trastornos mentales (DSM-5) confirmado por el Programa de observación de diagnóstico de autismo (ADOS-2) o la Entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R).
- Cociente intelectual (CI) ≥ 70 según la escala de inteligencia de Wechsler.
- Escala de respuesta social, segunda edición (SRS-2), puntuación T total ≥ 66 en la selección y al inicio.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico genético previo de TEA conocido como TEA "sindrómico" (p. ej., síndrome de X frágil, síndrome de Angelman, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Rett, esclerosis tuberosa, síndrome de Dup15q).
- Antecedentes de comportamiento suicida o ideación suicida en los últimos 12 meses, o una respuesta positiva a las preguntas 4 o 5 en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en la selección y/o al inicio, y/o es un riesgo significativo por comportamiento suicida según el criterio del investigador.
- Antecedentes o diagnóstico actual de epilepsia o cualquier convulsión que ocurra después de los 5 años.
- Desviación clínicamente significativa de lo normal en el ECG de 12 derivaciones que resulta en un problema médico activo, según el criterio del investigador o, con un intervalo QT corregido por Fridericia (QTcF) > 450 ms en la selección.
- Insuficiencia hepática grave (Child Pugh C) o con cualquier otra anomalía hepática significativa en el examen físico o alanina aminotransferasa (ALAT) o aspartato aminotransferasa (ASAT) ≥ 2x Límite superior normal (LSN) para la edad en los resultados de laboratorio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pitolisant
Un comprimido de pitolisant 5 mg, dos comprimidos de pitolisant 5 mg, un comprimido de pitolisant 20 mg o dos comprimidos de pitolisant 20 mg al día durante 12 semanas.
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antagonista/agonista inverso del receptor de histamina H3
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Una o dos tabletas del placebo equivalente por día durante 12 semanas.
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Comparación de placebo de comprimidos de pitolisant
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación total de la Segunda Edición de la Escala de Capacidad de Respuesta Social (SRS-2)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Escala de calificación basada en informantes de 65 ítems diseñada específicamente para su uso en trastornos del espectro autista para medir cuantitativamente la capacidad de un individuo para participar en un comportamiento social recíproco emocionalmente apropiado con puntajes más altos que indican un mayor deterioro.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento según la evaluación de la recopilación de EA
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Evaluación de la seguridad de pitolisant basada en la notificación de eventos adversos (AA) durante el tratamiento pe
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12 semanas
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Puntuación total de la Escala de comportamiento adaptativo de Vineland (VABS III)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Instrumento que mide la socialización, la comunicación, las habilidades diarias, las habilidades motoras y el comportamiento desadaptativo de las personas con discapacidades intelectuales;
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de julio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
20 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
2 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P21-01 / BF2.649
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .