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Avaliar a eficácia e a segurança do naxitamab em pacientes com sarcoma de Ewing (borboleta) refratário

19 de agosto de 2026 atualizado por: Anna Raciborska

Avaliar a eficácia e a segurança do naxitamab em pacientes com sarcoma de Ewing refratário

Estudo prospectivo, intervencionista, aberto, randomizado, nacional, multicêntrico, não comercial

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo inclui:

  1. Triagem biológica: para estimar a expressão em GD2 em células de sarcoma de Ewing de tecido tumoral de material de arquivo. A disponibilidade de tecido tumoral é necessária para testes de pré-triagem para determinar a expressão de GD2. Para serem rastreados para possível inclusão no estudo, os pacientes ou seus representantes legais devem ter assinado o formulário de consentimento informado (TCLE) de pré-triagem para consentir em usar sua amostra de tumor de arquivo para testar a expressão de GD2 em seu tumor. O nível de expressão de GD2 será caracterizado no tecido tumoral por imuno-histoquímica (IHC) em um laboratório local e central de testes diagnósticos.
  2. Testes de diagnóstico de estratificação padrão (avaliação laboratorial: morfologia, química do sangue, incluindo ALT, AST, eGFR, creatinina, sódio, potássio, coagulação, análise de urina, incluindo pH, sangue, proteína, leucócitos, glicose, urobilinogênio, bilirrubina, cetonas, nitritos, gravidade específica , sinais vitais (temperatura corporal, pressão arterial sistólica e diastólica e pulsação), ECG, teste de função cardíaca, teste de imagem: tomografia computadorizada/ressonância magnética).
  3. Os pacientes com expressão de GD2 serão randomizados em proporções (2:1) para os grupos experimental (D) e controle (S). A coorte D será composta por 16 indivíduos, a coorte S 8 indivíduos. A coorte exploratória D receberá o regime experimental em ciclos de 3 semanas consistindo em irinotecano administrado por via intravenosa (iv) 50 mg/m2 após temozolomida oral 100 mg/m2 nos dias 1-5 e naxitamab administrado iv 2,25 mg/kg/dia durante 30 - 60 minutos, dias 2, 4, 8 e 10 (até 150 mg/dia; total de 9 mg/kg por ciclo), e GM-CSF 250 mg/m2/dia por via subcutânea, dias 6-10. Os pacientes randomizados para o braço S receberão apenas IT. Os ciclos de tratamento serão repetidos a cada 21 dias resumidos a 6 ciclos ou até a progressão da doença, ou recaída subsequente, ou ocorrência de toxicidade intolerável, ou qualquer evento que impossibilite a continuação do tratamento, ou julgamento do investigador, ou retirada do consentimento. Todas as atividades são apresentadas no Cronograma de Avaliações (SoA) ao final da sinopse do estudo.
  4. Os pacientes serão recalculados de acordo com a regra de intenção de tratar (ITT).
  5. O estudo será conduzido de acordo com o GCP e após a aprovação do protocolo pela CE.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Polônia
      • Wroclaw, Polônia, 50-556
        • Ainda não está recrutando
        • Wroclaw Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marek Ussowicz, Prof.
    • Mazowian
      • Warsaw, Mazowian, Polônia, 01-211
        • Recrutamento
        • Mother and Child Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anna Raciborska, Prof

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Sarcoma de Ewing histologicamente comprovado do osso ou tecidos moles.
  2. Amostra de tumor de arquivo do indivíduo (fixado em formalina, embebido em parafina; FFPE) disponível para avaliação da expressão de GD2.
  3. Progressão da doença documentada (durante ou após a conclusão de pelo menos uma linha de tratamento) ou qualquer recorrência subsequente.
  4. Tumor GD2 positivo avaliado por IHQ.
  5. Idade ≥ 2 anos e ≤ 21 anos.
  6. Expectativa de vida de pelo menos 12 semanas a partir do momento em que o consentimento informado foi assinado.
  7. Tratamento anticancerígeno sistêmico anterior concluído ≥ 3 semanas, cirurgia de grande porte ≥ 2 semanas e radioterapia ≥ 4 semanas antes da inscrição no estudo.
  8. Recuperado de efeitos adversos de cirurgia anterior, radioterapia ou protocolo de ensaio clínico BUTTERFLY versão 1.0 de 30.09.2022 r.terapia antineoplásica a critério do investigador.
  9. Assinatura de consentimento informado para participação no estudo (incluindo para tratamento com naxitamab) de acordo com os regulamentos legais vigentes.
  10. Consentimento para o uso de contracepção eficaz durante todo o período do estudo e no mínimo 1 ano após a descontinuação do tratamento do estudo em pacientes na puberdade e maturidade sexual

Critério de exclusão:

  1. Não atender a nenhum dos critérios de inclusão.
  2. Não elegível para TI.
  3. Tratamento prévio com um anticorpo anti-GD2.
  4. Hipersensibilidade aos medicamentos do estudo ou a qualquer um de seus ingredientes (cobre IT e naxitamab).
  5. Tratamento simultâneo com outros medicamentos que possam interagir com naxitamab ou regime IT.
  6. Toxicidade persistente relacionada à terapia anterior, impossibilitando o tratamento com naxitamab.
  7. Anormalidades significativas da condução cardíaca, incluindo síndrome do QT prolongado familiar conhecida ou intervalo QT corrigido por triagem (QTc) >480 mseg.
  8. Sintomas de insuficiência cardíaca congestiva ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo <50%.
  9. Função pulmonar inadequada definida como evidência de dispneia em repouso, intolerância ao exercício e/ou necessidade crônica de oxigênio. Além disso, oximetria de pulso em ar ambiente < 94% e/ou testes de função pulmonar anormais se essas avaliações forem clinicamente indicadas.
  10. Requisito, ou provável requisito, de corticosteroides em doses >10 mg de prednisolona (ou equivalente) por dia ou outros agentes imunossupressores.
  11. Diagnóstico de outras malignidades antes da inclusão no estudo.
  12. Planejamento para engravidar (durante o tratamento com IT ou naxitabe), gravidez ou amamentação.
  13. Outros distúrbios agudos ou persistentes, comportamentos ou resultados de testes laboratoriais anormais, que possam aumentar o risco relacionado à participação neste ensaio clínico ou ao uso do medicamento do estudo, ou que possam influenciar a interpretação dos resultados do estudo, ou que, na opinião do investigador opinião, desqualificar um paciente de participar do tri

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental - Braço de Naxitabe
O tratamento com naxitamab será continuado não mais do que 6 ciclos por ano ou até a progressão da doença, consentimento do paciente, toxicidades inaceitáveis ​​ou encerramento do estudo
Medicamento: Naxitabe
O naxitamab será utilizado apenas em ambiente hospitalar e deve ser administrado sob a supervisão de um médico com experiência na utilização de terapias oncológicas. O medicamento deve ser administrado por um profissional de saúde preparado para lidar adequadamente com reações alérgicas graves, incluindo anafilaxia, num ambiente que proporcione acesso imediato e total à reanimação. O paciente deve ter 2 acessos IV funcionando bem antes de iniciar qualquer tratamento com naxitamabe. A solução deve ser administrada através de um cateter intravenoso periférico ou central. Outros medicamentos intravenosos concomitantes devem ser administrados através de acesso intravenoso separado. Antes do início de cada infusão, a pré-medicação será realizada.
Outros nomes:
  • Danielza
Sem intervenção: Grupo Controle - tratamento padrão
O grupo de controle - receberá apenas o tratamento padrão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de segurança da adição de naxitamab à quimioterapia padrão de 3 semanas (CHT) em pacientes com sarcoma de Ewing refratário (ES)
Prazo: até 240 dias
A segurança será avaliada pelo número de eventos adversos graves (SAE), pelo número de eventos adversos (AE), por exame médico com análise dos sinais vitais registrados, anormalidades laboratoriais de acordo com NCI CTCAE v5.0
até 240 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: 3 anos
Será medido desde a randomização até a morte, progressão ou recorrência da doença ou malignidade secundária, o que ocorrer primeiro
3 anos
Sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: 1 ano
da randomização à progressão da doença
1 ano
Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 126 dias
Definido como a proporção de pacientes com uma melhor resposta geral de resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR),
126 dias
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: 3 anos
Será medido desde a randomização até a morte do sujeito
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Anna Raciborska

Colaboradores

Wroclaw Medical University

Investigadores

  • Investigador principal: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

1 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Butterfly (Alias Study Number)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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