Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A naxitamab hatékonyságának és biztonságosságának értékelése tűzálló Ewing-szarkómában (pillangó) szenvedő betegeknél

2026. augusztus 19. frissítette: Anna Raciborska

A naxitamab hatékonyságának és biztonságosságának értékelése refrakter Ewing-szarkómában szenvedő betegeknél

Prospektív, intervenciós, nyílt, randomizált, országos, többközpontú, nem kereskedelmi vizsgálat

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány a következőket tartalmazza:

  1. Biológiai szűrés: az archív anyagokból származó tumorszövetből származó Ewing-szarkómasejtek GD2-n történő expressziójának becslése. A tumorszövet rendelkezésre állása szükséges a GD2 expresszió meghatározásához szükséges előzetes szűrővizsgálatokhoz. Ahhoz, hogy a vizsgálatba bevonható-e, a betegeknek vagy törvényes képviselőiknek alá kell írniuk a szűrés előtti informált beleegyezési űrlapot (ICF), hogy hozzájáruljanak az archív tumormintájuk felhasználásához a GD2 expressziójának vizsgálatára a daganatban. A GD2 expressziós szintjét a tumorszövetben immunhisztokémiával (IHC) jellemezzük egy helyi és egy központi diagnosztikai tesztlaboratóriumban.
  2. Szabványos rétegző diagnosztikai vizsgálatok (laboratóriumi értékelés: morfológia, vérkémia, beleértve az ALT, AST, eGFR, kreatinin, nátrium, kálium, koaguláció, vizelet analízis, beleértve a pH-t, vér, fehérje, leukociták, glükóz, urobilinogén, bilirubin, ketonok, nitritek, fajsúly , életjelek (testhőmérséklet, szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint pulzusszám), EKG, szívfunkciós vizsgálat, képalkotó vizsgálat: CT/MRI vizsgálat).
  3. A GD2 expresszióval rendelkező betegeket arányban (2:1) randomizáljuk a kísérleti (D) és a kontrollcsoportokba (S). A D kohorsz 16, az S kohorsz 8 tantárgyból áll majd. A D feltáró csoport 3 hetes ciklusokban kapja meg a kísérleti adagolást: intravénásan (iv) 50 mg/m2 irinotekánt, 100 mg/m2 orális temozolomidot követően az 1-5. napon és 30 év felett 2,25 mg/ttkg/nap naxitamabot. - 60 perc, 2., 4., 8. és 10. nap (legfeljebb 150 mg/nap; összesen 9 mg/kg ciklusonként), és GM-CSF 250 mg/m2/nap szubkután, 6-10. nap. Az S karba véletlenszerűen besorolt ​​betegek csak IT-t kapnak. A kezelési ciklusokat 21 naponként, összefoglalóan 6 ciklusig meg kell ismételni, vagy a betegség progressziójáig, vagy az azt követő visszaesésig, vagy elviselhetetlen toxicitás előfordulásáig, vagy bármely olyan eseményig, amely lehetetlenné teszi a kezelés folytatását, vagy a vizsgáló döntése szerint vagy a beleegyezés visszavonásáig. Az összes tevékenységet a vizsgálati összefoglaló végén az Értékelések ütemezése (SoA) mutatjuk be.
  4. A betegek újraszámítása a kezelési szándék (ITT) szabálya szerint történik.
  5. A vizsgálatot a GCP-vel összhangban és a protokoll EK-jóváhagyását követően végzik el.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Lengyelország
      • Wroclaw, Lengyelország, 50-556
        • Még nincs toborzás
        • Wroclaw Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marek Ussowicz, Prof.
    • Mazowian
      • Warsaw, Mazowian, Lengyelország, 01-211
        • Toborzás
        • Mother and Child Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anna Raciborska, Prof

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Szövettanilag bizonyított Ewing-szarkóma a csontban vagy a lágyrészekben.
  2. Az alany archív tumormintája (formalin-fixált, paraffinba ágyazott; FFPE) rendelkezésre áll a GD2 expresszió értékeléséhez.
  3. A betegség dokumentált progressziója (legalább egy soros kezelés alatt vagy befejezése után) vagy bármely későbbi kiújulás.
  4. GD2 pozitív tumor IHC-vel értékelve.
  5. Életkor ≥ 2 év és ≤ 21 év.
  6. A beleegyezés aláírásától számított legalább 12 hét várható élettartam.
  7. A korábbi szisztémás rákellenes kezelést ≥ 3 héttel, nagy műtétet ≥ 2 héttel és sugárkezelést ≥ 4 héttel a vizsgálatba való felvétel előtt fejezték be.
  8. A korábbi műtét, sugárterápia vagy klinikai vizsgálati protokoll BUTTERFLY 1.0 verziója, 2022. 09. 30. r.daganatellenes terápia a vizsgáló döntése szerint felépült.
  9. Tájékozott beleegyezés aláírása a vizsgálatban való részvételhez (beleértve a naxitamab kezelést is) a hatályos jogszabályok szerint.
  10. Hozzájárulás hatékony fogamzásgátlás alkalmazásához a vizsgálat teljes időtartama alatt, és a vizsgálati kezelés abbahagyása után legalább 1 évig pubertás és szexuális érett betegeknél

Kizárási kritériumok:

  1. Bármely felvételi feltétel nem teljesítése.
  2. Nem jogosult informatikára.
  3. Korábbi kezelés anti-GD2 antitesttel.
  4. A vizsgált gyógyszerekkel vagy azok bármely összetevőjével szembeni túlérzékenység (beleértve az IT-t és a naxitamabot is).
  5. Egyidejű kezelés más olyan gyógyszerekkel, amelyek kölcsönhatásba léphetnek a naxitamabbal vagy IT-kezeléssel.
  6. A korábbi kezeléshez kapcsolódó tartós toxicitás, amely lehetetlenné teszi a naxitamab kezelést.
  7. Jelentős szívvezetési rendellenességek, beleértve az ismert családi megnyúlt QT-szindrómát vagy a szűréssel korrigált QT-intervallumot (QTc) >480 msec.
  8. Pangásos szívelégtelenség vagy bal kamrai ejekciós frakció <50% tünetei.
  9. Nem megfelelő tüdőfunkció, amelyet nyugalmi nehézlégzés, testmozgás intolerancia és/vagy krónikus oxigénigény jeleként határoztak meg. Ezen túlmenően szobalevegő pulzoximetria < 94% és/vagy kóros tüdőfunkciós tesztek, ha ezek az értékelések klinikailag indokoltak.
  10. Napi 10 mg-nál nagyobb prednizolon (vagy azzal egyenértékű) kortikoszteroidok vagy más immunszuppresszív szerek szükséglete vagy valószínű szükséglete.
  11. Egyéb rosszindulatú daganatok diagnosztizálása a vizsgálatba való felvétel előtt.
  12. Terhesség tervezése (IT vagy naxitamab kezelés alatt), terhesség vagy szoptatás.
  13. Egyéb akut vagy tartós rendellenességek, viselkedések vagy abnormális laboratóriumi vizsgálati eredmények, amelyek növelhetik az ebben a klinikai vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgált gyógyszer szedésével kapcsolatos kockázatot, vagy amelyek befolyásolhatják a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy amelyek a vizsgáló vizsgálatában véleményét, kizárja a beteget a tri-ben való részvételből

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti - Naxitamab Arm
A naxitamab-kezelést legfeljebb évi 6 cikluson keresztül kell folytatni, vagy a betegség progressziójáig, a beteg beleegyezéséig, az elfogadhatatlan toxicitásig vagy a vizsgálat lezárásáig.
Drog: Naxitamab
A naxitamabot csak kórházi körülmények között alkalmazzák, és az onkológiai terápiák alkalmazásában jártas orvos felügyelete mellett kell beadni. A gyógyszert olyan egészségügyi szakembernek kell beadnia, aki felkészült arra, hogy megfelelően kezelje a súlyos allergiás reakciókat, beleértve az anafilaxiát is, olyan környezetben, amely azonnali, teljes hozzáférést biztosít az újraélesztéshez. A naxitamab-kezelés megkezdése előtt a betegnek 2 jól működő intravénás hozzáféréssel kell rendelkeznie. Az oldatot perifériás vagy központi intravénás katéteren keresztül kell beadni. Más egyidejűleg alkalmazott intravénás gyógyszereket külön intravénás hozzáférésen keresztül kell beadni. Minden infúzió megkezdése előtt premedikációt kell végezni.
Más nevek:
  • danyelza
Nincs beavatkozás: Kontroll csoport - standard kezelés
A kontrollcsoport - csak standard kezelésben részesül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A naxitamab standard 3 hetes kemoterápia (CHT) kiegészítésének biztonságossági értékelése refrakter Ewing-szarkómában (ES) szenvedő betegeknél
Időkeret: akár 240 napig
A biztonságot a súlyos nemkívánatos események (SAE), a nemkívánatos események (AE) száma, az orvosi vizsgálat és a rögzített életjelek elemzésével, valamint az NCI CTCAE v5.0 szerinti laboratóriumi eltérések alapján értékelik.
akár 240 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: 3 év
A véletlen besorolástól a halálozásig, a betegség progressziójáig vagy kiújulásáig, vagy másodlagos rosszindulatú daganatig mérik, attól függően, hogy melyik következik be előbb
3 év
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: 1 év
a randomizációtól a betegség progressziójáig
1 év
Teljes válaszarány (ORR)
Időkeret: 126 nap
A teljes válasz (CR) vagy részleges válasz (PR) legjobb általános válaszreakciójaként definiált betegek aránya,
126 nap
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 3 év
A véletlen besorolástól az alany haláláig mérik
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Anna Raciborska

Együttműködők

Wroclaw Medical University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 24.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 28.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 19.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Butterfly (Alias Study Number)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel