Evaluar la eficacia y seguridad de naxitamab en pacientes con sarcoma de Ewing refractario (mariposa)

Criterios de inclusión:

1. Sarcoma de Ewing del hueso o tejidos blandos comprobado histológicamente.
2. Muestra de tumor de archivo del sujeto (fijada en formalina, incluida en parafina; FFPE) disponible para la evaluación de la expresión de GD2.
3. Progresión documentada de la enfermedad (durante o después de completar al menos una línea de tratamiento) o cualquier recurrencia posterior.
4. Tumor positivo para GD2 evaluado por IHQ.
5. Edad ≥ 2 años y ≤ 21 años.
6. Esperanza de vida de al menos 12 semanas desde el momento de la firma del consentimiento informado.
7. Tratamiento anticancerígeno sistémico anterior completado ≥ 3 semanas, cirugía mayor ≥ 2 semanas y radioterapia ≥ 4 semanas antes de la inscripción en el estudio.
8. Recuperado de efectos adversos de cirugía previa, radioterapia o Protocolo de ensayo clínico BUTTERFLY versión 1.0 del 30.09.2022 r.terapia antineoplásica a criterio del investigador.
9. Firma del consentimiento informado para la participación en el ensayo (incluido el tratamiento con naxitamab) de acuerdo con la normativa legal vigente.
10. Consentimiento para el uso de métodos anticonceptivos efectivos durante todo el período del estudio y un mínimo de 1 año después de la interrupción del tratamiento del estudio en pacientes en la pubertad y madurez sexual

Criterio de exclusión:

1. Incumplimiento de alguno de los criterios de inclusión.
2. No elegible para TI.
3. Tratamiento previo con un anticuerpo anti-GD2.
4. Hipersensibilidad a los fármacos del estudio o a alguno de sus componentes (cubre IT y naxitamab).
5. Tratamiento simultáneo con otros fármacos que puedan interaccionar con naxitamab o pauta IT.
6. Toxicidad persistente relacionada con la terapia previa, lo que imposibilita el tratamiento con naxitamab.
7. Anomalías significativas de la conducción cardíaca, incluido el síndrome de QT prolongado familiar conocido o el intervalo QT corregido (QTc) >480 mseg.
8. Síntomas de insuficiencia cardíaca congestiva o fracción de eyección del ventrículo izquierdo <50%.
9. Función pulmonar inadecuada definida como evidencia de disnea en reposo, intolerancia al ejercicio y/o requerimiento crónico de oxígeno. Además, oximetría de pulso con aire ambiente < 94% y/o pruebas de función pulmonar anormales si estas evaluaciones están clínicamente indicadas.
10. Requerimiento, o probable requerimiento, de corticosteroides en dosis >10 mg de prednisolona (o equivalente) por día u otros agentes inmunosupresores.
11. Diagnóstico de otras neoplasias malignas antes de la inclusión en el estudio.
12. Planea quedarse embarazada (mientras está en tratamiento con IT o naxitamab), embarazo o lactancia.
13. Otros trastornos agudos o persistentes, comportamientos o resultados anormales de las pruebas de laboratorio, que puedan aumentar el riesgo relacionado con la participación en este ensayo clínico o con la toma del fármaco del estudio, o que puedan influir en la interpretación de los resultados del estudio, o que, a juicio del investigador opinión, descalificar a un paciente de participar en el tri