Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutare l'efficacia e la sicurezza di naxitamab nei pazienti con sarcoma di Ewing refrattario (Butterfly)

9 aprile 2025 aggiornato da: Anna Raciborska

Valutare l'efficacia e la sicurezza di naxitamab nei pazienti con sarcoma di Ewing refrattario

Studio prospettico, interventistico, aperto, randomizzato, nazionale, multicentrico, non commerciale

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio comprende:

  1. Screening biologico: per stimare l'espressione di GD2 su cellule di sarcoma di Ewing dal tessuto tumorale da materiale d'archivio. La disponibilità di tessuto tumorale è necessaria per i test di pre-screening per determinare l'espressione di GD2. Per essere sottoposti a screening per il potenziale arruolamento nello studio, i pazienti oi loro rappresentanti legali devono aver firmato il modulo di consenso informato pre-screening (ICF) per acconsentire all'utilizzo del loro campione tumorale d'archivio per testare l'espressione di GD2 nel loro tumore. Il livello di espressione di GD2 sarà caratterizzato nel tessuto tumorale mediante immunoistochimica (IHC) presso un laboratorio di test diagnostici locale e centrale.
  2. Test diagnostici di stratificazione standard (valutazione di laboratorio: morfologia, chimica del sangue compresi ALT, AST, eGFR, creatinina, sodio, potassio, coagulazione, analisi delle urine compreso pH, sangue, proteine, leucociti, glucosio, urobilinogeno, bilirubina, chetoni, nitriti, peso specifico , segni vitali (temperatura corporea, pressione arteriosa sistolica e diastolica e frequenza cardiaca), ECG, test di funzionalità cardiaca, test di imaging: TAC/MRI).
  3. I pazienti con espressione di GD2 saranno randomizzati in proporzioni (2:1) ai gruppi sperimentali (D) e di controllo (S). La coorte D sarà composta da 16 soggetti, la coorte S da 8 soggetti. La coorte esplorativa D riceverà il regime sperimentale in cicli di 3 settimane costituito da irinotecan somministrato per via endovenosa (iv) 50 mg/m2 dopo temozolomide orale 100 mg/m2 nei giorni 1-5 e naxitamab somministrato iv 2,25 mg/kg/giorno oltre 30 - 60 minuti, giorni 2, 4, 8 e 10 (fino a 150 mg/giorno; totale 9 mg/kg per ciclo) e GM-CSF 250 mg/m2/giorno per via sottocutanea, giorni 6-10. I pazienti randomizzati al braccio S riceveranno solo IT. I cicli di trattamento verranno ripetuti ogni 21 giorni per un totale di 6 cicli o fino alla progressione della malattia, o successiva recidiva, o comparsa di tossicità intollerabile, o qualsiasi evento che renda impossibile la continuazione del trattamento, o giudizio dello sperimentatore, o revoca del consenso. Tutte le attività sono presentate in Schedule of Assessments (SoA) alla fine della sinossi dello studio.
  4. I pazienti verranno ricalcolati in base alla regola dell'intento di trattare (ITT).
  5. Lo studio sarà condotto in accordo con le GCP e dopo l'approvazione del protocollo da parte della CE.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Wrocław, Polonia, 50-556
        • Non ancora reclutamento
        • Wroclaw Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marek Ussowicz, Prof.
    • Mazowian
      • Warsaw, Mazowian, Polonia, 01-211
        • Reclutamento
        • Mother and Child Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anna Raciborska, Prof

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Sarcoma di Ewing istologicamente provato dell'osso o dei tessuti molli.
  2. Campione di tumore d'archivio del soggetto (fissato in formalina, incluso in paraffina; FFPE) disponibile per la valutazione dell'espressione di GD2.
  3. Progressione documentata della malattia (durante o dopo il completamento di almeno una linea di trattamento) o qualsiasi successiva recidiva.
  4. Tumore GD2 positivo valutato da IHC.
  5. Età ≥ 2 anni e ≤ 21 anni.
  6. Aspettativa di vita di almeno 12 settimane dal momento in cui è stato firmato il consenso informato.
  7. Precedente trattamento antitumorale sistemico completato ≥ 3 settimane, chirurgia maggiore ≥ 2 settimane e radioterapia ≥ 4 settimane prima dell'arruolamento nello studio.
  8. Recupero da effetti avversi di precedenti interventi chirurgici, radioterapia o Protocollo di sperimentazione clinica BUTTERFLY versione 1.0 del 30.09.2022 r.terapia antineoplastica a discrezione dello sperimentatore.
  9. Firma del consenso informato per la partecipazione alla sperimentazione (anche per il trattamento con naxitamab) secondo la normativa vigente.
  10. Consenso all'uso di contraccettivi efficaci per tutto il periodo dello studio e per un minimo di 1 anno dopo l'interruzione del trattamento in studio in pazienti durante la pubertà e la maturità sessuale

Criteri di esclusione:

  1. Mancato rispetto di uno qualsiasi dei criteri di inclusione.
  2. Non idoneo all'IT.
  3. Precedente trattamento con un anticorpo anti-GD2.
  4. Ipersensibilità ai farmaci in studio o a uno qualsiasi dei loro ingredienti (copre IT e naxitamab).
  5. Trattamento simultaneo con altri farmaci che potrebbero interagire con naxitamab o regime IT.
  6. Tossicità persistente correlata alla terapia precedente, che rende impossibile il trattamento con naxitamab.
  7. Anomalie significative della conduzione cardiaca, inclusa la sindrome del QT prolungato familiare nota o intervallo QT corretto allo screening (QTc) > 480 msec.
  8. Sintomi di insufficienza cardiaca congestizia o frazione di eiezione ventricolare sinistra <50%.
  9. Funzione polmonare inadeguata definita come evidenza di dispnea a riposo, intolleranza all'esercizio e/o fabbisogno cronico di ossigeno. Inoltre, pulsossimetria dell'aria ambiente <94% e/o test di funzionalità polmonare anormali se queste valutazioni sono clinicamente indicate.
  10. Necessità, o probabile necessità, di corticosteroidi a dosi >10 mg di prednisolone (o equivalente) al giorno o altri agenti immunosoppressori.
  11. Diagnosi di altri tumori maligni prima dell'inclusione nello studio.
  12. Pianificazione di una gravidanza (durante il trattamento con IT o naxitamab), gravidanza o allattamento.
  13. Altri disturbi acuti o persistenti, comportamenti o risultati anormali dei test di laboratorio, che potrebbero aumentare il rischio correlato alla partecipazione a questa sperimentazione clinica o all'assunzione del farmaco in studio, o che potrebbero influenzare l'interpretazione dei risultati dello studio, o che, a giudizio dello sperimentatore opinione, squalificare un paziente dalla partecipazione al tri

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale - Braccio Naxitamab
Il trattamento con naxitamab verrà continuato per non più di 6 cicli all'anno o fino a progressione della malattia, consenso del paziente, tossicità inaccettabili o chiusura dello studio
Droga: Naxitamab
Naxitamab sarà utilizzato solo in ambito ospedaliero e dovrà essere somministrato sotto la supervisione di un medico con esperienza nell'uso di terapie oncologiche. Il medicinale deve essere somministrato da un operatore sanitario preparato a trattare adeguatamente gravi reazioni allergiche, inclusa l'anafilassi, in un ambiente che fornisca accesso immediato e completo alla rianimazione. Il paziente deve avere 2 accessi IV ben funzionanti prima di iniziare qualsiasi trattamento con naxitamab. La soluzione deve essere somministrata attraverso un catetere endovenoso periferico o centrale. Altri medicinali concomitanti per via endovenosa devono essere somministrati attraverso un accesso endovenoso separato. Prima dell'inizio di ogni infusione verrà effettuata la premedicazione.
Altri nomi:
  • Danielza
Nessun intervento: Gruppo di controllo - trattamento standard
Il gruppo di controllo riceverà solo un trattamento standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza dell'aggiunta di naxitamab alla chemioterapia standard di 3 settimane (CHT) in pazienti con sarcoma di Ewing (ES) refrattario
Lasso di tempo: fino a 240 giorni
La sicurezza sarà valutata in base al numero di eventi avversi gravi (SAE), al numero di eventi avversi (AE), mediante visita medica con analisi dei segni vitali registrati, anomalie di laboratorio secondo NCI CTCAE v5.0
fino a 240 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: 3 anni
Verrà misurato dalla randomizzazione alla morte, progressione o recidiva della malattia o tumore maligno secondario, a seconda di quale evento si verifichi per primo
3 anni
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 1 anno
dalla randomizzazione alla progressione della malattia
1 anno
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 126 giorni
Definita come la percentuale di pazienti con una migliore risposta complessiva di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR),
126 giorni
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: 3 anni
Sarà misurato dalla randomizzazione alla morte del soggetto
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Anna Raciborska

Collaboratori

Wroclaw Medical University

Investigatori

  • Investigatore principale: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

1 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Butterfly (Alias Study Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sarcoma di Ewing

Prove cliniche su Naxitamab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Costa Rica

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi