Baklofeeni lapsille, joilla on märehtimisoireyhtymä
Satunnaistettu kontrolloitu pilottikoe baklofeenista lapsille, joilla on märehtimisoireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Märehtimisoireyhtymä on toiminnallinen maha-suolikanavan häiriö, jolle on ominaista vaivaton, toistuva äskettäin nautitun aterian regurgitaatio. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida baklofeenin, GABA-b-agonistin, tehoa lapsilla, joilla on märehtimisoireyhtymä. Oletamme, että märehtimisoireyhtymää sairastavilla lapsilla, joita hoidetaan baklofeenilla tavanomaisen käyttäytymishoidon lisäksi, on suurempi kliininen paraneminen verrattuna lumelääkettä saaviin lapsiin.
Tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen osallistujat satunnaistetaan toiseen kahdesta rinnakkaisesta ryhmästä suhteessa 1:1: (a) baklofeeni tai (b) lumelääke. Tutkimusryhmä on sokea satunnaistukselle. Osallistujat tapaavat myöhemmin tutkittavan farmaseutin ja saavat neljän viikon ajan joko baklofeenia 0,5 mg/kg/vrk enintään 15 mg:aan jaettuna kolme kertaa päivässä tai vastaavaa lumelääkettä kolmesti päivässä nestemäisenä formulaatioon. Keräämme lähtötilanteessa tietoja väestötiedoista, lääketieteellisestä ja kirurgisesta historiasta, relevanteista diagnostisista testeistä ja asiaankuuluvista aiemmista hoidoista (mukaan lukien työskentely psykologin kanssa). Potilaat/perheet täyttävät peruskyselylomakkeen (märehtimisen vakavuuskysymykset, PedsQL, ravitsemusreitti, lääkkeet) ja sitten potilas alkaa ottaa tutkimuslääkettä tai lumelääkettä tavanomaisen hoidon lisäksi potilaan ensisijaisen gastroenterologin määrittämänä. Osallistujat/perheet täyttävät seurantakyselyt viikolla 1, viikolla 2, viikolla 4 ja sitten viikolla 8. Potilas tai huoltaja täyttää kyselyt sähköisesti REDCapin kautta. Seuraamme tarkasti sivuvaikutuksia. Sen lisäksi, että kysymme mahdollisista sivuvaikutuksista seuranta-aikapisteissä, painotamme myös, että perheiden tulee ottaa meihin yhteyttä käyttämällä tutkimusryhmän puhelinnumeroa mahdollisissa epäillyissä sivuvaikutuksissa jo ennen seuraavaa seurantaajankohtaa. Neljän viikon lääke- tai lumelääkejakson jälkeen osallistujat voivat vapaasti aloittaa tai jatkaa baklofeenin käyttöä tai käyttää muita hoitomuotoja ensisijaisen GI-tiiminsä päättämänä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 73205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 4-18-vuotiaat lapset, jotka täyttävät Rooma IV -diagnostiset märehtimisoireyhtymän kriteerit ja ovat NCH GI -klinikalla
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vasta-aiheet baklofeenille sairaushistorian ja/tai nykyisten lääkkeiden vuoksi
- Potilaat, jotka eivät puhu englantia
- Potilaat, jotka ovat raskaana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Baklofeeni
Baklofeeni 0,5 mg/kg/vrk – 15 mg/vrk jaettuna kolme kertaa vuorokaudessa nestemäisessä muodossa 4 viikon ajan.
|
0,5 mg/kg/vrk – 15 mg/vrk jaettuna kolme kertaa vuorokaudessa 4 viikon ajan
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke kolme kertaa päivässä nestemäisessä muodossa 4 viikon ajan.
|
Lumelääke kolme kertaa päivässä 4 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oksentelu kerran viikossa tai harvemmin
Aikaikkuna: Tutkijat arvioivat tämän mittarin neljän viikon kuluttua.
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus kussakin ryhmässä, jotka oksentavat kerran viikossa tai harvemmin.
Tämä arvioidaan märehtimisen vakavuustutkimuksen avulla.
|
Tutkijat arvioivat tämän mittarin neljän viikon kuluttua.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00002491
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .