Baclofen für Kinder mit Ruminationssyndrom

Das Ruminationssyndrom ist eine funktionelle Magen-Darm-Störung, die durch müheloses, wiederholtes Aufstoßen kürzlich eingenommener Mahlzeiten gekennzeichnet ist. Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von Baclofen, einem GABA-b-Agonisten, bei Kindern mit Grübelsyndrom zu bewerten. Wir gehen davon aus, dass Kinder mit Grübelsyndrom, die zusätzlich zur Standardverhaltenstherapie mit Baclofen behandelt werden, im Vergleich zu denen, die ein Placebo erhalten, eine größere klinische Verbesserung erfahren.

Nach der Aufnahme in die Studie werden die Teilnehmer im Verhältnis 1:1 in eine von zwei parallelen Gruppen randomisiert: (a) Baclofen- oder (b) Placebo-Kontrolle. Das Forschungsteam wird gegenüber der Randomisierung blind sein. Anschließend treffen sich die Teilnehmer mit dem Prüfapotheker und erhalten vier Wochen lang entweder Baclofen 0,5 mg/kg/Tag bis zu 15 mg, aufgeteilt dreimal täglich, oder ein entsprechendes Placebo dreimal täglich in flüssiger Form. Zu Beginn sammeln wir Informationen zu demografischen Daten, der medizinischen und chirurgischen Vorgeschichte, relevanten diagnostischen Tests und relevanten früheren Behandlungen (einschließlich der Zusammenarbeit mit einem Psychologen). Patienten/Familien füllen einen Basisfragebogen aus (Fragen zum Schweregrad des Wiederkäuens, PedsQL, Ernährungsweg, Medikamente) und dann beginnt der Patient mit der Einnahme des Studienmedikaments oder Placebos zusätzlich zu seiner üblichen Pflege, wie vom primären Gastroenterologen des Patienten festgelegt. Teilnehmer/Familien füllen Folgefragebögen in Woche 1, Woche 2, Woche 4 und dann in Woche 8 aus. Die Fragebögen werden vom Patienten oder Erziehungsberechtigten elektronisch über REDCap ausgefüllt. Wir werden die Nebenwirkungen genau überwachen. Wir fragen nicht nur zu den Nachuntersuchungszeitpunkten nach etwaigen Nebenwirkungen, sondern betonen auch, dass Familien uns bereits vor dem nächsten Nachuntersuchungszeitpunkt bei Verdacht auf Nebenwirkungen über die Telefonnummer des Forschungsteams kontaktieren sollten. Nach der 4-wöchigen Medikamenten- oder Placebo-Periode steht es den Teilnehmern frei, mit der Gabe von Baclofen zu beginnen oder fortzufahren oder andere Behandlungsmodalitäten zu nutzen, wie von ihrem primären GI-Team festgelegt.