Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

För att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Naxitamab hos patienter med refraktär Ewings sarkom (fjäril)

19 augusti 2026 uppdaterad av: Anna Raciborska

För att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Naxitamab hos patienter med refraktär Ewings sarkom

Prospektiv, interventionell, öppen, randomiserad, nationell, multicenter, icke-kommersiell prövning

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien inkluderar:

  1. Biologisk screening: för att uppskatta uttryck på GD2 på Ewing-sarkomceller från tumörvävnad från arkivmaterial. Tillgänglighet av tumörvävnad krävs för förscreeningstestning för att bestämma GD2-uttryck. För att bli screenad för potentiell inskrivning i studien måste patienter eller deras juridiska representanter ha undertecknat formuläret för informerat samtycke före screening (ICF) för att samtycka till att använda deras arkiverade tumörprov för att testa uttrycket av GD2 i sin tumör. Expressionsnivån av GD2 kommer att karakteriseras i tumörvävnad genom immunhistokemi (IHC) vid ett lokalt och ett centralt diagnostiskt testlaboratorium.
  2. Standard stratifierande diagnostiska tester (laboratoriebedömning: morfologi, blodkemi inklusive ALT, AST, eGFR, kreatinin, natrium, kalium, koagulation, urinanalys inklusive pH, blod, protein, leukocyter, glukos, urobilinogen, bilirubin, ketoner, nitriter, specifik vikt , vitala tecken (kroppstemperatur, systoliskt och diastoliskt blodtryck och puls), EKG, hjärtfunktionstest, avbildningstest: CT/MRI-skanning).
  3. Patienter med GD2-uttryck kommer att randomiseras i proportioner (2:1) till den experimentella (D) och kontrollgruppen (S). Kohorten D kommer att bestå av 16 ämnen, kohorten S 8 ämnen. Den explorativa kohorten D kommer att få den experimentella regimen i 3-veckorscykler bestående av irinotekan som ges intravenöst (iv) 50 mg/m2 efter oral temozolomid 100 mg/m2 dag 1-5 och naxitamab administrerat iv 2,25 mg/kg/dag över 30 - 60 minuter, dag 2, 4, 8 och 10 (upp till 150 mg/dag; totalt 9 mg/kg per cykel), och GM-CSF 250 mg/m2/dag subkutant, dag 6-10. Patienter som randomiserats till arm S kommer enbart att få IT. Behandlingscykler kommer att upprepas var 21:e dag sammanfattning till 6 cykler eller tills sjukdomsprogression, eller efterföljande återfall, eller förekomst av oacceptabel toxicitet, eller någon händelse som gör behandlingen omöjlig att fortsätta, eller utredarens bedömning, eller återkallande av samtycke. Alla aktiviteter presenteras i Schedule of Assessments (SoA) i slutet av studieöversikten.
  4. Patienterna kommer att räknas om enligt ITT-regeln (intent to treat).
  5. Studien kommer att genomföras i enlighet med GCP och efter EG-godkännande av protokollet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Polen
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Har inte rekryterat ännu
        • Wroclaw Medical University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marek Ussowicz, Prof.
    • Mazowian
      • Warsaw, Mazowian, Polen, 01-211
        • Rekrytering
        • Mother and Child Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anna Raciborska, Prof

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Histologiskt bevisat Ewing-sarkom i ben eller mjuka vävnader.
  2. Försökspersonens arkivtumörprov (formalinfixerat, paraffininbäddat; FFPE) tillgängligt för utvärdering av GD2-uttryck.
  3. Dokumenterad sjukdomsprogression (under eller efter avslutad minst en linjebehandling) eller något efterföljande återfall.
  4. GD2 positiv tumör bedömd av IHC.
  5. Ålder ≥ 2 år och ≤ 21 år.
  6. Förväntad livslängd på minst 12 veckor från det att informerat samtycke undertecknades.
  7. Tidigare systemisk anticancerbehandling avslutades ≥ 3 veckor, större operation ≥ 2 veckor och strålbehandling ≥ 4 veckor före studieregistrering.
  8. Återhämtat från biverkningar av tidigare operation, strålbehandling eller kliniskt prövningsprotokoll FJÄRL version 1.0 av 2022-09-30 r.antineoplastisk terapi efter utredarens bedömning.
  9. Undertecknande av informerat samtycke för provdeltagande (inklusive för naxitamabbehandling) enligt gällande lagregler.
  10. Samtycke till användning av effektiv preventivmedel under hela studieperioden och minst 1 år efter avslutad studiebehandling hos patienter i puberteten och sexuell mognad

Exklusions kriterier:

  1. Underlåtenhet att uppfylla något av inkluderingskriterierna.
  2. Inte behörig till IT.
  3. Tidigare behandling med en anti-GD2-antikropp.
  4. Överkänslighet mot studieläkemedlen eller någon av deras ingredienser (täcker IT och naxitamab).
  5. Samtidig behandling med andra läkemedel som kan interagera med naxitamab eller IT-regim.
  6. Ihållande toxicitet relaterad till tidigare behandling, vilket gör det omöjligt att behandla med naxitamab.
  7. Signifikanta hjärtöverledningsavvikelser, inklusive känt familjärt förlängt QT-syndrom, eller screeningkorrigerat QT-intervall (QTc) >480 msek.
  8. Symtom på kronisk hjärtsvikt eller vänsterkammars ejektionsfraktion <50 %.
  9. Otillräcklig lungfunktion definieras som tecken på dyspné i vila, träningsintolerans och/eller kroniskt syrebehov. Dessutom rumsluftpulsoximetri < 94 % och/eller onormala lungfunktionstester om dessa bedömningar är kliniskt indicerade.
  10. Krav, eller sannolikt krav, på kortikosteroider i doser >10 mg prednisolon (eller motsvarande) per dag eller andra immunsuppressiva medel.
  11. Diagnos av andra maligniteter före studieinkludering.
  12. Planerar att bli gravid (under behandling med IT eller naxitamab), graviditet eller amning.
  13. Andra akuta eller ihållande störningar, beteenden eller onormala laboratorietestresultat, som kan öka risken relaterade till deltagandet i denna kliniska prövning eller att ta studieläkemedlet, eller som kan påverka tolkningen av studieresultaten, eller som, enligt utredarens åsikt, diskvalificera en patient från att delta i tri

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell - Naxitamab Arm
Behandling med naxitamab kommer att fortsätta inte längre än 6 cykler per år eller tills sjukdomsprogression, patientens samtycke, oacceptabla toxiciteter eller avslutad studie
Läkemedel: Naxitamab
Naxitamab kommer endast att användas på sjukhus och måste administreras under överinseende av en läkare med erfarenhet av användning av onkologiska terapier. Läkemedlet måste administreras av en sjukvårdspersonal som är beredd att på lämpligt sätt hantera svåra allergiska reaktioner, inklusive anafylaxi, i en miljö som ger omedelbar, full tillgång till återupplivning. Patienten ska ha 2 välfungerande IV-åtkomster innan någon naxitamabbehandling påbörjas. Lösningen ska administreras genom en perifer eller central intravenös kateter. Andra samtidiga intravenösa läkemedel bör administreras genom separat intravenös åtkomst. Före början av varje infusion kommer premedicinering att utföras.
Andra namn:
  • danyelza
Inget ingripande: Kontrollgrupp - standardbehandling
Kontrollgruppen - kommer endast att få standardbehandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhetsbedömning av tillägg av naxitamab till standard 3-veckors kemoterapi (CHT) hos patienter med refraktär Ewings sarkom (ES)
Tidsram: upp till 240 dagar
Säkerheten kommer att bedömas utifrån antalet allvarliga biverkningar (SAE), antalet biverkningar (AE), genom medicinsk undersökning med analys av registrerade vitala tecken, laboratorieavvikelser enligt NCI CTCAE v5.0
upp till 240 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Event-free survival (EFS)
Tidsram: 3 år
Kommer att mätas från randomisering till dödsfall, sjukdomsprogression eller återfall, eller sekundär malignitet, beroende på vad som kommer först
3 år
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: 1 år
från randomisering till progression av sjukdomen
1 år
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 126 dagar
Definierat som andelen patienter med bästa övergripande svar av fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR),
126 dagar
Total överlevnad (OS)
Tidsram: 3 år
Kommer att mätas från randomisering till försökspersonens död
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Anna Raciborska

Samarbetspartners

Wroclaw Medical University

Utredare

  • Huvudutredare: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 oktober 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2023

Första postat (Faktisk)

1 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Butterfly (Alias Study Number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera