Baclofen per bambini con sindrome da ruminazione

La sindrome da ruminazione è un disturbo gastrointestinale funzionale caratterizzato da rigurgito ripetitivo e senza sforzo di un pasto ingerito di recente. L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia del baclofene, un agonista GABA-b, nei bambini con sindrome da ruminazione. Ipotizziamo che i bambini con sindrome da ruminazione trattati con baclofen in aggiunta al trattamento comportamentale standard avranno un miglioramento clinico maggiore rispetto a quelli che ricevono placebo.

Dopo l'arruolamento nello studio, i partecipanti saranno randomizzati in uno dei due gruppi paralleli in un rapporto 1:1: (a) baclofene o (b) controllo placebo. Il gruppo di ricerca sarà cieco alla randomizzazione. I partecipanti incontreranno successivamente il farmacista sperimentale e riceveranno una fornitura per quattro settimane di baclofene 0,5 mg/kg/giorno fino a 15 mg diviso tre volte al giorno o placebo corrispondente tre volte al giorno in formulazione liquida. Al basale, raccoglieremo informazioni su dati demografici, anamnesi medica e chirurgica, test diagnostici pertinenti e trattamenti passati pertinenti (incluso il lavoro con uno psicologo). I pazienti/le famiglie completeranno un questionario di riferimento (domande sulla gravità della ruminazione, PedsQL, via nutrizionale, farmaci) e quindi il paziente inizierà a prendere il farmaco in studio o il placebo in aggiunta alle cure abituali come determinato dal gastroenterologo primario del paziente. I partecipanti/le famiglie completeranno i questionari di follow-up alla settimana 1, alla settimana 2, alla settimana 4 e quindi alla settimana 8. I questionari saranno compilati elettronicamente dal paziente o dal tutore tramite REDCap. Monitoreremo attentamente gli effetti collaterali. Oltre a chiedere informazioni su eventuali effetti collaterali ai tempi di follow-up, sottolineeremo anche che le famiglie dovrebbero contattarci utilizzando il numero di telefono del team di ricerca con qualsiasi caso di sospetti effetti collaterali anche prima del prossimo punto di tempo di follow-up. Dopo il periodo di 4 settimane con il farmaco o il placebo, i partecipanti sono liberi di iniziare o continuare il baclofene o utilizzare altre modalità di trattamento, come determinato dal loro team GI primario.