Om de werkzaamheid en veiligheid van naxitamab te evalueren bij patiënten met refractair Ewing-sarcoom (vlinder)

Inclusiecriteria:

1. Histologisch bewezen Ewing-sarcoom van het bot of de zachte weefsels.
2. Gearchiveerd tumormonster van proefpersoon (formaline-gefixeerd, in paraffine ingebed; FFPE) beschikbaar voor evaluatie van GD2-expressie.
3. Gedocumenteerde ziekteprogressie (tijdens of na voltooiing van ten minste één lijnbehandeling) of elk volgend recidief.
4. GD2-positieve tumor beoordeeld door IHC.
5. Leeftijd ≥ 2 jaar en ≤ 21 jaar.
6. Levensverwachting van ten minste 12 weken vanaf het moment dat de geïnformeerde toestemming werd ondertekend.
7. Eerdere systemische antikankerbehandeling voltooid ≥ 3 weken, grote operatie ≥ 2 weken en bestralingstherapie ≥ 4 weken voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek.
8. Hersteld van nadelige effecten van eerdere chirurgie, radiotherapie of protocol van de klinische studie BUTTERFLY versie 1.0 van 30.09.2022 r.antineoplastische therapie naar goeddunken van de onderzoeker.
9. Ondertekening van geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek (inclusief voor behandeling met naxitamab) volgens de huidige wettelijke voorschriften.
10. Toestemming voor het gebruik van effectieve anticonceptie gedurende de hele studie en minimaal 1 jaar na stopzetting van de studiebehandeling bij patiënten in de puberteit en geslachtsrijpheid

Uitsluitingscriteria:

1. Het niet voldoen aan een van de opnamecriteria.
2. Komt niet in aanmerking voor IT.
3. Eerdere behandeling met een anti-GD2-antilichaam.
4. Overgevoeligheid voor de onderzoeksgeneesmiddelen of een van hun ingrediënten (omvat IT en naxitamab).
5. Gelijktijdige behandeling met andere geneesmiddelen die een wisselwerking kunnen hebben met naxitamab of een IT-regime.
6. Aanhoudende toxiciteit gerelateerd aan eerdere therapie, waardoor behandeling met naxitamab onmogelijk is.
7. Significante cardiale geleidingsafwijkingen, waaronder bekend familiair verlengd QT-syndroom, of door screening gecorrigeerd QT-interval (QTc) >480 msec.
8. Symptomen van congestief hartfalen of linkerventrikelejectiefractie <50%.
9. Inadequate longfunctie gedefinieerd als bewijs van kortademigheid in rust, inspanningsintolerantie en/of chronische zuurstofbehoefte. Daarnaast kamerluchtpulsoximetrie < 94% en/of abnormale longfunctietesten als deze beoordelingen klinisch geïndiceerd zijn.
10. Vereiste of waarschijnlijke behoefte aan corticosteroïden in doses >10 mg prednisolon (of equivalent) per dag of andere immunosuppressieve middelen.
11. Diagnose van andere maligniteiten vóór opname in de studie.
12. Plannen om zwanger te worden (terwijl u wordt behandeld met IT of naxitamab), zwangerschap of borstvoeding.
13. Andere acute of aanhoudende stoornissen, gedragingen of abnormale resultaten van laboratoriumtests, die het risico van deelname aan deze klinische studie of het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel zouden kunnen verhogen, of die de interpretatie van de onderzoeksresultaten zouden kunnen beïnvloeden, of die, naar de mening van de onderzoeker, mening, diskwalificatie van een patiënt van deelname aan de tri