Baklofen for barn med drøvtyggingssyndrom

Drøvtyggingssyndrom er en funksjonell gastrointestinal lidelse preget av uanstrengt, repeterende oppstøt av nylig inntatt måltid. Målet med denne studien er å evaluere effekten av baklofen, en GABA-b-agonist, hos barn med drøvtyggingssyndrom. Vi antar at barn med drøvtyggingssyndrom som behandles med baklofen i tillegg til standard atferdsbehandling vil ha større klinisk bedring sammenlignet med de som får placebo.

Etter påmelding til studien vil deltakerne randomiseres til en av to parallelle grupper i forholdet 1:1: (a) baklofen eller (b) placebokontroll. Forskerteamet vil bli blindet for randomisering. Deltakerne vil deretter møte en undersøkelsesfarmasøyt og motta fire ukers tilførsel av enten baklofen 0,5 mg/kg/dag opptil 15 mg delt tre ganger daglig eller matchende placebo tre ganger daglig i flytende formulering. Ved baseline vil vi samle informasjon om demografi, medisinsk og kirurgisk historie, relevante diagnostiske tester og relevante tidligere behandlinger (inkludert arbeid med en psykolog). Pasienter/familier vil fylle ut et baseline spørreskjema (spørsmål om alvorlighetsgrad av drøvtygging, PedsQL, ernæringsvei, medisiner) og deretter vil pasienten begynne å ta studiemedisin eller placebo i tillegg til sin vanlige behandling som bestemt av pasientens primære gastroenterolog. Deltakere/familier vil fylle ut oppfølgende spørreskjemaer i uke 1, uke 2, uke 4 og deretter uke 8. Spørreskjemaene vil fylles ut av pasient eller foresatte elektronisk via REDCap. Vi vil følge nøye med på bivirkninger. I tillegg til å spørre om eventuelle bivirkninger ved oppfølgingstidspunkter, vil vi også understreke at familier bør kontakte oss ved å bruke forskerteamets telefonnummer med eventuelle tilfeller av mistenkte bivirkninger allerede før neste oppfølgingstidspunkt. Etter den 4-ukers medikament- eller placeboperioden, står deltakerne fritt til å starte eller fortsette baklofen, eller bruke andre behandlingsmåter, som bestemt av deres primære GI-team.