Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Naksitamabin tehon ja turvallisuuden arvioiminen potilailla, joilla on tulenkestävää Ewingin sarkoomaa (perhonen)

keskiviikko 19. elokuuta 2026 päivittänyt: Anna Raciborska

Naksitamabin tehon ja turvallisuuden arvioiminen potilailla, joilla on refraktaarinen Ewingin sarkooma

Prospektiivinen, interventiotutkimus, avoin, satunnaistettu, kansallinen, monikeskus, ei-kaupallinen tutkimus

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus sisältää:

  1. Biologinen seulonta: GD2:n ilmentymisen arvioimiseksi Ewing-sarkoomasoluissa kasvainkudoksesta arkistomateriaalista. Kasvainkudoksen saatavuus vaaditaan esiseulontatestausta varten GD2-ekspression määrittämiseksi. Jotta potilaiden tai heidän laillisten edustajiensa voidaan seuloa mahdollisen tutkimukseen ilmoittautumisen varalta, hänen on täytynyt allekirjoittaa seulontaa edeltävä tietoinen suostumuslomake (ICF) hyväksyäkseen arkistoidun kasvainnäytteen käyttämisen GD2:n ilmentymisen testaamiseen kasvaimessaan. GD2:n ilmentymistaso karakterisoidaan kasvainkudoksessa immunohistokemialla (IHC) paikallisessa ja keskeisessä diagnostisessa testauslaboratoriossa.
  2. Standardit kerrostuvat diagnostiset testit (laboratorioarviointi: morfologia, veren kemia, mukaan lukien ALT, AST, eGFR, kreatiniini, natrium, kalium, koagulaatio, virtsan analyysi, mukaan lukien pH, veri, proteiini, leukosyytit, glukoosi, urobilinogeeni, bilirubiini, ketonit, nitriitit, ominaispaino , elintoiminnot (ruumiinlämpö, ​​systolinen ja diastolinen verenpaine ja pulssi), EKG, sydämen toimintatesti, kuvantamistesti: CT/MRI).
  3. Potilaat, joilla on GD2-ilmentymistä, satunnaistetaan suhteissa (2:1) koeryhmiin (D) ja kontrolliryhmiin (S). D-kohortissa on 16 ja S-kohortissa 8 oppiainetta. Tutkiva kohortti D saa kokeellisen hoito-ohjelman 3 viikon sykleissä, jotka koostuvat irinotekaanista, joka annetaan laskimoon (iv) 50 mg/m2 oraalisen temotsolomidin 100 mg/m2 jälkeen päivinä 1-5 ja naksitamabista iv 2,25 mg/kg/vrk yli 30 vuoden ajan. - 60 minuuttia, päivät 2, 4, 8 ja 10 (jopa 150 mg/päivä; yhteensä 9 mg/kg sykliä kohti) ja GM-CSF 250 mg/m2/vrk ihonalaisesti, päivät 6-10. Potilaat, jotka on satunnaistettu käsivarteen S, saavat vain IT:n. Hoitosyklit toistetaan joka 21. päivän yhteenveto 6 sykliin tai kunnes sairaus etenee tai myöhempi uusiutuminen tai sietämättömän toksisuuden ilmaantuminen tai mikä tahansa tapahtuma, joka tekee mahdottomaksi hoidon jatkamisen tai tutkijan arvion tai suostumuksen peruuttamisen. Kaikki aktiviteetit on esitetty tutkimuksen yhteenvedon lopussa olevassa Arviointiaikataulussa (SoA).
  4. Potilaat lasketaan uudelleen hoitotarkoitussäännön (ITT) mukaisesti.
  5. Tutkimus suoritetaan GCP:n mukaisesti ja sen jälkeen, kun EY on hyväksynyt protokollan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Wroclaw, Puola, 50-556
        • Ei vielä rekrytointia
        • Wroclaw Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marek Ussowicz, Prof.
    • Mazowian
      • Warsaw, Mazowian, Puola, 01-211
        • Rekrytointi
        • Mother and Child Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anna Raciborska, Prof

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Histologisesti todistettu luun tai pehmytkudosten Ewing-sarkooma.
  2. Koehenkilön arkistokasvainnäyte (formaliinikiinnitetty, parafiiniin upotettu; FFPE) saatavilla GD2-ekspression arviointia varten.
  3. Dokumentoitu taudin eteneminen (vähintään yhden linjahoidon aikana tai sen jälkeen) tai mikä tahansa myöhempi uusiutuminen.
  4. GD2-positiivinen kasvain arvioitu IHC:llä.
  5. Ikä ≥ 2 vuotta ja ≤ 21 vuotta.
  6. Elinajanodote on vähintään 12 viikkoa tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta.
  7. Aiempi systeeminen syöpähoito päättyi ≥ 3 viikkoa, suuri leikkaus ≥ 2 viikkoa ja sädehoito ≥ 4 viikkoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  8. Toipui aikaisemman leikkauksen, sädehoidon tai kliinisen tutkimusprotokollan BUTTERFLY versio 1.0, 30.09.2022 r. antineoplastisesta terapiasta tutkijan harkinnan mukaan.
  9. Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittaminen tutkimukseen osallistumiselle (mukaan lukien naksitamabihoito) voimassa olevien lakien mukaisesti.
  10. Suostumus tehokkaan ehkäisyn käyttöön koko tutkimuksen ajan ja vähintään 1 vuoden tutkimushoidon lopettamisen jälkeen potilailla, jotka ovat murrosiässä ja sukukypsissä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ei täytä mitään sisällyttämisehtoja.
  2. Ei oikeutettu IT:hen.
  3. Aikaisempi hoito anti-GD2-vasta-aineella.
  4. Yliherkkyys tutkimuslääkkeille tai jollekin niiden aineosalle (kattaa IT:n ja naksitamabin).
  5. Samanaikainen hoito muiden lääkkeiden kanssa, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa naksitamabin tai IT-hoidon kanssa.
  6. Jatkuva toksisuus, joka liittyy aikaisempaan hoitoon, mikä tekee mahdottomaksi hoidon naksitamabilla.
  7. Merkittävät sydämen johtumishäiriöt, mukaan lukien tunnettu familiaalinen pidentynyt QT-oireyhtymä tai seulontakorjattu QT-aika (QTc) >480 ms.
  8. Kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan oireet tai vasemman kammion ejektiofraktio <50 %.
  9. Riittämätön keuhkojen toiminta, joka määritellään osoitukseksi hengenahdistuksesta levossa, rasituksen intoleranssista ja/tai kroonisesta hapentarpeesta. Lisäksi huoneilmapulssioksimetria < 94 % ja/tai epänormaalit keuhkojen toimintakokeet, jos nämä arvioinnit ovat kliinisesti aiheellisia.
  10. Kortikosteroidien tarve tai todennäköinen tarve annoksina >10 mg prednisolonia (tai vastaavaa) päivässä tai muita immunosuppressiivisia aineita.
  11. Muiden pahanlaatuisten kasvainten diagnoosi ennen tutkimukseen ottamista.
  12. Raskauden suunnitteleminen (IT- tai naksitamabihoidon aikana), raskaus tai imetys.
  13. Muut akuutit tai jatkuvat häiriöt, käyttäytyminen tai epänormaalit laboratoriotutkimustulokset, jotka saattavat lisätä tähän kliiniseen tutkimukseen tai tutkimuslääkkeen ottamiseen liittyvää riskiä tai jotka voivat vaikuttaa tutkimustulosten tulkintaan tai jotka tutkijan mielipide, hylätä potilas osallistumasta tri

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen - Naxitamab Arm
Naksitamabihoitoa jatketaan enintään 6 sykliä vuodessa tai kunnes sairaus etenee, potilas suostuu, ei-hyväksyttävä toksisuus tai tutkimuksen päättyminen
Lääke: Naksitamabi
Naksitamabia käytetään vain sairaalaympäristössä, ja se on annettava onkologisten hoitojen käyttöön perehtyneen lääkärin valvonnassa. Lääkevalmisteen saa antaa terveydenhuollon ammattilainen, joka on valmistautunut käsittelemään asianmukaisesti vaikeita allergisia reaktioita, mukaan lukien anafylaksia, ympäristössä, jossa on välitön ja täysi pääsy elvytystoimiin. Potilaalla tulee olla 2 hyvin toimivaa laskimonsisäistä pääsyä ennen minkään naksitamabihoidon aloittamista. Liuos tulee antaa perifeerisen tai keskuslaskimokatetrin kautta. Muut samanaikaiset suonensisäiset lääkevalmisteet tulee antaa erillisen suonensisäisen sisäänkäynnin kautta. Ennen kunkin infuusion aloittamista suoritetaan esilääkitys.
Muut nimet:
  • danyelza
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä - standardihoito
Kontrolliryhmä - saa vain standardihoitoa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusarviointi naksitamabin lisäämisestä tavanomaiseen 3 viikon kemoterapiaan (CHT) potilailla, joilla on refraktaarinen Ewingin sarkooma (ES)
Aikaikkuna: jopa 240 päivää
Turvallisuus arvioidaan vakavien haittatapahtumien (SAE), haittatapahtumien lukumäärän (AE) perusteella, lääkärintarkastuksella ja tallennettujen elintoimintojen analyysillä, laboratoriopoikkeavuuksilla NCI CTCAE v5.0:n mukaan.
jopa 240 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: 3 vuotta
Mitataan satunnaistamisesta kuolemaan, taudin etenemiseen tai uusiutumiseen tai sekundaariseen pahanlaatuisuuteen sen mukaan, kumpi tulee ensin
3 vuotta
Progression-free Survival (PFS)
Aikaikkuna: 1 vuosi
satunnaistamisesta taudin etenemiseen
1 vuosi
Kokonaisvastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: 126 päivää
Määritetään niiden potilaiden osuutena, joilla on paras kokonaisvaste (CR) tai osittainen vaste (PR),
126 päivää
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: 3 vuotta
Mitataan satunnaistamisesta koehenkilön kuolemaan
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Anna Raciborska

Yhteistyökumppanit

Wroclaw Medical University

Tutkijat

  • Päätutkija: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Butterfly (Alias Study Number)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa