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Évaluer l'efficacité et l'innocuité du naxitamab chez les patients atteints d'un sarcome d'Ewing réfractaire (papillon)

19 août 2026 mis à jour par: Anna Raciborska

Évaluer l'efficacité et l'innocuité du Naxitamab chez les patients atteints d'un sarcome d'Ewing réfractaire

Essai prospectif, interventionnel, ouvert, randomisé, national, multicentrique, non commercial

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend :

  1. Dépistage biologique : pour estimer l'expression de GD2 sur des cellules de sarcome d'Ewing à partir de tissu tumoral à partir de matériel d'archives. La disponibilité du tissu tumoral est nécessaire pour les tests de présélection afin de déterminer l'expression de GD2. Pour être sélectionnés pour une inscription potentielle dans l'étude, les patients ou leurs représentants légaux doivent avoir signé le formulaire de consentement éclairé de présélection (ICF) pour consentir à utiliser leur échantillon tumoral d'archive pour tester l'expression de GD2 dans leur tumeur. Le niveau d'expression de GD2 sera caractérisé dans le tissu tumoral par immunohistochimie (IHC) dans un laboratoire de test de diagnostic local et central.
  2. Tests de diagnostic stratifiés standard (évaluation en laboratoire : morphologie, chimie du sang, y compris ALT, AST, eGFR, créatinine, sodium, potassium, coagulation, analyse d'urine, y compris pH, sang, protéines, leucocytes, glucose, urobilinogène, bilirubine, cétones, nitrites, densité , signes vitaux (température corporelle, tension artérielle systolique et diastolique et pouls), ECG, test de la fonction cardiaque, test d'imagerie : scanner/IRM).
  3. Les patients présentant l'expression de GD2 seront randomisés en proportions (2:1) dans les groupes expérimental (D) et témoin (S). La cohorte D sera composée de 16 sujets, la cohorte S de 8 sujets. La cohorte exploratoire D recevra le schéma expérimental en cycles de 3 semaines consistant en irinotécan administré par voie intraveineuse (iv) 50 mg/m2 après témozolomide oral 100 mg/m2 les jours 1 à 5 et naxitamab administré iv 2,25 mg/kg/jour pendant 30 - 60 minutes, jours 2, 4, 8 et 10 (jusqu'à 150 mg/jour ; total 9 mg/kg par cycle), et GM-CSF 250 mg/m2/jour par voie sous-cutanée, jours 6-10. Les patients randomisés dans le bras S recevront l'IT seul. Les cycles de traitement seront répétés tous les 21 jours résumés à 6 cycles ou jusqu'à progression de la maladie, ou rechute ultérieure, ou survenue d'une toxicité intolérable, ou tout événement rendant impossible la poursuite du traitement, ou jugement de l'investigateur, ou retrait du consentement. Toutes les activités sont présentées dans le calendrier des évaluations (SoA) à la fin du synopsis de l'étude.
  4. Les patients seront recalculés selon la règle de l'intention de traiter (ITT).
  5. L'étude sera menée conformément aux BPC et après l'approbation du protocole par la CE.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Wroclaw, Pologne, 50-556
        • Pas encore de recrutement
        • Wroclaw Medical University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marek Ussowicz, Prof.
    • Mazowian
      • Warsaw, Mazowian, Pologne, 01-211
        • Recrutement
        • Mother and Child Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anna Raciborska, Prof

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sarcome d'Ewing prouvé histologiquement des os ou des tissus mous.
  2. Échantillon tumoral d'archivage du sujet (fixé au formol, inclus en paraffine ; FFPE) disponible pour l'évaluation de l'expression de GD2.
  3. Progression documentée de la maladie (pendant ou après la fin d'au moins une ligne de traitement) ou toute récidive ultérieure.
  4. Tumeur GD2 positive évaluée par IHC.
  5. Âge ≥ 2 ans et ≤ 21 ans.
  6. Espérance de vie d'au moins 12 semaines à compter de la signature du consentement éclairé.
  7. Traitement anticancéreux systémique antérieur terminé ≥ 3 semaines, chirurgie majeure ≥ 2 semaines et radiothérapie ≥ 4 semaines avant l'inscription à l'étude.
  8. Récupéré des effets indésirables d'une intervention chirurgicale, d'une radiothérapie ou d'un protocole d'essai clinique BUTTERFLY version 1.0 du 30.09.2022 r. thérapie anti-néoplasique à la discrétion de l'investigateur.
  9. Signature du consentement éclairé pour la participation à l'essai (y compris pour le traitement au naxitamab) conformément aux réglementations légales en vigueur.
  10. Consentement à l'utilisation d'une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude et au moins 1 an après l'arrêt du traitement à l'étude chez les patients à la puberté et à la maturité sexuelle

Critère d'exclusion:

  1. Ne pas répondre à l'un des critères d'inclusion.
  2. Non éligible à l'IT.
  3. Traitement antérieur avec un anticorps anti-GD2.
  4. Hypersensibilité aux médicaments à l'étude ou à l'un de leurs ingrédients (couvre l'informatique et le naxitamab).
  5. Traitement simultané avec d'autres médicaments susceptibles d'interagir avec le naxitamab ou le régime IT.
  6. Toxicité persistante liée à un traitement antérieur, rendant impossible le traitement par naxitamab.
  7. Anomalies importantes de la conduction cardiaque, y compris le syndrome QT prolongé familial connu, ou intervalle QT corrigé (QTc) > 480 msec.
  8. Symptômes d'insuffisance cardiaque congestive ou fraction d'éjection ventriculaire gauche < 50 %.
  9. Fonction pulmonaire inadéquate définie comme une preuve de dyspnée au repos, d'intolérance à l'effort et/ou de besoin chronique en oxygène. De plus, oxymétrie de pouls à air ambiant < 94 % et/ou tests de la fonction pulmonaire anormaux si ces évaluations sont cliniquement indiquées.
  10. Besoin, ou besoin probable, de corticostéroïdes à des doses > 10 mg de prednisolone (ou équivalent) par jour ou d'autres agents immunosuppresseurs.
  11. Diagnostic d'autres tumeurs malignes avant l'inclusion dans l'étude.
  12. Planification d'une grossesse (tout en étant traitée par IT ou naxitamab), grossesse ou allaitement.
  13. Autres troubles aigus ou persistants, comportements ou résultats de tests de laboratoire anormaux, qui pourraient augmenter le risque lié à la participation à cet essai clinique ou à la prise du médicament à l'étude, ou qui pourraient influencer l'interprétation des résultats de l'étude, ou qui, de l'avis de l'investigateur avis, disqualifier un patient de participer au tri

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental - Bras Naxitamab
Le traitement par naxitamab ne sera pas poursuivi plus de 6 cycles par an ou jusqu'à la progression de la maladie, le consentement du patient, des toxicités inacceptables ou la clôture de l'étude
Médicament: Naxitamab
Le Naxitamab sera utilisé uniquement en milieu hospitalier et doit être administré sous la supervision d'un médecin expérimenté dans l'utilisation des thérapies oncologiques. Le médicament doit être administré par un professionnel de santé préparé à prendre en charge de manière appropriée les réactions allergiques sévères, y compris l'anaphylaxie, dans un environnement permettant un accès immédiat et complet à la réanimation. Le patient doit avoir 2 accès intraveineux fonctionnels avant l'initiation de tout traitement par naxitamab. La solution doit être administrée par un cathéter intraveineux périphérique ou central. Les autres médicaments intraveineux concomitants doivent être administrés par un accès intraveineux séparé. Avant le début de chaque perfusion, une prémédication sera effectuée.
Autres noms:
  • Danyelza
Aucune intervention: Groupe témoin - traitement standard
Le groupe témoin - ne recevra qu'un traitement standard.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'innocuité de l'ajout du naxitamab à la chimiothérapie standard de 3 semaines (CHT) chez les patients atteints d'un sarcome d'Ewing (SE) réfractaire
Délai: jusqu'à 240 jours
La sécurité sera évaluée par le nombre d'événements indésirables graves (EIG), par le nombre d'événements indésirables (EI), par un examen médical avec l'analyse des signes vitaux enregistrés, des anomalies de laboratoire selon NCI CTCAE v5.0
jusqu'à 240 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement (EFS)
Délai: 3 années
Sera mesuré de la randomisation au décès, à la progression ou à la récidive de la maladie, ou à la malignité secondaire, selon la première éventualité
3 années
Survie sans progression (PFS)
Délai: 1 an
de la randomisation à la progression de la maladie
1 an
Taux de réponse global (ORR)
Délai: 126 jours
Défini comme la proportion de patients avec une meilleure réponse globale de réponse complète (RC) ou de réponse partielle (RP),
126 jours
Survie globale (OS)
Délai: 3 années
Sera mesuré de la randomisation au décès du sujet
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Anna Raciborska

Collaborateurs

Wroclaw Medical University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 juillet 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2023

Première publication (Réel)

1 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Butterfly (Alias Study Number)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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